FDA готово ускорить одобрение генной терапии редких заболеваний компании Lexeo
Компания Lexeo Therapeutics во вторник заявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), по всей видимости, готово рассмотреть и, возможно, одобрить её экспериментальную генную терапию редких заболеваний быстрее, чем предполагалось ранее. Агентство рассмотрит заявку, включающую объединённые данные текущих исследований. Аналитики считают это решение важным дополнительным признаком гибкости регулирования генной терапии.
По данным компании, агентство «обозначило открытость» для ускоренной подачи заявки на регистрацию своего препарата — генной терапии LX2006 для лечения нейродегенеративного заболевания атаксии Фридрейха (Friedreich’s ataxia) — основанной на объединенных данных текущих исследований, а также результатах запланированного основного исследования.
Lexeo необходимо включить в заявку дополнительную информацию о производстве, поскольку компания намерена использовать оптимизированный метод производства для будущих исследований и коммерческого использования. Однако, в совокупности, это обновление, наряду с решением FDA одобрить предварительное исследование эффективности препарата, может «сократить объем и продолжительность» основного исследования и ускорить возможную подачу заявки, заявила компания.
«Мы воодушевлены нашим недавним диалогом с FDA по LX2006 и ценим дух сотрудничества агентства в нашей работе по максимально эффективной разработке потенциально революционной терапии для сообщества пациентов с атаксией Фридрейха», — заявил генеральный директор Lexeo Р. Нолан Таунсенд.
Лечение Lexeo разрабатывается против часто смертельного осложнения, связанного с этим заболеванием. Хотя атаксия Фридрейха в первую очередь известна прогрессирующим повреждением нервов, чаще всего летальный исход наступает из-за кардиомиопатии, которая может привести к сердечной недостаточности.
Skyclarys компании Biogen, единственный препарат для лечения атаксии Фридрейха, замедляет прогрессирование неврологического заболевания, но не поражает сердце. Терапия Lexeo отличается тем, что содержит в себе генно-инженерный вирус, содержащий инструкции к белку, восстанавливающему функцию митохондрий в сердечной ткани.
Результаты предварительных исследований показали потенциал терапии Lexeo в отношении воздействия на признаки поражения сердца. Руководство Lexeo утверждает, что полученные результаты являются убедительным аргументом в пользу ускоренного одобрения в то время, когда регулирующие органы США выразили заинтересованность в ускорении процесса одобрения генной терапии редких заболеваний.
Lexeo предпринимает последние шаги в условиях смены руководства FDA. При комиссаре Мартине Макари (Martin Makary) и первом заместителе Винае Прасаде (Vinay Prasad) заявленная агентством готовность к гибкости порой вступала в противоречие с решениями об отклонении некоторых препаратов для лечения редких заболеваний. Однако в последние недели FDA опубликовало новый проект руководства, описывающий ускоренные процедуры одобрения, требования к действиям после одобрения и новые дизайны клинических исследований. Акции таких компаний, как Taysha Gene Therapies, Neurogene и UniQure, также выросли, предположительно, благодаря повышению шансов на ускоренное одобрение.
Аналитик Stifel Пол Маттейс написал в клиентской записке, что заявление Lexeo, сделанное во вторник, «основано на продолжающейся гибкой обратной связи со стороны регуляторов в сфере генной терапии в целом».
Ключевое исследование компании должно начаться в первой половине 2026 года. Акции выросли примерно на 30% в начале торгов во вторник.
Об атаксии Фридрейха
Атаксия Фридрейха (АФ) — это наследственное нейродегенеративное заболевание, при котором происходит повреждение нервной системы, в частности спинного мозга и периферических нервов. Причиной болезни является мутация в гене FXN, приводящая к дефициту белка фратаксина, необходимого для нормального функционирования митохондрий и транспорта железа. Это приводит к накоплению железа и образованию вредных свободных радикалов, вызывающих повреждение клеток.
Диагностика АФ включает в себя клинические проявления, неврологическое обследование, генетическое тестирование для выявления мутации в гене FXN. Специфического лечения, восстанавливающего функцию нервных клеток, на данный момент нет. Терапия направлена на поддержание качества жизни, управление симптомами и замедление прогрессирования болезни. Заболевание имеет прогрессирующий характер и может привести к тяжелой инвалидизации и снижению качества жизни.
О препарате LX2006
LX2006 — экспериментальный препарат генной терапии на основе AAV, разработанный компанией Lexeo Therapeutics для лечения кардиомиопатии, вызванной атаксией Фридрейхса. Препарат работает путем доставки функциональной копии гена, ответственного за продукцию белка фратаксина, непосредственно в клетки сердца, что приводит к повышению уровня фратаксина, восстановлению функции митохондрий и улучшению энергопродукции сердца. Результаты предварительных испытаний демонстрируют многообещающую эффективность препарата, включая повышение уровня белка фратаксина и уменьшение аномальной толщины сердечной мышцы.
О компании Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics — компания, специализирующаяся на генной медицине, находящаяся на клинической стадии и расположенная в Нью-Йорке. Компания специализируется на разработке генной терапии для лечения тяжёлых генетических заболеваний, в частности сердечно-сосудистых заболеваний, таких как атаксия Фридрейха, кардиомиопатия и болезнь Альцгеймера, ассоциированная с APOE4. Lexeo использует поэтапный подход к разработке, опираясь на ранние данные, полученные в ходе проверки концепции, для создания терапевтических кандидатов, таких как LX2006, для лечения кардиомиопатии АФ. Компания была основана на богатом опыте исследований в области генной терапии в отделении генетической медицины медицинского центра Weill Cornell и вышла на биржу в ноябре 2023 года, проведя первичное публичное размещение акций (IPO). Основные направления деятельности: разработка генной терапии для устранения генетических причин тяжёлых заболеваний с высоким уровнем неудовлетворённых медицинских потребностей.
Источник: https://www.biopharmadive.com/
Источник: https://my.clevelandclinic.org/
Источник: https://www.lexeotx.com/
9.10.2025