Болезнь Паркинсона будут лечить трансплантацией стволовых клеток
Ученые надеются, что уже через 5 лет пациенты получат доступ к новой терапии, при которой выращенные в лаборатории нервные клетки будут замещать те, что разрушены болезнью. Предположительно, это остановит распространение изнурительных симптомов.
The Guardian сообщает, что ученые начнут первое клиническое испытание радикально нового лечения болезни Паркинсона с участием пациентов в начале следующего года.
Стволовые клетки, выращенные в лаборатории и преобразованные в нервные клетки, будут использоваться для замены поврежденных болезнью.
«Потребовалось много времени, чтобы дойти до этой стадии, но мы надеемся, что результаты этих испытаний будут означать, что через несколько лет мы сможем предложить трансплантацию тканей в качестве стандартного лечения болезни Паркинсона. Это, безусловно, многообещающий подход», — сказал профессор Роджер Баркер из Кембриджского университета.
В Великобритании около 145 000 человек живут с болезнью Паркинсона, и ежегодно диагностируется около 18 000 новых случаев. Заболевание возникает, когда нервные клетки, которые снабжают мозг дофамином, начинают умирать из-за сочетания генетических факторов и воздействия окружающей среды.
Дофамин помогает человеку контролировать движения. Когда его мало, появляются такие симптомы как тряска, скованность, депрессия и другие проявления, которые могут закончиться тем, что пациенты пересядут в инвалидное кресло или будут прикованы к постели. Развитие болезни можно замедлить с помощью препарата L-дофа, который заменяет часть утраченных функций дофаминовых клеток, однако такое лечение с годами становится все менее эффективным. Это вынуждает ученых постоянно искать новые подходы.
Одна из идей заключалась в том, чтобы заменить умирающие дофаминовые клетки неповрежденными версиями, что было опробовано несколькими центрами по всему миру. Первоначально для этих целей использовались фетальные ткани, которые были пожертвованы для медицинских исследований и содержащие клетки, способные вырабатывать дофамин. Однако КИ исследования показали, что этот не метод не столь эффективен, как полагали в начале. Кроме того, он вызывал массу споров с этической точки зрения и требовал слишком много материала для исследований.
Доктору Баркеру и его команде в сотрудничестве с учеными из Лундского университета в Швеции во главе с профессором Малином Пармаром удалось разработать технологию, позволяющую избежать этих проблем.
В новом подходе используются стволовые клетки, из которых в организме человека генерируются все клетки со специализированными функциями. Эти стволовые клетки можно выращивать в лабораторных культурах. Более того, ученые научились превращать их в дофаминовые, которые и составят основу трансплантаций, запланированных на следующий месяц.
«Мы уверены, что введение дофаминовых клеток в мозг будет работать, и что процедура безопасна», — прокомментировал д-р Баркер. — «Больше нет проблемы с поставкой достаточного количества ткани, потому что мы можем производить эти клетки в больших количествах в лаборатории по относительно низкой стоимости».
По словам исследователя, это означает, что трансплантация стволовых клеток может использоваться для лечения пациентов с болезнью Паркинсона, хотя должно пройти несколько лет, прежде чем мы точно узнаем, что они могут работать в качестве стандартной терапии».
Испытания с участием восьми добровольцев из Швеции и Великобритании начнутся в ближайшие несколько месяцев и займут не менее двух лет.
За ними последует тщательное изучение результатов и любых побочных эффектов. При условии, что ученые будут удовлетворены итогами, тканевые трансплантаты могут быть готовы к более широкому использованию примерно через пять лет.
«Больше всего от этой терапии выиграют более молодые пациенты», — считает Баркер, — «Мы надеемся, что оно будет лишено тех нежелательных явлений, которые неизбежны при постоянном приеме лекарств, а передовые методы лечения, включающие глубокую стимуляцию мозга, не будут требоваться так часто».
Источник: https://www.theguardian.com/
6.12.2022