Cytokinetics получила одобрение FDA на препарат для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии

Американская биофармацевтическая компания Cytokinetics Incorporated, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило таблетки MYQORZO (aficamten) в дозировках 5 мг, 10 мг, 15 мг и 20 мг для взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (оГКМ) с целью улучшения функциональной способности и уменьшения симптомов.

У пациентов, страдающих оГКМ, ингибирование миозина с помощью MYQORZO, который является аллостерическим и обратимым ингибитором двигательной активности сердечного миозина, снижает обструкцию выходного тракта левого желудочка (ВТЛЖ) и сократительную способность сердца.

В инструкции по применению MYQORZO в США содержится предупреждение о риске развития сердечной недостаточности. Препарат снижает фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) и может вызывать сердечную недостаточность вследствие систолической дисфункции. Компания заявила, что эхокардиографические исследования необходимы до и во время лечения для контроля систолической дисфункции.

Начинать лечение у пациентов с ФВЛЖ ниже 55% не рекомендуется. Снижение дозы целесообразно, если ФВЛЖ падает ниже 50%, но остается на уровне 40% или выше. Если ФВЛЖ падает ниже 40% либо появляются симптомы сердечной недостаточности или ухудшается клиническое состояние вследствие систолической дисфункции, рекомендуется прерывать лечение, добавила компания.

В связи с риском развития сердечной недостаточности, препарат MYQORZO распространяется в рамках программы контролируемого доступа в соответствии со стратегией оценки и снижения рисков (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS), известной как программа MYQORZO REMS. Ожидается, что MYQORZO станет доступен в США во второй половине января 2026 года.

Компания Cytokinetics планирует оказывать помощь американским пациентам, которым назначен MYQORZO, в рамках программы MYQORZO & You, предоставляя поддержку в прохождении лечения, предлагая информацию о заболевании и продукте, а также оказывая помощь в получении страховых выплат или финансовую помощь тем, кто соответствует критериям.

Президент и генеральный директор Cytokinetics Роберт Блум (Robert Blum) сказал: «Это исторический момент для нашей компании и для пациентов. Первое для нас одобрение FDA является свидетельством силы нашей науки и смелых, новаторских исследований, которые определили лидерство Cytokinetics в области мышечной биологии. Я рад, что утвержденная инструкция и REMS отражают отличительные характеристики MYQORZO, включая простой и гибкий режим дозирования, отсутствие необходимости мониторинга лекарственных взаимодействий и предсказуемый профиль безопасности».

Об обструктивной гипертрофической кардиомиопатии

Статистика по обструктивной гипертрофической кардиомиопатии показывает, что это наследственное заболевание, затрагивающее 1 из 200-500 человек, при этом примерно 70% пациентов имеют обструктивную форму, характеризующуюся утолщением сердечной мышцы, что может привести к одышке, боли в груди и внезапной смерти; выживаемость 5 лет составляет около 60-70% для гипертрофической формы, но может варьироваться. Многие пациенты (до 86% в некоторых исследованиях) могут не иметь симптомов, несмотря на наличие признаков болезни. Частые жалобы включают одышку, боль в груди и аритмии. Диагностируется в основном с помощью эхокардиографии, выявляющей гипертрофию межжелудочковой перегородки.

О препарате Aficamten

Aficamten, продаваемый под торговой маркой Myqorzo, — это лекарственный препарат для лечения симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии, ингибитор сердечного миозина, разработанный компанией Cytokinetics. Aficamten связывается непосредственно с моторным доменом сердечного миозина и предотвращает его переход в состояние, вызывающее сокращение. Это снижает сократительную способность сердца, что приводит к уменьшению обструкции выходного тракта левого желудочка у людей с гипертрофической кардиомиопатией.

О компании Cytokinetics, Inc.

Cytokinetics, Inc. — это биофармацевтическая компания, расположенная в Южном Сан-Франциско, штат Калифорния, разрабатывающая активаторы и ингибиторы мышечной ткани в качестве потенциальных методов лечения людей с заболеваниями, характеризующимися нарушением или снижением мышечной функции. Компания Cytokinetics была основана в 1997 году четырьмя учеными из Стэнфорда, Калифорнийского университета в Сан-Диего и Калифорнийского университета в Сан-Франциско.

Первоначально Cytokinetics сосредоточилась на возможных фармакологических мишенях и областях применения лекарств на основе белков цитоскелета. Впоследствии компания сузила свою деятельность до изучения механики мышечной биологии. Cytokinetics разрабатывает активаторы и ингибиторы мышечной ткани для улучшения мышечной функции у пациентов с сердечно-сосудистыми и нервно-мышечными заболеваниями.

В 2013 году Cytokinetics заключила лицензионное соглашение с Astellas для исследования методов лечения мышечной слабости и усталости. В июле 2020 года Ji Xing Pharmaceuticals подписала соглашение о финансировании с Cytokinetics, которое включало права на коммерциализацию препарата aficamten, предназначенного для лечения гипертрофической кардиомиопатии, в Китае и некоторых соседних регионах.

Основные разработки: Omecamtiv mecarbil — активатор сердечной мышцы, назначенный для лечения сердечной недостаточности, Reldesemtiv (CK-2127107) — активатор тропонина скелетных мышц следующего поколения, прошедший успешные испытания для лечения БАС и Aficamten (CK-3773274) пероральный низкомолекулярный ингибитор миозина, применяемый для лечения гипертрофической кардиомиопатии (ГКМ).

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com

Источник: https://www.thepharmaletter.com/

26.12.2025