Apellis объявляет о присвоении статуса Priority Review для дополнительной заявки на ее новый препарат EMPAVELI® (pegcetacoplan)

Apellis Pharmaceuticals, Inc. сообщила, что FDA приняло и предоставило статус Priority Review для дополнительной заявки на новый препарат (supplemental New Drug Application, sNDA) для EMPAVELI® (pegcetacoplan). Препарат предназначен для лечения гломерулопатии C3 (glomerulopathy C3G) и первичного иммунокомплексного мембранопролиферативного гломерулонефрита (immune complex membranoproliferative glomerulonephritis, IC-MPGN), являющихся тяжелыми и редкими заболеваниями почек. Целевая дата действия Закона о плате за рецептурные препараты (PDUFA) — 28 июля 2025 года.

«EMPAVELI продемонстрировал клинически значимые преимущества по всем трем ключевым маркерам заболевания — беспрецедентное снижение протеинурии, стабилизацию функции почек и существенное устранение окрашивания C3c», — заявил Брэдли П. Диксон (Bradley P. Dixon), доктор медицины, FASN, профессор педиатрии и медицины Медицинской школы Университета Колорадо и соруководитель исследования VALIANT. «Эффективность критически важна при лечении C3G и IC-MPGN, учитывая высокий риск прогрессирования почечной недостаточности. Как терапия, изменяющая течение болезни, EMPAVELI может изменить жизнь пациентов, если будет одобрен».

«Это достижение представляет собой значительный шаг к нашей цели — предоставить EMPAVELI людям, живущим с C3G и первичным IC-MPGN, независимо от типа заболевания, возраста или статуса трансплантации», — отметил Седрик Франсуа (Cedric Francois), доктор медицины, доктор философии, главный исполнительный директор и соучредитель Apellis

Подача заявки sNDA подкреплена положительными результатами фазы 3 VALIANT на 26-й неделе. Положительные результаты были одинаковыми у пациентов с C3G и IC-MPGN, подростков и взрослых, а также с собственным и посттрансплантационным заболеванием почек.

Основные результаты:

• Снижение протеинурии: исследование достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое снижение протеинурии на 68% (p < 0,0001) у пациентов, получавших EMPAVELI, по сравнению с плацебо.
• Стабилизация функции почек: пациенты, получавшие EMPAVELI, достигли стабилизации функции почек (номинальное значение p=0,03), что измерялось по СКФ.
• Снижение окрашивания C3c: значительная часть пациентов, получавших EMPAVELI, достигла снижения интенсивности окрашивания C3c (номинальное значение p<0,0001). У 71% пациентов, получавших EMPAVELI, наблюдалось полное исчезновение окрашивания C3c по сравнению с плацебо.
• EMPAVELI продемонстрировал благоприятную безопасность и переносимость, соответствующие его установленному профилю.

Приоритетное рассмотрение предоставляется заявкам на регистрацию лекарственных средств, которые лечат серьезные заболевания и в случае одобрения обеспечат значительное улучшение безопасности или эффективности лечения, профилактики или диагностики серьезных заболеваний.

О C3 гломерулопатии (C3G) и первичном иммунокомплексном мембранопролиферативном гломерулонефрите (IC-MPGN)

C3G и первичный IC-MPGN являются редкими и изнурительными заболеваниями почек, которые могут привести к почечной недостаточности. Избыточные отложения C3c являются ключевым маркером активности заболевания, что может привести к воспалению, повреждению и отказу почек. Примерно 50% людей, живущих с C3G и IC-MPGN, страдают от почечной недостаточности в течение 5–10 лет после постановки диагноза, что требует пересадки почки или пожизненного диализа. Кроме того, примерно у 90% пациентов, которым ранее была пересажена почка, возникнет рецидив заболевания. По оценкам, эти заболевания затрагивают 5000 человек в США и ​​до 8000 человек в Европе.

О препарате Рegcetacoplan при редких заболеваниях

Рegcetacoplan — это целевая терапия C3, предназначенная для регулирования чрезмерной активации каскада комплемента, части иммунной системы организма, которая может привести к возникновению и прогрессированию многих серьезных заболеваний. Рegcetacoplan изучается для редких заболеваний в гематологии и нефрологии. Рegcetacoplan одобрен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) как EMPAVELI®/Aspaveli® в США, Европейском союзе.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

4.04.2025