Бахрейн вошел в историю благодаря первому успешному лечению серповидноклеточной анемии на основе CRISPR за пределами США

Онкологический центр Бахрейна (Bahrain Oncology Centre, BOC) обеспечил себе место в истории медицины, успешно вылечив пациента с серповидноклеточной анемией (sickle cell disease, SCD) с помощью Casgevy (exagamglogene autotemcel) – терапии редактирования генов на основе CRISPR. Это первое успешное лечение такого рода за пределами США, что подчеркивает роль Бахрейна как мирового лидера в области точной медицины и инновационных медицинских решений.

Casgevy, разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, является первой лицензированной терапией, использующей технологию редактирования генов CRISPR/Cas9, изобретатели которой были удостоены Нобелевской премии по химии 2020 года. Терапия предлагает потенциальное функциональное излечение SCD и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (transfusion-dependent beta-thalassaemia, TDT) — наследственных заболеваний крови, существенно влияющих на здоровье и продолжительность жизни.

Это достижение следует за знаменательным решением Бахрейна от 2 декабря 2023 года стать второй страной в мире и первой на Ближнем Востоке, одобрившей Casgevy для лечения SCD и TDT. Одобрение было получено после тщательной оценки безопасности, качества и эффективности.

Многоэтапный процесс трансплантации включает стимуляцию костного мозга пациента для выработки большого количества стволовых клеток с помощью специализированных инъекций, а затем редактирование стволовых клеток для выработки эритроцитов, несущих функциональный гемоглобин. Третий и последний этап — это трансплантация отредактированных клеток обратно в кровоток пациента после тщательного тестирования качества и безопасности. Этот процесс можно использовать для лечения талассемии (средиземноморской анемии).

Доктор Джалила бинт Аль-Сайед Джавад Хасан (Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan), министр здравоохранения, отметила: «Эта веха иллюстрирует приверженность Бахрейна интеграции глобальных медицинских инноваций в нашу национальную стратегию здравоохранения. Развивая партнерские отношения между учреждениями, мы выполняем наш мандат по предоставлению доступа к изменяющим жизнь методам лечения для всех бенефициаров и позиционированию Бахрейна как центра инновационной медицинской помощи в соответствии с дальновидными директивами Его Величества короля Хамада бин Исы Аль Халифы (Hamad bin Isa Al Khalifa) и Его Королевского Высочества принца Салмана бин Хамада Аль Халифы (Salman bin Hamad Al Khalifa), наследного принца и премьер-министра».

«Бахрейн гордится тем, что находится на переднем крае передовых достижений здравоохранения в регионе. Успешное проведение трансплантации аутологичных стволовых клеток с редактированием генов демонстрирует нашу приверженность обеспечению доступа к самым передовым методам лечения и укрепляет наши позиции в качестве регионального центра точной медицины», — заявил бригадный генерал доктор шейх Фахад бин Халифа бин Салман Аль Халифа (Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa), командующий Королевскими медицинскими службами. «Это дает новую надежду пациентам со сложными заболеваниями крови и усиливает растущее внимание Королевства к инновациям в области здравоохранения».

«Как клиническая группа, ответственная за предоставление этого новаторского метода лечения, мы гордимся тем, что можем предложить терапию на основе CRISPR пациентам в Бахрейне и за его пределами. Наш успех отражает приверженность Бахрейнского онкологического центра объединению передовых технологий с экспертизой мирового уровня. Это достижение, подтвержденное нашей международной аккредитацией в области трансплантации костного мозга, подчеркивает нашу миссию по преобразованию результатов лечения пациентов с помощью точной медицины и сотрудничества с мировыми первопроходцами», — сказал доктор Эдвард Роуленд (Edward Rowland), генеральный директор Бахрейнского онкологического центра.

Внедрение трансплантации аутологичных стволовых клеток с редактированием генов соответствует национальной стратегии здравоохранения Бахрейна, которая направлена ​​на укрепление глобальных партнерств, продвижение медицинских инноваций и обеспечение доступа к передовым технологиям. Эта стратегия отражает видение руководства страны по предоставлению инновационного здравоохранения мирового класса.

Успех этой программы является результатом сотрудничества между Министерством здравоохранения, Королевской медицинской службой, государственными больницами и Национальным органом по регулированию здравоохранения, что укрепляет роль Бахрейна как регионального лидера в области передовых медицинских решений.

О препарате CASGEVY ® (exagamglogene autotemcel)

Exagamglogene autotemcel, продаваемый под торговой маркой Casgevy, является генной терапией, используемой для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Он был разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Лечение было одобрено в Соединенном Королевстве для терапии серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии в ноябре 2023 года. Оно было одобрено в США для лечения серповидноклеточной анемии в декабре 2023 года и для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии в январе 2024 года. Exagamglogene autotemcel является первым клеточным методом генной терапии с использованием технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Наиболее распространенные побочные эффекты включают низкий уровень тромбоцитов и лейкоцитов, язвы во рту, тошноту, мышечно-скелетные боли, боли в животе, рвоту, фебрильную нейтропению (лихорадку и низкий уровень лейкоцитов), головную боль и зуд.

CASGEVY® — это аутологичная терапия на основе отредактированного генома гемопоэтических стволовых клеток для подходящих пациентов с SCD или TDT, при которой собственные гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки пациента редактируются в эритроидспецифической области энхансера гена BCL11A посредством точного двухцепочечного разрыва. Это редактирование приводит к образованию высоких уровней фетального гемоглобина (HbF; гемоглобин F) в эритроцитах. HbF — это форма гемоглобина, переносящего кислород, которая естественным образом присутствует во время развития плода, а затем переключается на взрослую форму гемоглобина после рождения. Было показано, что CASGEVY снижает или устраняет вазоокклюзионные кризы (VOC) у пациентов с SCD и потребности в переливании у пациентов с TDT.

О Бахрейнском онкологическом центре

Бахрейнский онкологический центр (BOC) является ведущим поставщиком комплексных онкологических услуг в Королевстве, включая трансплантацию костного мозга. BOC объединяет передовые медицинские технологии с междисциплинарным подходом для улучшения результатов лечения пациентов. В 2024 году BOC получил аккредитацию Vertex на свои услуги по трансплантации костного мозга и клеточной терапии, что позволяет ему предоставлять терапию генного редактирования на основе CRISPR, Casgevy (exagamglogene autotemcel), пациентам с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией по всему миру.

Источник: https://www.globenewswire.com/

18.02.2025