Alkeus Pharmaceuticals получает статусы FDA Rare Pediatric Disease и Fast Track Designations для лечения болезни Штаргардта

Alkeus Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, занимающаяся сохранением зрения у людей, страдающих опасными заболеваниями сетчатки, объявила, что gildeuretinol (ALK-001), экспериментальная пероральная терапия, получила статусы редкого детского заболевания и ускоренного рассмотрения от FDA для лечения болезни Штаргардта. 

Статусы подчеркивают значительную неудовлетворенную потребность в терапии этого редкого и серьезного детского заболевания, для которого не существует лечения. Данные программы TEASE компании Alkeus были представлены на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии в 2024 году. Alkeus планирует подать заявку на получение ваучера на приоритетное рассмотрение вместе с подачей заявки на NDA.

«Болезнь Штаргардта — это серьезное и неуклонно прогрессирующее редкое заболевание, приводящее к тяжелой потере зрения у детей и взрослых, и для нее нет одобренного лечения», — сказал Мишель Дахан (Michel Dahan), президент и генеральный директор Alkeus Pharmaceuticals. «Получение как статуса редкого детского заболевания, так и ускоренного рассмотрения от FDA — важные вехи для Alkeus, подчеркивающие потенциал перорального гилдеуретинола, как новаторской терапии».

FDA присваивает обозначение Rare Pediatric Disease терапевтическим средствам, предназначенным для лечения серьезных или опасных для жизни редких заболеваний, проявления которых в первую очередь затрагивают пациентов младше 18 лет. С этим обозначением Alkeus может иметь право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение (PRV) после одобрения, который может быть использован для продвижения другой программы клинической разработки.

Данные программы TEASE компании Alkeus по болезни Штаргардта были в последний раз представлены на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии в октябре 2024 года Кристин Николс Кей (Christine Nichols Kay), доктором медицины из Vitreo Retinal Associates в Гейнсвилле, штат Флорида.

В TEASE-1, плацебо-контролируемом, двойном слепом, рандомизированном 24-месячном исследовании у пациентов с болезнью Штаргардта, гилдеуретинол замедлил скорость роста площади атрофических поражений сетчатки (квадратный корень) на 21,6% по сравнению с нелечеными пациентами в течение двухлетнего исследования. Гилдеуретинол также продемонстрировал снижение скорости роста атрофических поражений на 29,5% в анализе чувствительности с использованием непреобразованных значений.  Кроме того, у пациентов с болезнью Штаргардта на ранней стадии, получавших лечение гилдеуретинолом, не наблюдалось прогрессирования заболевания, и они оставались бессимптомными во время терапии в течение от двух до шести лет. Лечение гилдеуретинолом пациентов с болезнью Штаргардта на ранней стадии было связано с относительно стабильной остротой зрения.

В обоих исследованиях TEASE-1 и TEASE-3 гилдеуретинол продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости. Не было никаких побочных эффектов, связанных с гипер- или гиповитаминозом А, таких как ксерофтальмия, хроматопсия, задержка адаптации к темноте или ночная слепота.

Болезнь Штаргардта является серьезной причиной тяжелого нарушения зрения у детей и молодых людей, по оценкам, в США ею страдают от 30 000 до 87 000 человек. Одобренного лечения не существует. У людей с болезнью Штаргардта дефектен белок ABCA4. Этот дефект белка приводит к ускоренной димеризации витамина А, образуя токсичные побочные продукты, которые необратимо повреждают сетчатку, что приводит к прогрессирующей потере зрения.

О Gildeuretinol Acetate (ALK-001)

Пероральный гилдеуретинола ацетат (ALK-001) — это новое химическое вещество, разработанное для снижения димеризации витамина А без модуляции зрительного цикла. В доклинических исследованиях гилдеуретинол снижал димеризацию витамина А до нормальной скорости и предотвращал дегенерацию сетчатки и потерю зрительной функции у животных с болезнью Штаргардта.

Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое клиническое исследование гилдеуретинола у пациентов с болезнью Штаргардта на поздней стадии (TEASE-1) показало клинически и статистически значимое замедление роста поражений сетчатки в течение двух лет лечения. Продолжаются дополнительные клинические испытания гилдеуретинола при болезни Штаргардта. Исследование SAGA гилдеуретинола у 198 пациентов с географической атрофией, вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации, продемонстрировало значимую тенденцию к снижению скорости роста поражений и функциональное преимущество в остроте зрения при низкой яркости (LLVA). Во всех исследованиях гилдеуретинол продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости.

О компании Alkeus Pharmaceuticals

Alkeus Pharmaceuticals, Inc. — частная биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, поддерживаемая институциональными инвесторами во главе с Bain Capital Life Sciences. Основанная в 2010 году, компания Alkeus разрабатывает методы лечения серьезных заболеваний глаз с высокой неудовлетворенной потребностью с целью защиты зрения людей, страдающих заболеваниями сетчатки.

Ведущий кандидат компании, получивший статус революционного препарата, — гилдеуретинол ацетат (ALK-001) — это новое химическое вещество, которое в настоящее время проходит клинические испытания для лечения болезни Штаргардта и географической атрофии, вызванной возрастной макулярной дегенерацией.

Источник: https://www.globenewswire.com/

20.11.2024