Avidity Biosciences получила от FDA статус «прорывной терапии» для препарата против миотонической дистрофии 1 типа

Американская биотехнологическая компания Avidity Biosciences, Inc., разрабатывающая новый класс РНК-терапевтических препаратов под названием «конъюгаты олигонуклеотидов антител» (Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOCs™), объявила, что FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation ее препарату Delpacibart etedesiran (AOC 1001).

Delpacibart etedesiran, сокращенно del-desiran, представляет собой экспериментальное лечение, предназначенное для устранения основной причины миотонической дистрофии типа 1 (myotonic dystrophy type 1, DM1), недостаточно изученного, прогрессирующего и часто смертельного нервно-мышечного заболевания, для которого не существует одобренных методов лечения.

«Мы рады, что FDA присвоило del-desiran статус Breakthrough Therapy designation для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Это решение подчеркивает потенциал разработки как эффективного лечения, которое скоро сможет быть предоставлено пациентам с DM1», — заявила Сара Бойс (Sarah Boyce), президент и главный исполнительный директор Avidity. «В настоящее время начинается наше глобальное исследование фазы 3 HARBOR™, поскольку мы сосредоточены на быстром продвижении del-desiran для людей с DM1, у которых в настоящее время нет вариантов лечения для устранения основной причины этого разрушительного редкого заболевания мышц».

В этом квартале Avidity начинает глобальное исследование del-desiran HARBOR™. Недавно Avidity сообщила о положительных долгосрочных данных MARINA-OLE™, демонстрирующих обращение вспять прогрессирования заболевания у взрослых, живущих с DM1, по множеству конечных точек, по сравнению с данными естественного анамнеза. Помимо получения статуса «прорывной терапии» FDA, del-desiran ранее получил статус Orphan Drug и Fast Track designations от FDA и Orphan designation от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения DM1.

Об исследовании фазы 2 MARINA-OLE™

MARINA-OLE™ — это открытое многоцентровое исследование, предназначенное для оценки долгосрочной безопасности и переносимости del-desiran (AOC 1001) у участников с DM1, которые ранее были включены в исследование MARINA® фазы 1/2. В этом исследовании будет продолжена оценка безопасности, переносимости, PK, PD и эффективности del-desiran у участников, включенных в рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 1/2 MARINA. Общая продолжительность активного лечения del-desiran в исследовании MARINA-OLE составила примерно 24 месяца. После того, как пациенты завершат активное лечение, наступит девятимесячный период наблюдения за безопасностью.

ОDel-desiran (AOC 1001)

Del-desiran (AOC 1001), ведущий кандидат Avidity, использующий платформу AOC, предназначен для устранения основной причины DM1 путем снижения уровня мРНК, связанной с заболеванием, называемой DMPK. Del-desiran состоит из запатентованного моноклонального антитела, которое связывается с рецептором трансферрина 1 (TfR1), конъюгированным с миРНК, нацеленной на мРНК DMPK. В доклинических исследованиях Del-desiran успешно доставлял миРНК в мышечные клетки, что приводило к стойкому дозозависимому снижению уровня РНК DMPK в широком спектре мышц, включая скелетные, сердечные и гладкие мышцы.

О миотонической дистрофии 1 типа

Миотоническая дистрофия типа 1 (DM1) — это прогрессирующее и часто смертельное заболевание, вызванное триплетным повтором гена DMPK, приводящее к токсическому усилению функции мРНК. Заболевание сильно варьирует по тяжести, проявлениям и возрасту начала, однако все формы DM1 связаны с высоким уровнем бремени заболевания и могут вызывать преждевременную смертность. DM1 в первую очередь поражает скелетные и сердечные мышцы, однако пациенты могут страдать от совокупности проявлений, включая миотонию и мышечную слабость, проблемы с дыханием, утомляемость, гиперсомнию, сердечные нарушения, тяжелые желудочно-кишечные осложнения, а также когнитивные и поведенческие нарушения. В настоящее время не существует одобренных методов лечения людей, живущих с DM1.

О компании Avidity Biosciences, Inc.

Миссия Avidity Biosciences,Inc. заключается в значительном улучшении жизни людей путем предоставления нового класса РНК-терапевтических препаратов — конъюгатов олигонуклеотидов антител (AOCs™). Avidity совершает революцию в области РНК благодаря своим запатентованным AOC, которые предназначены для сочетания специфичности моноклональных антител с точностью олигонуклеотидной терапии для воздействия на цели и заболевания, ранее недоступные с помощью существующих методов РНК-терапии. Используя свою запатентованную платформу AOC, компания Avidity продемонстрировала первую в истории успешную целевую доставку РНК в мышцы и лидирует в области программ клинических разработок для трех редких мышечных заболеваний: миотонической дистрофии типа 1 (мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и лице-лопаточно-плечевой болезни мышечная дистрофия (ЛМД). Avidity расширяет сферу деятельности AOC благодаря своему развитию и расширению портфолио, включая программы в области кардиологии и иммунологии, благодаря внутренним усилиям по открытиям и ключевым партнерским отношениям. Штаб-квартира Avidity находится в Сан-Диего, Калифорния.

Источник: https://www.streetinsider.com/

13.05.2024