Breakthrough Therapies Act: в чем слабые стороны нового закона
Закон Breakthrough Therapies Act, недавно выдвинутый сенаторами Рэндом Полом (республиканец от штата Кентукки) и Кори Букером (штат Нью-Джерси), как способ расширения доступа в терапевтических целях к потенциально полезным, но строго регулируемым веществам Списка I, таким, как псилоцибин и ЛСД, является правильным по своей сути, но он предлагает неправильное решение существующих проблем. Такое мнение высказали многочисленные эксперты.
Закон автоматически реклассифицирует в Список II любое экспериментальное лекарство, обозначенное Агентством по борьбе с наркотиками (Drug Enforcement Agency, DEA) как контролируемое вещество Списка I, определяемое как лекарство, «не имеющее в настоящее время общепринятого медицинского применения и с высоким потенциалом злоупотребления», которое получает статус Breakthrough Therapy Designation Designation от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration).
Вещества Списка I включают героин, диэтиламид лизергиновой кислоты (ЛСД), марихуану (каннабис), 3,4-метилендиоксиметамфетамин (МДМА, экстази), псилоцибин и другие.
Основная идея заключается в том, что Пол и Букер стремятся предоставить американцам более широкий терапевтический доступ к препаратам, которыми часто злоупотребляют, прежде чем последние будут проверены в клинических исследованиях (КИ). Согласно опубликованному пресс-релизу авторов, данный акт «облегчит поэтапное развертывание этих потенциально спасающих жизнь методов лечения с помощью одобренных FDA пилотных программ расширенного доступа».
Однако, в процессе обсуждения «проявились» некоторые моменты. Во-первых, это непонимание спонсорами того, что требуется для получения статуса Breakthrough Therapy FDA. Так, Агентство заявляет, что это обозначение «представляет собой процесс, предназначенный для ускорения разработки и рассмотрения препаратов для лечения серьезных состояний, и предварительные клинические данные указывают на то, что лекарство может демонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией в отношении клинически значимой конечной точки (конечных точек)». Другими словами, чтобы получить статус прорыва, экспериментальное лекарство должно уже находиться в стадии клинической разработки, поскольку нет другого способа продемонстрировать требуемое «существенное улучшение».
Если экспериментальное лекарство относится к Списку I, например, псилоцибин или ЛСД, оно подлежит двойному надзору как со стороны FDA, так и DEA. На ранних стадиях разработки, еще до того, когда можно подавать заявку на получение Breakthrough Therapy, спонсор КИ должен сначала работать с FDA, чтобы структурировать предлагаемое исследование, а затем, (если FDA подписало заявку) обязан получить дополнительное разрешение от DEA. Это отнимает много времени, и, следовательно, провоцирует задержку доступа и потерю денег.
Известны многочисленные случаи, когда этот вторичный процесс утверждения на месяцы, а в некоторых случаях – и на годы, задерживал начало КИ и/или возможность регистрировать пациентов в клинических учреждениях для приема препаратов Списка I. Вот только один пример: каннабидиоловый продукт GW Pharmaceuticals, Epidiolex, регулировался DEA как препарат Списка I на протяжении всей его программы разработки, и только после того, как FDA одобрило продукт в 2018 году, DEA реклассифицировало его из списка I в список V, что позволило начать продвижение.
Второй недостаток предлагаемого закона заключается в том, что разрешение использовать экспериментальное лекарство через процесс расширенного доступа или через совершенно непродуманный процесс «Право на испытание», который оба сенатора пытались «прояснить», не продвигает потенциальный процесс одобрения для психоактивных лекарств или, по сути, любых экспериментальных лекарств. В то время как небольшое количество нуждающихся людей может (но не обязательно удастся всем!) получить доступ к экспериментальному лекарству через расширенный доступ, преимущества для большей части населения могут быть достигнуты только через одобрение FDA после строго контролируемых КИ.
Проще говоря, расширенный доступ — это не клиническая разработка. Он не продвигает исследования либо процессы утверждения лекарств. Наоборот, это способ дать ранний шанс на возможную терапию. Обозначение Breakthrough Therapy никоим образом не гарантирует всем заинтересованным лицам окончательный успех в КИ либо доступность в качестве рецептурного препарата.
Имеет ли смысл двум крупнейшим федеральным ведомствам одновременно регулировать процесс клинических разработок одного и того же экспериментального препарата? Эксперты думают, что нет. Может ли FDA само взять на себя надзорную работу по проверке того, как экспериментальное лекарство из Списка I используется и как контролируется доступ в клиническом эксперименте? Возможно ли, что DEA должно обеспечивать и второй уровень проверки (поскольку исторически это было нормой) в случае, когда дело доходит до психоактивных препаратов Списка I? Специалисты считают, что первое возможно.
Мы полагаем, что нужно сократить обременительный двухэтапный процесс регулирования, позволив FDA самому пересматривать параметры выпуска для любого препарата Списка I, гарантируя отсутствие злоупотребления либо неправильного использования в ходе процесса клинической разработки. Практически это не будет отличаться от существующего процесса оценки рисков и стратегий снижения рисков, который FDA давно установил для лекарств с серьезными проблемами безопасности, чтобы гарантировать, что преимущества нового лекарства перевешивают его риски.
Беспокоиться о сложности клинической разработки правильно, так же как уместно опасаться, что препараты Списка I могут быть использованы не по назначению. Но лучшее решение состоит в том, чтобы напрямую исправить существующие недочеты в регулировании, которые увеличивают стоимость и задерживают сроки доступа к потенциально полезным методам лечения.
Авторы публикации, видные эксперты фармацевтического рынка: Артур Л. Каплан, профессор биоэтики и основатель отдела медицинской этики Нью-Йоркского университета в Школе медицины имени Гроссмана, и Кеннет И. Мок, президент Euclidean Life Science Advisors, LLC, бывший соучредителем или генеральным директором пяти компаний, разрабатывающих методы лечения опасных для жизни заболеваний. Сейчас он является членом Совета директоров компании Zynerba Pharmaceuticals, разрабатывающей синтетический продукт каннабидиола для лечения синдрома Fragile X и 22Q.
Источник: https://www.statnews.com/
5.12.2022