Astellas возобновит КИ препарата против болезни Помпе

Японская фармацевтическая компания Astellas Pharma Inc. объявила о том, что Агентство по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отменило приостановку клинического исследования (КИ) FORTIS Ph1/2, оценивающего безопасность, переносимость и эффективность исследуемого препарата компании AT845 у взрослых с болезнью Помпе с поздним началом (late-onset Pompe disease, LOPD). КИ было приостановлено после возникновение серьезного нежелательного явления (СНЯ) — периферической сенсорной невропатии у одного из участников исследования.

Напомним,  регулятор проинформировал Astellas о том, что у него нет достаточной информации для оценки рисков для субъектов и требуется дополнительная информация о недавно зарегистрированном СНЯ. В дальнейшем, СНЯ было классифицировано исследователями компании, как 1-я, легкая, степень тяжести и признано серьезным из-за медицинской значимости. 

Исследователи Astellas работали  на месте, чтобы внимательно следить за состоянием пациента, продолжая собирать и анализировать все соответствующие данные. Все зарегистрированные в настоящее время участники будут по-прежнему находиться под пристальным наблюдением, в соответствии с протоколом исследования.

«Безопасность пациентов является нашим главным приоритетом, и мы тесно сотрудничаем с FDA, чтобы определить следующие шаги», — пояснил Уэстон Миллер (Weston Miller), доктор медицины, старший медицинский директор по клиническим разработкам Astellas Gene Therapies, — «Мы по-прежнему привержены безопасной и эффективной разработке AT845 и будем информировать научное и пациентское сообщество о всех изменениях по мере того, как мы будем узнавать больше».

Теперь компания получила разрешение Агентства на продолжение КИ в полном запланированном объеме.

«Мы с нетерпением ждем возобновления КИ FORTIS и общего продолжения разработки AT845 как важного потенциально нового инновационного метода лечения взрослых, живущих с LOPD», — заявил в интервью Ха Тран (Ha Tran), исполнительный медицинский директор Astellas, — «Мы благодарны пациентам, участвующим в КИ , и по-прежнему привержены разработке новых методов лечения для тех, у кого есть большие неудовлетворенные медицинские потребности».

После прекращения КИ компания Astellas работала над завершением клинических и регуляторных мероприятий, необходимых для возобновления дозирования, предусмотренного  в рамках FORTIS.

Введение клинических запретов, как и их снятие, не повлияет на финансовые прогнозы Astellas на текущий финансовый год, заканчивающийся 31 марта 2023 года.

О болезни Помпе

Болезнь Помпе — редкое, тяжелое, аутосомно-рецессивное метаболическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной дегенерацией. Общая заболеваемость оценивается примерно как 1 случай на 40 000 новорожденных, хотя частота и прогрессирование заболевания зависят от возраста, этнической принадлежности и географии. Заболевание вызывается генетическими мутациями, препятствующими выработке и функционированию белка, называемого кислой альфа-глюкозидазой (acid alpha-glucosidase, GAA). Белок GAA отвечает за метаболизм гликогена, а его дисфункция или отсутствие приводит к накоплению гликогена в тканях, прежде всего – в скелетных и сердечных мышцах, где он вызывает нарушение структуры и функции тканей. В настоящее время единственным одобренным лечением болезни Помпе является малоэффективная заместительная ферментная терапия, представляющая собой хроническое лечение, проводимое в виде двухнедельных инфузий и основанное исключительно на поглощении GAA тканями из плазмы.

AT845 для лечения болезни Помпе с поздним началом (LOPD)

Astellas разрабатывает AT845, новую генную заместительную терапию с использованием вектора AAV8 под мышечно-специфическим промотором, для доставки функциональной копии гена GAA для лечения LOPD у взрослых. AT845 исследуется, чтобы определить, может ли он доставлять функциональный ген GAA, который эффективно трансдуцируется для экспрессии GAA непосредственно в тканях, пораженных заболеванием, включая скелетные и сердечные мышцы.

Клиническое исследование FORTIS

FORTIS (NCT04174105) — это многоцентровое открытое КИ I/II фазы I/II с возрастающей дозой, проводимое впервые на людях для определения безопасности и переносимости AT845 у взрослых с болезнью Помпе с поздним началом (LOPD). Основными конечными точками исследования являются безопасность и переносимость, а также показатели эффективности, включая изменение экспрессии мышечного белка GAA и активности ферментов сравнительно с исходным уровнем. Вторичные конечные точки оценивают улучшение показателей дыхания, выносливости и качества жизни.

О генной терапии Astellas

Astellas Gene Therapies — центр передового опыта Astellas, разрабатывающий генетические лекарства. Механизм разработки лекарственных препаратов для генной терапии основан на инновационной науке, проверенной платформе AAV и ведущих в отрасли внутренних производственных мощностях с особым акцентом на редких заболеваниях глаз, ЦНС и нервно-мышечной системы. Astellas Gene Therapies также продвигает дополнительные программы генной терапии Astellas для клинических исследований. Astellas Gene Therapies базируется в Сан-Франциско, а производственные и лабораторные мощности находятся в Южном Сан-Франциско, Калифорния, Сэнфорде, Северная Каролина, и Цукубе, Япония.

Источник: https://www.prnewswire.com/

 Источник: https://www.astellas.com/en/

23.01.2023