FDA создает инновационный Центр редких заболеваний

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о планах создания нового инновационного центра, направленного на совершенствование вариантов лечения пациентов с редкими заболеваниями. 

Центр редких заболеваний будет использовать межведомственный опыт для ускорения разработки и утверждения безопасных и эффективных лекарств, а также биологических продуктов. Орфанными заболеваниями, многие из которых опасны для жизни и не имеют одобренного лечения, страдают более 30 миллионов человек в США.

Центр, возглавляемый Питером Марксом (Peter Marks), директором Центра оценки и исследования биологических препаратов (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) FDA, и Патрицией Каваццони (Patrizia Cavazzoni), директором Центра оценки и исследования лекарств (Center for Drug Evaluation and Research, CDER), будет уделять особое внимание продуктам, предназначенным для меньших популяций или заболеваний, естественное течение которых «изменчиво и не до конца изучено».

Его основные функции будут включать в себя работу в качестве единой точки связи и взаимодействия с сообществом, занимающимся редкими заболеваниями, по вопросам, пересекающимся с CDER и CBER, включая медицинские устройства и комбинированные продукты; расширение межцентрового сотрудничества для решения научных, клинических и политических вопросов, связанных с разработкой продуктов для лечения редких заболеваний.

По словам Маркса и Каваццони, они также сосредоточатся на развитии нормативной науки с помощью «специальных рабочих направлений для рассмотрения новых конечных результатов, разработки и анализа биомаркеров, инновационного дизайна исследований, реальных доказательств и статистических методов».

Директора заявили, что будут работать «в тесном сотрудничестве» с коллегами из Центра устройств и радиологического здоровья FDA, Онкологического центра передового опыта, Управления разработки орфанных продуктов, а также Управления комбинированных продуктов.

«Мы видим огромный потенциал в создании новой модели в рамках FDA, чтобы использовать межведомственный опыт и значительно улучшить наши межцентровые связи для стимулирования разработки методов лечения редких заболеваний».

Эти планы появились всего через три месяца после того, как CDER объявил о запуске нового центра, ориентированного на продвижение инноваций в клинических исследованиях.

Центр инноваций в области клинических исследований ориентирован на содействие обмену информацией, полученной в рамках существующих инновационных инициатив CDER в области клинических исследований, и будет общаться и сотрудничать с внешними сторонами.

О Центре оценки и исследований биологических препаратов (CBER)

Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER) — это центр FDA, Агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США (HHS). Миссия CBER — защищать и улучшать общественное здравоохранение посредством регулирования биологических и сопутствующих продуктов, включая кровь, вакцины, аллергены, ткани, а также клеточную и генную терапию. Биологические препараты, в отличие от лекарств, синтезированных химическим путем, получают из живых источников (таких как люди, животные и микроорганизмы), их нелегко идентифицировать или охарактеризовать, и многие из них производятся с использованием биотехнологий. Эти продукты часто представляют собой передовые биомедицинские исследования и со временем могут стать наиболее эффективным средством лечения различных заболеваний и состояний, для которых в настоящее время мало или совсем нет других вариантов лечения.

CBER отвечает за обеспечение безопасности, чистоты и эффективности биологических препаратов и сопутствующих продуктов (таких как вакцины, живые биотерапевтические препараты (пробиотики), продукты крови, а также клеточная, тканевая и генная терапия). Не все биологические препараты регулируются CBER. Моноклональные антитела и другие терапевтические белки регулируются Центром оценки и исследования лекарств FDA (CDER).

О Центре оценки и исследования лекарств (CDER)

Центр оценки и исследования лекарств (CDER) — это подразделение FDA, которое контролирует большинство лекарств, как это определено в Законе о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах (US Food, Drug, and Cosmetic Act). Некоторые биологические продукты также по закону считаются лекарствами, но на них распространяется действие Центра оценки и исследований биологических препаратов. CDER рассматривает заявки на патентованные, непатентованные и безрецептурные лекарственные средства, управляет действующими в США правилами надлежащей производственной практики (cGMP) для фармацевтического производства, определяет, какие лекарства требуют медицинского рецепта, отслеживает рекламу одобренных лекарств, а также собирает и анализирует данные о безопасности фармацевтических препаратов, которые уже есть на рынке.

Решения об одобрении часто влияют на цену акций небольших компаний (например, Martha Stewart и Imclone), поэтому рынки внимательно следят за решениями CDER. В центре работают около 1300 сотрудников в «группах по анализу», которые оценивают и одобряют новые лекарства. Кроме того, в CDER работает «команда безопасности» из 72 сотрудников, которая определяет, являются ли новые лекарства безопасными или представляют ли они риски, не указанные в маркировке продукта.

Бюджет FDA на одобрение, маркировку и мониторинг лекарств составляет примерно 290 миллионов долларов в год. Группа безопасности отслеживает воздействие более 3000 рецептурных лекарств на 200 миллионов человек с бюджетом около 15 миллионов долларов в год.

Источник: https://pmlive.com/

22.07.2024