Enjaymo от Sanofi, когда-то жемчужина при ее покупке Bioverativ, наконец-то получает одобрение FDA для лечения редкого заболевания крови

У пациентов с редким заболеванием крови, болезнью холодовых агглютининов (cold agglutinin disease, CAD), теперь есть лекарство, которое поможет ограничить количество переливаний крови, в которой они постоянно нуждаются. В пятницу FDA одобрило Enjaymo (sutimlimab, сутимлимаб) компании Sanofi для лечения гемолиза — разрушения эритроцитов, — который сопровождает заболевание. Enjaymo становится первым одобренным средством для лечения CAD.

Получение одобрения на производство препарата даст Sanofi шанс возместить еще часть из 11,6 млрд долларов (10,5 млрд евро), потраченных на приобретение биофармкомпании Bioverativ в 2018 году. Сама же Bioverativ приобрела сутимлимаб в 2017 году в рамках сделки с True North Therapeutics на сумму более 400 млн долларов.

Во время поглощения Bioverativ компанией Sanofi, аналитик Citi Питер Вердулт считал судимлимаб «наиболее многообещающим активом в процессе разработки» в приобретенной компании.

Однако это было давно. Сутимлимаб, моноклональное антитело, должен был получить одобрение регулятора в 2020 году, но в ноябре того же года FDA направило Sanofi «полное ответное письмо», в котором указывалось на недостатки в проверке завода производителя по контракту. В отказе отсутствовали клинические недостатки или недостатки в отношении безопасности.

Enjaymo вводят внутривенно, еженедельно в течение первых двух недель, а затем каждые две недели. Его цена составляет 1800 долларов США за флакон, без учета скидок для плательщиков, а дозировка зависит от массы тела. По словам представителя компании, для пациента, который весит от 39 кг (85 фунтов) до 75 кг (165 фунтов), стоимость после определения лечения составит 280 000 долларов в год.

Enjaymo преуспел в фазе 3 исследования, представленной в июне прошлого года. Из 22 пациентов с CAD, получавших препарат, у 16 ​​наблюдалось улучшение уровня гемоглобина на 1,5 г/дл или более, и они не нуждались в трансфузиях и других неразрешенных методах лечения уже через пять недель. Улучшение гемоглобина было статистически значимым по сравнению с плацебо.

Болезнь холодовых агглютининов — это аутоиммунное заболевание, от которого страдают примерно 5000 человек в США. Оно вызвано антителами — холодовыми агглютининами — связывающимися с поверхностью эритроцитов, что, в свою очередь, запускает процесс, заставляющий иммунную систему атаковать и разрушать здоровые эритроциты.

Учитывая, что эритроциты переносят кислород по всему телу, заболевание может вызывать множество симптомов, включая усталость, слабость, одышку, головокружение, боль в груди, нерегулярное сердцебиение и другие осложнения.

«До сих пор у людей, живущих с болезнью холодовых агглютининов, не было утвержденного варианта лечения, позволяющего справиться с постоянным разрушением эритроцитов», — сказал в пресс-релизе Билл Сиболд, глава Specialty Care. «Enjaymo помогает остановить цепную реакцию с самого начала».

На пути к одобрению Enjaymo получил статусы прорывной терапии FDA и орфанного препарата, а также приоритетное рассмотрение. Он находится на рассмотрении для утверждения в Европе и Японии.

Источник: https://www.fiercepharma.com/

7.02.2022