Biogen получила одобрение Европейской комиссии на первый препарат для лечения атаксии Фридрейха

Американская биотехнологическая компания Biogen Inc. объявила, что Европейская комиссия (ЕК) разрешила использование SKYCLARYS® (omaveloxolone) для лечения атаксии Фридрейха (Friedreich’s ataxia,  FA) у взрослых и подростков в возрасте 16 лет и старше. SKYCLARYS — первый препарат, одобренный в Европейском Союзе (ЕС) для лечения этого редкого генетического нейродегенеративного заболевания.

«У пациентов с атаксией Фридрейха, получавших SKYCLARYS в ходе клинического исследования (КИ), наблюдались важные и клинически значимые улучшения состояния сравнительно с плацебо. Благодаря этому одобрению в пациентском и врачебном сообществах появилась надежда на то, что SKYCLARYS откроет новую эру в лечении атаксии Фридрейха», — сказала Сильвия Боеш (Sylvia Boesch), доктор медицины, руководитель исследования MOXIe и глава Центра редких двигательных расстройств Инсбрука.

Атаксия Фридрейха является наиболее распространенной наследственной атаксией. Ранние симптомы обычно появляются в детстве и включают прогрессирующую потерю координации, мышечную слабость и утомляемость. По мере прогрессирования заболевания могут также наблюдаться нарушения зрения, потеря слуха, проблемы с речью и глотанием, диабет, сколиоз и серьезные заболевания сердца. Многие люди с FA используют вспомогательные приспособления для ходьбы, и в течение 10-20 лет после постановки диагноза им часто требуется инвалидная коляска. Средняя продолжительность жизни при этом недуге составляет 37 лет.

«Компания Biogen с гордостью пополняет свой портфель препаратом SKYCLARYS, предоставляя первое лечение людям, живущим с атаксией Фридрейха в Европе», — заявила Прия Сингхал (Priya Singhal), доктор медицины, магистр здравоохранения, руководитель отдела развития Biogen. «Наша команда стремится взаимодействовать с медицинским сообществом и местными властями, поскольку мы работаем над срочным обеспечением доступа пациентов к терапии. Мы искренне благодарим сообщество атаксии Фридрейха за вклад, который позволил разработать SKYCLARYS и сделал возможным сегодняшнее одобрение».

Одобрение ЕС SKYCLARYS основано на данных об эффективности и безопасности плацебо-контролируемого исследования MOXIe, часть 2. В конце 48-недельного исследования у пациентов, получавших SKYCLARYS, значительно улучшились показатели модифицированной шкалы оценки атаксии Фридрейха (mFARS) по сравнению с плацебо. Все компоненты оценки mFARS, включая способность глотать (бульбарно), координацию верхних и нижних конечностей, и устойчивость в вертикальном положении, показали преимущество SKYCLARYS перед плацебо. Дополнительные исследовательские данные получены в результате апостериорного анализа, в котором пациенты, получавшие SKYCLARYS в MOXIe (расширение), имели более низкие показатели mFARS через 3 года по сравнению с соответствующей группой с естественным течением болезни.

Наиболее распространенными побочными эффектами являются повышение уровня ферментов печени, снижение веса и аппетита, тошнота, рвота, диарея, головная боль, утомляемость, боли в ротоглотке и спине, мышечные спазмы и грипп.

«От имени Euro-ataxia и ее членов я рад приветствовать одобрение Европейской комиссией SKYCLARYS, столь необходимого лекарства для взрослых с атаксией Фридрейха в странах ЕС», — сказал Андреас Надке (Andreas Nadke), президент Euro-ataxia. «Мы ждали этого дня долгие годы и твердо верим, что это будет успешное начало лечения атаксии Фридрейха».

Biogen стремится тесно сотрудничать со всеми заинтересованными сторонами, чтобы гарантировать, что соответствующие критериям европейские пациенты смогут получить доступ к этому лечению. Программы раннего доступа к SKYCLARYS в настоящее время открыты в Германии и Франции, планируется расширение и на другие страны. SKYCLARYS также одобрен для использования в США.

О SKYCLARYS® (omaveloxolone)

SKYCLARYS® (omaveloxolone) представляет собой препарат для перорального применения 1 раз в день, предназначенный для лечения атаксии Фридрейха у взрослых и подростков в возрасте 16 лет и старше в США и Европейском Союзе. SKYCLARYS получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статусы Orphan Drug Orphan Drug, Fast Track и Rare Pediatric Disease Designations и одобрен в США в 2012 году. FDA считает его first-in-class препаратом. Европейская комиссия предоставила SKYCLARYS статус Orphan Drug в Европе для лечения FA.

Источник: https://pipelinereview.com/

14.02.2024