Almirall покупает права на препарат против редких дерматологических заболеваний за $470 млн

Испанская фармацевтическая компания Almirall, S.A. и американская Eloxx Pharmaceuticals, Inc. заключили эксклюзивное соглашение о лицензировании готового к фазе I препарата ZKN-013 для лечения редких дерматологических заболеваний на сумму более $470 млн. ZKN-013 предназначен для преодоления нонсенс-мутаций при редких заболеваниях кожи, таких как узловой буллезный эпидермолиз (junctional epidermolysis bullosa, JEB).

ZKN-013 — это пероральный препарат, предназначенный для преодоления нонсенс-мутаций, вызывающих преждевременное образование стоп-кодона, что приводит к нефункциональному производству белка. Такой процесс происходит при редких заболеваниях кожи, таких как рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB) и JEB, а также редком желудочно-кишечном заболевании – семейном аденоматозном полипозе (familial adenomatous polyposis, FAP).

По условиям соглашения, Eloxx получит $3 млн и различные дополнительные платежи от Almirall на всех потенциальных этапах разработки, включая этапы регулирования и продаж, общим размером до $470 млн, а также многоуровневые роялти.

В обмен Almirall получит глобальные права на разработку и коммерциализацию ZKN-013 для лечения редких дерматологических и других заболеваний, связанных с нонсенс-мутациями.

Карл Зигельбауэр (Karl Ziegelbauer), исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам и главный научный директор Almirall, сказал: «Это лицензионное соглашение соответствует стратегии исследований и разработок Almirall по созданию новых методов лечения, помогающих людям с дерматологическими заболеваниями, включая редкие. Мы с нетерпением ждем продолжения разработки ZKN-013, чтобы найти потенциально эффективное решение для наших пациентов».

Сумит Аггарвал (Sumit Aggarwal), президент и главный исполнительный директор Eloxx, заявил, что ZKN-013 «имеет потенциал оказать существенное влияние на лечение этих изнурительных заболеваний». «Помимо продвижения разработки ZKN-013, это соглашение позволит Eloxx сосредоточиться на полной максимизации потенциала ELX-02 при редких заболеваниях почек и продолжить финансируемые исследования на нашей платформе TURBO-ZM», — сказал Аггарвал.

ZKN-013 — это ведущий актив Eloxx, созданный на базе платформы TURBO-ZM, использующую химическую технологию для разработки новых агентов, модулирующих рибосомы и нацеленных на рибосому человека, для разработки новых потенциальных терапевтических средств. Рибосомы образуют механизм трансляции, который генерирует функциональные белки из генетических последовательностей. Модуляция субъединиц рибосом обеспечивает терапевтический подход к лечению ряда различных заболеваний.

Соглашение заключено менее чем через месяц после того, как Almirall оформила эксклюзивное лицензионное соглашение с Novo Nordisk на получение прав на ее моноклональные антитела, блокирующие IL-21, для определенных областей, включая иммунно-воспалительные дерматологические заболевания.

Так, NN-8828 компании Novo представляет собой моноклональное антитело с высокой аффинностью, предназначенное для воздействия на цитокин IL-21 и разработанное до фазы 2 для недерматологических показаний.

О RDEB/JEB

RDEB/JEB — редкие заболевания кожи, характеризующиеся дефектами гена Collagen7, необходимого для правильного формирования структуры и барьерной функции кожи. ZKN-013 продемонстрировал надежную функциональную доклиническую активность в клетках пациентов RDEB/JEB и на мышах APCmin (множественная неоплазия кишечника). Исследования показали, что ZKN-013 индуцирует выработку функционального полноразмерного COL7 в клетках пациентов с RDEB. ZKN-013 также разрабатывается для лечения пациентов с FAP с нонсенс-мутациями, характеризующимися пролиферацией полипов толстой кишки и прогрессированием рака толстой кишки. FAP — редкое заболевание желудочно-кишечного тракта, при котором у пациентов развивается рак толстой кишки, вызванный мутациями в гене APC.

О компании Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Компания Eloxx Pharmaceuticals, Inc. занимается наукой о модуляции рибосом, используя свою инновационную химическую технологическую платформу TURBO-ZM™ для разработки новых агентов, модулирующих рибосомы (Ribosome Modulating Agents, RMAs), и своей библиотеки эукариотических рибосомальных селективных гликозидов Eukaryotic Ribosome Selective Glycosides, ERSGs). Ведущий кандидат на исследуемый продукт Eloxx, ELX-02, представляет собой кандидат на низкомолекулярный препарат, предназначенный для восстановления производства полноразмерных функциональных белков. Это исследуемый препарат, который еще не был одобрен ни одним глобальным регулирующим органом. ELX-02 находится на фазе 2 клинической разработки для лечения синдрома Альпорта у пациентов с нонсенс-мутациями . Компания основана в 1999 году и имеет штаб-квартиру в Уолтеме, Массачусетс, США.

О компании Almirall S.A.

Almirall — глобальная фармацевтическая компания, специализирующаяся на медицинской дерматологии. Компания Almirall, основанная в 1944 году со штаб-квартирой в Барселоне, публично торгуется на Испанской фондовой бирже (тикер: ALM). Almirall (общий доход в 2023 году: 898,8 млн евро, 1900 сотрудников по всему миру) имеет прямое присутствие в 21 стране и имеет филиалы более чем в 70 других странах. Almirall находится на переднем крае науки, предлагая революционные, дифференцированные инновации в области медицинской дерматологии, отвечающие потребностям пациентов.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://pipelinereview.com/

Источник: https://www.businesswire.com/

14.03.2024