Apitegromab остается первым и единственным препаратом для лечения мышц при спинальной мышечной атрофии

Scholar Rock, американская биофармацевтическая компания поздней стадии, сосредоточенная на продвижении инновационных методов лечения нервно-мышечных заболеваний, кардиометаболических расстройств и других серьезных заболеваний, объявила, что FDA приняло ее заявку на получение лицензии на биологические препараты (Biologics License Application, BLA) для apitegromab (SRK-015). 

Аpitegromab – экспериментальный препарат для лечения мышц, разработанный для обеспечения клинически значимого улучшения двигательной функции у людей, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА).

FDA сообщило, что рассмотрит заявку в порядке приоритетного рассмотрения и назначило целевую дату действия Закона о сборах за рецептурные препараты (Prescription Drug User Fee Act, FDA priority review designation PDUFA) на 22 сентября 2025 года. Статус приоритетного рассмотрения FDA означает, что если apitegromab будет одобрен, он может значительно улучшить безопасность или эффективность лечения СМА.

Компания также подала и получила подтверждение своей заявки на получение разрешения на продажу (Marketing Authorisation Application, MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для apitegromab для лечения СМА. Подтверждение означает, что заявка компании завершена, и EMA может начать формальный процесс рассмотрения.

Регуляторные заявки на apitegromab основаны на положительных данных об эффективности и безопасности из основного исследования фазы 3 SAPPHIRE (NCT05156320), где компания сообщила о положительных основных данных в октябре 2024 года, а также на дополнительных данных из исследования фазы 2 TOPAZ и долгосрочного расширенного исследования ONYX. Результаты исследования SAPPHIRE, включая анализы первичных и вторичных конечных точек, были представлены в нескольких презентациях на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (Muscular Dystrophy Association, MDA) в Далласе 16-19 марта 2025 года.

Исследование SAPPHIRE достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое и клинически значимое улучшение двигательной функции у людей со СМА, получающих apitegromab и хроническую дозировку SMN-таргетных препаратов (нусинерсен или рисдиплам) по сравнению с плацебо (нусинерсен или рисдиплам), что измеряется золотым стандартом Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE).

В ожидании потенциальных одобрений регулирующих органов Scholar Rock планирует коммерческий запуск apitegromab в США после одобрения в 2025 году, а запуск в Европе ожидается в 2026 году.

О препарате Аpitegromab

Аpitegromab — это исследуемое полностью человеческое моноклональное антитело, ингибирующее активацию миостатина путем селективного связывания про- и латентных форм миостатина в скелетных мышцах. Это первый мышечно-таргетный кандидат на лечение спинальной мышечной атрофии, продемонстрировавший клинический успех в ключевом исследовании фазы 3.

Миостатин, член суперсемейства факторов роста TGFβ, экспрессируется в основном клетками скелетных мышц, а отсутствие его гена связано с увеличением мышечной массы и силы у многих видов животных, включая людей. Scholar Rock считает, что его высокоселективное нацеливание на про- и латентные формы миостатина с помощью apitegromab может привести к клинически значимому улучшению двигательной функции у пациентов со СМА. FDA присвоило apitegromab статусы Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease, а EMA присвоило apitegromab статусы Priority Medicines (PRIME) и Orphan Medicinal Product для лечения СМА. Аpitegromab не был одобрен для использования ни FDA, ни каким-либо другим регулирующим органом.

О компании Scholar Rock

Scholar Rock — биофармацевтическая компания, мировой лидер в области биологии суперсемейства трансформирующего фактора роста бета (TGFβ), названная в честь визуального сходства ученого камня с белковыми структурами. За последнее десятилетие Scholar Rock создала линию с потенциалом для повышения стандарта лечения нервно-мышечных заболеваний, кардиометаболических расстройств, рака и других состояний, где препараты, нацеленные на факторы роста, могут играть преобразующую роль.

Эта приверженность открытию принципиально иных терапевтических подходов подкреплена широким применением запатентованной платформы, которая разработала новые моноклональные антитела для модуляции белковых факторов роста с необычайной селективностью. Scholar Rock каждый день работает над созданием новых возможностей для пациентов. Scholar Rock® является зарегистрированной торговой маркой Scholar Rock, Inc.

Scholar Rock создана в 2012 году, ее штаб-квартира расположена в Кембридже, Массачусетс.

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: https://scholarrock.com/

28.03.2025