Cassava Sciences сообщает о положительных результатах доклинического исследования Simufilam при эпилепсии, связанной с туберозным склерозом
Cassava Sciences, Inc., биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических испытаний и специализирующаяся на разработке новых методов лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), сообщила о положительных результатах доклинического исследования Simufilam на широко распространенной мышиной модели эпилепсии, связанной с туберозным склерозом (ТС).
У большинства пациентов с ТС в течение всей жизни наблюдаются приступы, связанные с тяжелыми сопутствующими заболеваниями, и почти две трети из них рефрактерны к существующим методам лечения. Simufilam, запатентованный пероральный препарат – малая молекула, продемонстрировал благоприятное влияние на активность судорог с положительным эффектом дозы в этой модели.
Важно отметить, что эти результаты согласуются с данными, опубликованными в журнале Science Translational Medicine, о предыдущих исследованиях Simufilam, проведенных в Йельской медицинской школе на другой мышиной модели. Это новое исследование дополнительно подтверждает потенциальное использование Simufilam в качестве нового, первого в своем классе метода лечения эпилепсии, связанной с ТС.
Исследование было проведено совместно с TSC Alliance и на животной модели эпилепсии, связанной с ТС, – линии мышей с условным нокаутом гена Tsc (CKO) (Tsc1-CKO). У этих мышей развиваются спонтанные припадки, и TSC Alliance использует их для оценки эффективности и безопасности новых и перепрофилированных терапевтических средств для потенциального лечения эпилепсии, связанной с ТС.
Исследование было проведено компанией PsychoGenics, Inc., исследовательским партнером TSC Preclinical Consortium.
Мыши Tsc1-CKO получали несколько доз Simufilam. Активность судорог отслеживалась примерно в течение трех недель после начала, и Simufilam сравнивался с лечением только плацебо. Данные показали, что препарат замедляет прогрессирование судорожной активности, при этом наблюдалась статистически значимая корреляция между дозой Simufilam и количеством приступов к концу исследования. Не все измеренные параметры достигли статистической значимости. Компания планирует представить данные и анализ на предстоящей научной конференции и в публикации.
«Мы рады, что это независимое исследование подкрепляет предыдущие результаты, полученные на отдельной модели фокальной эпилепсии у животных. Основываясь на этих данных, мы полагаем, что Simufilam может стать новым подходом к решению сохраняющейся неудовлетворенной потребности в этом препарате в сообществе пациентов с ТС», — заявила Анжелика Бордей (Angélique Bordey), старший вице-президент по неврологии Cassava.
«Эпилепсия считается наиболее распространенным и сложным проявлением ТС. Пациентам срочно требуются дополнительные возможности лечения. Положительные результаты двух независимых доклинических исследований на животных укрепляют нашу уверенность в том, что мы готовимся к внедрению Simufilam в клиническую практику по этому новому показанию», — заявил Рик Барри (Rick Barry), президент и генеральный директор Cassava. «Мы намерены начать концептуальное исследование Simufilam при эпилепсии, связанной с ТС, в первой половине 2026 года».
В США TС поражает около 50 000 человек. Эпилепсия — наиболее распространённое заболевание у людей с ТС, при этом начало припадков приходится в среднем на первые несколько месяцев жизни.
О компании Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences, Inc.— биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических испытаний и занимающаяся разработкой новых экспериментальных методов лечения заболеваний центральной нервной системы, включая Simufilam, таких как эпилепсия, связанная с туберозным склерозом (ТС), и, возможно, других заболеваний. Simufilam — это запатентованная экспериментальная малая молекула для приема внутрь, предположительно модулирующая активность белка филамина А, который регулирует различные аспекты развития нейронов. Компания расположена в Остине, штат Техас.
Источник: https://finance.yahoo.com/
8.08.2025