Capricor Therapeutics объявляет о присвоении FDA статуса Orphan Drug Designation препарату Deramiocel для лечения мышечной дистрофии Беккера и прогрессе в лечении мышечной дистрофии Дюшенна

САН-ДИЕГО — Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило ее ведущему препарату-кандидату на клеточную терапию Deramiocel статус Orphan Drug Designation для лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ). Это назначение укрепляет стратегическую позицию Capricor, поскольку она продвигает полностью интегрированную платформу, нацеленную на сердечные и скелетные осложнения мышечной дистрофии, и расширяет на нервно-мышечных заболеваниях коммерческий потенциал своего ведущего актива.

Capricor также активно движется по пути к 31 августа 2025 года, дате PDUFA для Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна, после успешной предварительной инспекции FDA.

Мышечная дистрофия Беккера, как и мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), является прогрессирующим нервно-мышечным расстройством, сцепленным с Х-хромосомой, которое со временем приводит к значительному ухудшению состояния скелетных и сердечных мышц. Deramiocel разрабатывается для решения обоих аспектов патологии заболевания, включая кардиомиопатию, основной фактор заболеваемости и смертности у пациентов как с МДБ, так и с МДД.

«Присвоение статуса орфанного препарата для мышечной дистрофии Беккера является важной вехой, расширяюще потенциальный охват Deramiocel и укрепляет наше видение предоставления эффективной терапии для более широкого спектра нервно-мышечных заболеваний», — заявила Линда Марбан (Linda Marbán), доктор философии, генеральный директор Capricor Therapeutics. «Мы считаем, что Deramiocel является многообещающим для пациентов с Беккером, особенно учитывая совпадение патологии заболевания с Дюшенном. Deramiocel продемонстрировал потенциал для лечения серьезных сердечных и скелетно-мышечных осложнений мышечной дистрофии Дюшенна, и на основе совпадения патологии заболевания может также принести общую пользу пациентам с этими двумя дистрофиями».

Кроме того, Capricor успешно завершила свою предлицензионную инспекцию FDA, важный нормативный этап для одобрения ее заявки на лицензию на биологические препараты (Biologics License Application, BLA) для МДД, и эксперты щценивают, что все обзорные мероприятия продолжаются по мере приближения даты PDUFA. Совместив ключевые этапы, Capricor продолжает готовиться к потенциальному коммерческому запуску Deramiocel и возможности предоставить значимые преимущества пациентам с Дюшенном.

Заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) компании Capricor на Deramiocel при МДД остается на рассмотрении в приоритетном порядке, а целевая дата действия PDUFA — 31 августа 2025 г.

 О мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышц, поражающей скелетные, дыхательные и сердечные мышцы. Она вызвана отсутствием функционального дистрофина, ключевого структурного белка в мышечных клетках. МДД ежегодно поражает около 15 000 человек в США, в основном мальчиков. Со временем ухудшение состояния сердечной мышцы приводит к кардиомиопатии и сердечной недостаточности, что является основной причиной смерти при МДД. Лекарства не существует, и варианты лечения остаются ограниченными.

Мышечная дистрофия Беккера (МДД) — это родственная дистрофинопатия, вызванная мутациями в том же гене, что и МДД. Обычно он проявляется в более позднем возрасте с более медленным прогрессированием заболевания и поражает примерно 5000 человек в США. Несмотря на более легкое течение, у многих пациентов с МДБ развиваются серьезные сердечные осложнения, включая кардиомиопатию, которые могут существенно повлиять как на качество жизни, так и на ее продолжительность.

О препарате Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосфер (cardiosphere-derived cells, CDC), редкой популяции сердечных клеток, которые, как было показано в доклинических и клинических исследованиях, оказывают мощное иммуномодулирующее и антифиброзное действие в сохранении функции сердечной и скелетной мускулатуры при дистрофиопатиях, таких как МДД. CDC действуют путем секреции внеклеточных везикул, известных как экзосомы, которые нацелены на макрофаги и изменяют их профиль экспрессии, чтобы принять лечебный, а не провоспалительный фенотип. CDC были исследованы в более чем 250 рецензируемых научных публикациях и вводились более чем 250 людям в ходе многочисленных клинических испытаний.

Deramiocel получил статус орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна от FDA США и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Кроме того, ему был присвоен статус регенеративной медицины Advanced Therapy (RMAT) в США, статус передового лекарственного продукта Advanced Therapy (ATMP) в Европе и статус редкого детского заболевания от FDA, что может дать Capricor право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение после одобрения. Для мышечной дистрофии Беккера Deramiocel также получил статус орфанного препарата от FDA.

 О Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics — созданная в 2005 году биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой трансформирующих клеточных и экзосомальных терапевтических средств для переосмысления ландшафта лечения редких заболеваний. На переднем крае ее инноваций находится ведущий кандидат на продукт Deramiocel, аллогенная терапия на основе клеток, полученных из сердца. Обширные доклинические и клинические исследования показали, что Deramiocel оказывает мощное иммуномодулирующее и антифиброзное действие в сохранении функции сердечной и скелетной мускулатуры при мышечных дистрофиях, таких как МДД. В настоящее время Deramiocel находится на поздней стадии разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Capricor также использует мощь своей технологии экзосом, используя свою запатентованную платформу StealthX™ в доклинической разработке, ориентированной на области вакцинологии, целевой доставки олигонуклеотидов, белков и низкомолекулярных терапевтических средств для потенциального лечения и профилактики разнообразных заболеваний. Штаб-квартира компании находится в Сан-Диего, Калифорния.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.rttnews.com/

Источник: https://www.capricor.com/

18.06.2025