Bexotegrast от Pliant Therapeutics перспективен для лечения пациентов с редкими заболеваниями печени

Pliant Therapeutics, Inc. объявила о положительных результатах средних клинических исследований своего инновационного препарата-кандидата Bexotegrast у пациентов с первичным склерозирующим холангитом (ПСХ) и подозрением на фиброз печени средней и тяжелой степени. 

Pliant Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, признанный мировой лидер в открытии и разработке новых терапевтических средств для лечения фиброзных заболеваний.

В ходе клинического исследования фазы 2а INTEGRIS-PSC препарат Bexotegrast оценивался при пероральном приеме 1 раз в день в течение 12 и 48 недель у 121 пациента с ПСХ и подозрением на фиброз печени.

ПСХ, которым страдают более 100 000 пациентов во всем мире, представляет собой редкое прогрессирующее заболевание печени, характеризующееся воспалением и фиброзом, с прогрессирующим повреждением печени и желчевыводящих путей, приводящим к циррозу и печеночной недостаточности.

В плацебо-контролируемом исследовании с подбором доз пациенты были рандомизированы на группы с разными дозами, включая 40 мг, 80 мг и 160 мг или плацебо на срок до 12 недель и 320 мг или плацебо на срок до 48 недель.

Bexotegrast уже получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения ПСХ и идиопатического легочного фиброза. Это пероральный низкомолекулярный двойной селективный ингибитор интегринов αvß6 и αvß1.

Пациенты из когортной группы, принимавшей 320 мг, достигли первичной конечной точки безопасности, продемонстрировав хорошую переносимость Bexotegrast до 40 недель лечения.

С 12 по 24 неделю стабильный показатель усиленного фиброза печени (ELF) наблюдался у всей популяции, получавшей Bexotegrast, по сравнению с плацебо, а препарат улучшал маркеры и симптомы холестаза, включая щелочную фосфатазу (ЩФ), магнитно-резонансную томографию, зуд, о котором сообщали сами пациенты и общие нежелательные явления, связанные с ПСХ, показав снижение уровней ЩФ по сравнению с увеличением ЩФ в группе плацебо.

Кроме того, Bexotegrast в дозе 320 мг продемонстрировал улучшение жесткости печени по сравнению с плацебо на 24 неделе, а также снижение показателя ELF у пациентов с более высоким риском прогрессирования заболевания по сравнению с увеличением ELF при приеме плацебо.

Эрик Лефевр (Éric Lefebvre), главный медицинский директор Pliant, прокомментировал: «Эти долгосрочные данные INTEGRIS-PSC подчеркивают благоприятный профиль безопасности и переносимости Bexotegrast, еще раз подтверждая его широкую антифиброзную активность при заболеваниях, в которых однозначно неудовлетворены потребности, и предполагают потенциал стабилизации заболевания».

После встречи с регулирующим органом США по рассмотрению потенциального пути разработки Bexotegrast при ПСХ, FDA поддержало 52-недельное исследование фазы 2b с диапазоном доз.

О компании Pliant Therapeutics, Inc.

Pliant Therapeutics — биофармацевтическая компания поздних этапов развития и лидер в открытии и разработке новых терапевтических средств для лечения фиброзных заболеваний. В настоящее время компания Pliant проводит BEACON-IPF, исследование фазы 2b Bexotegrast для лечения ИЛФ, и INTEGRIS-PSC, исследование фазы 2а Bexotegrast для лечения ПСХ. Pliant проводит исследование фазы 1 для своей третьей клинической программы, PLN-101095, небольшой молекулы, двойного селективного ингибитора интегринов αvß8 и αvß1, который разрабатывается для лечения солидных опухолей.

В дополнение к программам клинической стадии компания разработала PLN-101325, моноклональное антитело к интегрину α7β1, которое в настоящее время проходит доклинические исследования, направленные на мышечные дистрофии. Pliant Therapeutics создана в 2015 году, ее штаб-квартира находится в Сан-Франциско, в компании работает 160 сотрудников.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://ir.pliantrx.com/

Источник: https://pitchbook.com/

19.07.2024