Препарат от рака лечит мышечную дистрофию Дюшенна

Ученые Школы биомедицинской инженерии UBC (School of Biomedical Engineering The University of British Columbia) расположенной в Ванкувере (Канада) случайно обнаружили, что существующее лекарство от рака обещает замедлить прогрессирование мышечной дистрофии.

В ходе нового эксперимента биологи выяснили, что существующий противораковый препарат может замедлить прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) за счет изменения типа мышечных волокон. Так они могут стать более эластичными.

МДД возникает в результате мутации гена на Х-хромосоме, которая снижает выработку белка дистрофина. Без него мышечные клетки становятся хрупкими и легко повреждаются, в результате чего у пациентов постепенно ослабевает мышечная функция. В конце концов, болезнь прогрессирует на мышцы, участвующие в работе сердца и легких, что приводит к сокращению ожидаемой продолжительности жизни.

Ученые Университета Британской Колумбии случайно обнаружили нужный препарат. Этот препарат, известный как ингибитор рецептора колониестимулирующего фактора 1 (colony-stimulating factor 1 receptor, CSF1R), помог замедлить прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна у мышей за счет повышения эластичности мышечных волокон. Такие препараты уже одобрены для для лечения некоторых форм рака путем блокирования рецептора, сверхэкспрессированного в опухолевых клетках.

Эти препараты также истощают микроглию, резидентные макрофаги в центральной нервной системе. Ранее ученые пытались так «перезагрузить» популяцию этих клеток.

CSF1R

В этом случае ученые исследовали роль этих макрофагов в регенерации мышц. Но, когда они истощили макрофаги мышей, то обнаружили, что мышечные волокна животных неожиданно превратились в более устойчивые к повреждениям, вызванным мышечной дистрофией.

Исследователи говорят, что необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить, эффективен ли CSF1R при лечении МДД у людей. Учитывая, что несколько краткосрочных клинических исследований уже показали, что этот класс препаратов безопасен для использования людьми, они надеются, что это означает, что на горизонте появится готовое для пациентов лечение.

Исследование опубликовано в журнале Science Translational Medicine.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — наследственное рецессивное, сцепленное с Х-хромосомой нервно-мышечное заболевание. Страдает 1 из 3500 новорожденных мальчиков, болезнь проявляется прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией мышц тазового пояса, ног, кардиомиопатией и в 20—30% когнитивными расстройствами.

Источник: https://hightech.fm/

Источник: https://news.ubc.ca/

5.07.2022