2025 стал «годом прорыва» для биотехнологических компаний, занимающихся редкими заболеваниями

Полная укомплектованность портфелей разработок и рост доходов побуждают биотехнологические компании, специализирующиеся на орфанных заболеваниях, к переформатированию в более зрелые, глобальные биофармацевтические компании. Они дают весьма оптимистичные прогнозы на 2026 год, называя его годом коммерческого расширения, развития НИОКР и больших перспектив для развития.

Сразу несколько таких компаний назвали коммерческие успехи в 2025 году поворотным моментом в созревании сектора, несмотря на сохраняющуюся зависимость от отдельных ведущих активов и давление с целью сокращения персонала для сохранения финансовой стабильности. Тем не менее, разработчики пообещали участникам конференции J.P. Morgan Healthcare, которая проходит с 12 по 15 января в Сан-Франциско, углубление портфелей разработок и заметное продвижение в сфере регулирования в 2026 году.

Так, 2025 год стал «прорывным» для биотехнологической компании Alnylam Pharmaceuticals, специализирующейся на разработке siRNA-препаратов, по словам генерального директора Ивонн Гринстрит. В марте компания получила одобрение FDA на свой флагманский препарат Amvuttra (vutrisiran) для лечения амилоидоза с кардиомиопатией, опосредованного транстиретином (ATTR-CM), и достигла совокупных продаж почти в $3 млрд за год.

Гринстрит заявила, что Alnylam теперь прогнозирует продажи на уровне $5,3 млрд в 2026 году, отметив, что примерно $4,7 млрд, как ожидается, будут получены исключительно от продаж Amvuttra и Onpattro (patisiran) для лечения ATTR-амилоидоза. В течение этого года, добавила она, компания ожидает 4 клинических исследования, 3 программы, перешедшие в III фазу клинических испытаний, и 3-4 заявки на регистрацию новых лекарственных препаратов (IND).

«Кажется, сейчас все занимаются разработкой лекарств от редких заболеваний», — заявил Эмиль Каккис, генеральный директор Ultragenyx. По его словам, биотехнологическая компания, ожидает 2 одобрения в 2026 году — для генной терапии UX111 (rebisufligene etisparvovec) при синдроме Санфилиппо и DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) при гликогеновой болезни.

В последние месяцы FDA предприняло значительные усилия по упрощению регуляторных процедур для разработчиков препаратов от редких заболеваний, в том числе, разрешив проведение более адаптивных клинических испытаний. В сентябре 2025 года агентство внедрило систему принципов доказательной медицины для редких заболеваний (Rare Disease Evidence Principles, RDEP), позволяющую потенциально одобрять терапию на основе всего одного исследования с одной группой пациентов. 12 января 2026 года FDA также отменило некоторые требования к контролю качества производства клеточной и генной терапии (КГТ) в случаях наличия неудовлетворенной потребности.

Однако Каккис признал, что в 2025 году Ultragenyx столкнулась с трудностями. В декабре компания объявила результаты III фазы клинических испытаний Orbit (NCT05125809) и Cosmic (NCT05768854) сетрусумаба при несовершенном остеогенезе, ни одно из которых не достигло своей основной цели. Это, наряду с неудачной попыткой одобрения UX111 в июле, означает, что Ultragenyx теперь планирует сокращение штата, добавил Каккис.

Но финансовые перспективы в секторе, возможно, не так мрачны, как в предыдущие годы: генеральный директор PTC Мэтью Кляйн сообщил, что биотехнологическая компания завершила 2025 год с денежными резервами в размере $1,94 млрд. Как и Alnylam, продажи PTC по-прежнему в значительной степени сосредоточены на ее флагманском активе, в данном случае на терапии гиперфенилаланинемии Sephience (sepiapterin), которая обеспечила $588 млн из общей выручки в $823 млн в 2025 году.

Таким образом, PTC сосредоточена на дальнейшем глобальном запуске препарата Sephience до 2026 года, планируя выйти на рынки Японии и Бразилии, а также других стран, в надежде достичь безубыточности по денежному потоку в этом году. Завершая свою презентацию, Кляйн заявил, что за последние два года PTC превратилась в глобальную биофармацевтическую компанию.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

15.01.2026