Arrowhead Pharmaceuticals получает статус Breakthrough Therapy Designation для препарата Plozasiran

Биофармацевтическая компания из Калифорнии Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. объявила, что FDA предоставило статус Breakthrough Therapy Designation исследуемому препарату Plozasiran в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (familial chylomicronemia syndrome, FCS).

Это тяжелое и редкое генетическое заболевание, характеризующееся чрезвычайно высоким уровнем триглицеридов, который может вызвать острый и потенциально фатальный панкреатит. Сегодня в США нет одобренных методов лечения FCS.

«Результаты клинических исследований исследуемого Plozasiran были весьма обнадеживающими и решительно поддерживают дальнейшую разработку и коммерциализацию среди множества групп пациентов. Получение статуса прорывной терапии FDA для Plozasiran обеспечивает важные преимущества и потенциал для ускорения процесса предоставления плозасирана пациентам, которые в нем нуждаются», – прокомментировал Крис Анзалоне, доктор философии, президент и генеральный директор Arrowhead.

Назначение Breakthrough Therapy Designation — это процесс, призванный ускорить разработку и рассмотрение лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний, и когда предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения по клинически значимым конечным точкам. Ранее Plozasiran также получил статус орфанного препарата и ускоренное назначение от FDA, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам.

Arrowhead намерена подать заявку на регистрацию нового препарата в FDA к концу 2024 года и планирует впоследствии запросить одобрение регулирующих органов в дополнительных глобальных регулирующих органах.

О синдроме семейной хиломикронемии

Синдром семейной хиломикронемии (FCS) — тяжелое и редкое генетическое заболевание, часто вызываемое различными моногенными мутациями. Это приводит к чрезвычайно высокому уровню триглицеридов (ТГ), обычно более 880 мг/дл. Такие серьезные повышения могут привести к различным серьезным признакам и симптомам, включая острый и потенциально смертельный панкреатит, хроническую боль в животе, диабет, гепатостеатоз и когнитивные проблемы. В настоящее время терапевтические возможности, которые могут адекватно лечить FCS, ограничены.

О препарате Plozasiran

Plozasiran, ранее называвшийся ARO-APOC3, является first-in-class исследуемым терапевтическим средством РНК-интерференции (RNAi), разработанным для снижения продукции аполипопротеина C-III (APOC3), который является компонентом липопротеинов, богатых триглицеридами (TRL), и ключевым регулятором метаболизма триглицеридов. APOC3 повышает уровень триглицеридов в крови, ингибируя расщепление TRL липопротеинлипазой и захват остатков TRL печеночными рецепторами в печени. Цель лечения Plozasiran — снизить уровень APOC3, тем самым снижая уровень триглицеридов и восстанавливая липиды до более нормальных уровней.

В многочисленных клинических исследованиях исследуемый Plozasiran продемонстрировал снижение триглицеридов и множественных атерогенных липопротеинов у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии (FCS), тяжелой гипертриглицеридемией (severe hypertriglyceridemia, SHTG) и смешанной гиперлипидемией. На сегодняшний день Plozasiran продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, при этом сообщалось о нежелательных явлениях, возникающих в ходе лечения, которые в целом отражают сопутствующие заболевания и основные состояния исследуемых групп.

Plozasiran изучается в программе клинических исследований SUMMIT, включая исследование фазы 3 PALISADE у пациентов с FCS, которое недавно завершилось, исследования SHASTA у пациентов с SHTG и исследования MUIR и CAPITAN у пациентов со смешанной гиперлипидемией.

Исследовательский Plozasiran не был рассмотрен или одобрен для лечения какого-либо заболевания.

Об исследовании PALISADE фазы 3

Исследование PALISADE (NCT05089084) — это плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности Plozasiran у взрослых с генетически подтвержденным или клинически диагностированным FCS. Первичной конечной точкой исследования является процентное изменение от исходного уровня в ТГ натощак по сравнению с плацебо на 10-м месяце. Всего 75 субъектов, распределенных по 39 различным центрам в 18 странах, были рандомизированы для получения 25 мг или 50 мг Plozasiran либо соответствующего плацебо 1 раз в 3 месяца. Участники, завершившие рандомизированный период, имели право продолжить участие в двухэтапном периоде продления, в котором все участники получают Plozasiran.

О Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals разрабатывает лекарства, которые лечат трудноизлечимые заболевания путем подавления генов, которые их вызывают. Используя широкий спектр РНК-химии и эффективных способов доставки, терапии Arrowhead запускают механизм РНК-интерференции, чтобы вызвать быстрое, глубокое и долгосрочное подавление целевых генов. РНК-интерференция, или РНКi, — это механизм, присутствующий в живых клетках, который подавляет экспрессию определенного гена, тем самым влияя на выработку определенного белка. Терапия Arrowhead на основе РНКi использует этот естественный путь подавления генов.

Компания была создана в 2004 году со штаб-квартирой в Пасадене, Калифорния в 2023 году в ней работало 376 сотрудников.

Источник: https://www.businesswire.com/

11.09.2024