Препарат для лечения атаксии Фридрейха от Graviton BioScience получил статус Fast Track Designation
Компания Graviton BioScience объявила, что FDA присвоило препарату GV101, находящемуся на стадии клинических испытаний, статус ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation). GV101 – мощный селективный ингибитор протеинкиназы 2 (ROCK2), содержащий Rho/Rho-ассоциированную спиральную структуру, предназначенный для лечения атаксии Фридрейха (АФ).
Это решение последовало за недавним одобрением FDA заявки компании Graviton на регистрацию нового исследуемого препарата GV101 и придало дополнительный импульс началу второй фазы клинических исследований Graviton BioScience с участием пациентов с атаксией Фридрейха. Ожидается, что набор пациентов в США начнется в IV квартале 2026 года, а затем и во всем мире.
Атаксия Фридрейха — редкое наследственное мультисистемное заболевание, вызванное снижением экспрессии белка фратаксина. Низкий уровень фратаксина приводит к митохондриальной дисфункции. Такая дисфункция сильно влияет на сердечно-сосудистую, нервную и опорно-двигательную системы. Симптомы включают прогрессирующую потерю координации (атаксию), слабость, невозможность передвигаться самостоятельно, невнятную речь (дизартрию), затруднение глотания и снижение рефлексов. Пациенты также часто страдают гипертрофической кардиомиопатией, и сердечные осложнения составляют более половины смертей, связанных с атаксией Фридрейха.
GV101 — один из запатентованных, исследуемых пероральных селективных ингибиторов ROCK2 компании Graviton. Ингибирование ROCK2 представляет собой новый механизм терапии атаксии Фридрейха, направленный на устранение первопричины генетического заболевания путем увеличения транскрипции и трансляции фратаксина. Это генетическое восстановление снижает митохондриальную дисфункцию и клеточный стресс в сердечно-сосудистой и нервной тканях. Кроме того, было показано, что ингибирование ROCK2 обеспечивает нейропротекцию, способствуя регенерации аксонов и повышая выживаемость нейронов. Перспективные доклинические исследования продемонстрировали, что GV101 увеличивает уровни мРНК и белка фратаксина, обеспечивая потенциально модифицирующий течение заболевания терапевтический подход к атаксии Фридрейха.
«Получение ускоренного одобрения FDA является важной вехой для GV101 и подчеркивает значительную неудовлетворенную потребность в терапиях, направленных на устранение биологических причин атаксии Фридрейха», — сказал Сэмюэл Ваксал, основатель и генеральный директор Graviton BioScience. «Мы считаем, что GV101 обладает потенциалом для обеспечения дифференцированного подхода к лечению за счет увеличения уровня фратаксина — белка, дефицит которого наблюдается у людей, страдающих атаксией Фридрейха. Вместе с недавним одобрением IND, ускоренное одобрение придает важный импульс нашей подготовке к исследованию фазы 2 и тесному сотрудничеству с FDA для эффективного продвижения разработки GV101 для пациентов».
В доклинических и клинических исследованиях препарат GV101 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости.
О компании Graviton BioScience
Graviton BioScience Corporation (Graviton Bioscience) — американская клиническая биофармацевтическая компания, основанная в 2020 году (штаб-квартира в Нью-Йорке). Сфера: Разработка инновационных лекарственных препаратов для лечения фиброзных, аутоиммунных, воспалительных и центральной нервной системы (ЦНС) заболеваний. Технология: Создание селективных ингибиторов киназы ROCK2 (Rho-associated coiled-coil containing protein kinase 2) и модуляция молекулярных путей с целью восстановления гомеостаза организма. Ведущий препарат: GV101 (также известный как TDI01) — высокоселективный ингибитор ROCK2, способный проникать через гематоэнцефалический барьер. Препарат проходит клинические испытания при хронической реакции «трансплантат против хозяина» и атаксии Фридрейха. Основатель и генеральный директор (CEO): Д-р Самуэль Ваксал (Dr. Samuel Waksal), ранее руководивший компаниями Kadmon (приобретена Sanofi) и ImClone Systems (приобретена Eli Lilly). Партнеры и инвесторы: Компания сотрудничает с Ovid Therapeutics, Sino Biopharmaceutical и Sanofi (которая также участвовала в инвестициях и партнерстве по ROCK2-ингибиторам), а также поддерживается фондами Cormorant Asset Management и Enavate Sciences.
Источник: https://www.prnewswire.com/
5.11.2026