Cabaletta Bio получает от FDA статус Fast Track Designations для препарата против дерматомиозита и системного склероза

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track Designations клеточной терапии CABA-201 от биотехнологической компании Cabaletta Bio для лечения органной дисфункции у людей со склеродермией. Агентство также предоставило CABA-201 статус Fast Track для снижения активности заболевания у людей с дерматомиозитом, еще одним редким заболеванием, характеризующимся мышечной слабостью и кожной сыпью. Ранее регулятор отметил CABA-201 статусом Fast Track как потенциальное средство для лечения волчанки.

Cabaletta Bio также разрабатывает CAR-Т-клеточную терапию для лечения других аутоиммунных заболеваний

«Дополнительные фаст трэки для CABA-201 дают возможность ускорить разработку и рассмотрение CABA-201 для лечения аутоиммунных заболеваний, когда существует значительная неудовлетворенная потребность, несмотря на доступные в настоящее время методы лечения», — заявил в пресс релизе Дэвид Чанг (David Chang), доктор медицины, главный медицинский сотрудник компании Cabaletta Bio.

Статус Fast Track Designations дает Cabaletta Bio серьезные дополнительные стимулы и возможности, включая более частые встречи с FDA в процессе разработки терапии, а также право на ускоренное одобрение.

CABA-201 — это CAR-Т-клеточная терапия, предназначенная для истощения B-клеток, типа иммунных клеток, которые играют центральную роль в аутоиммунной атаке, вызывающей склеродермию (также известную как системный склероз).

Терапия заключается в сборе Т-клеток у пациента, а затем в их конструировании, чтобы снабдить их искусственным белком, называемым химерным антигенным рецептором или CAR. Т-клетки оснащены CAR, который направляет клетки атаковать CD19, белок, экспрессируемый В-клетками. Модифицированные Т-клетки затем вводятся обратно пациенту с целью разрушения В-клеток и достижения стойкой ремиссии заболевания.

Объявление об ускоренном назначении лечения склеродермии произошло через несколько месяцев после того, как FDA разрешило Cabaletta Bio начать клиническое исследование фазы 1/2 с участием дюжины пациентов, в том числе – шести с тяжелыми кожными симптомами и еще шести с поражением органов независимо от кожных проявлений.

О Cabaletta Bio

Cabaletta Bio (Nasdaq: CABA) — биотехнологическая компания клинического этапа, занимающаяся открытием и разработкой инженерных методов Т-клеточной терапии, способных потенциально обеспечить глубокое и долговременное, возможно, излечивающее лечение пациентов с аутоиммунными заболеваниями. Платформа CABA™ включает в себя две стратегии.

Первая стратегия: CARTA (Т-клетки химерного антигенного рецептора для аутоиммунитета) с CABA-201, полностью человеческим CD19-CAR T, содержащим 4-1BB в качестве ведущего кандидата на продукт, оцениваемого при системной красной волчанке и миозите. Вторая стратегия: CAART (химерные Т-клетки рецептора аутоантител) с несколькими кандидатами на клинической стадии, включая DSG3-CAART для обыкновенной пузырчатки слизистой оболочки и MuSK-CAART для MuSK миастении гравис.

Штаб-квартира и лаборатории Cabaletta Bio, созданной в 2017 году, расположены в Филадельфии, штат Пенсильвания.

Источник: https://sclerodermanews.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: https://www.clinicaltrialsarena

11.01.2024