Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — апрель 2025 года

Представляем шестой выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за апрель. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.

Неоадъювантный даровасертиб получил статус Breakthrough Therapy Designation от FDA для лечения увеальной меланомы

Заявка на статус прорывной терапии была поддержана обновленными промежуточными результатами продолжающегося открытого спонсируемого компанией исследования фазы 2 IDE196-009 (NCT05907954), изучающего препарат в качестве монотерапии в неоадъювантной терапии у пациентов с локализованной увеальной меланомой.

Читать далее: https://www.onclive.com/view/neoadjuvant-darovasertib-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-uveal-melanoma

FDA присвоило препарату Uplizna от  Amgen статус Breakthrough Therapy для лечения lgG4—RD 

Регулятор предоставил гуманизированному моноклональному антителу Uplizna (inebilizumab-cdon) статус прорывной терапии для лечения взрослых с заболеванием, связанным с иммуноглобулином G4 (IgG4-RD) — иммуноопосредованным воспалительным состоянием, которое поражает несколько органов. Это решение основано на данных рандомизированного исследования MITIGATE, показавшего потенциал антитела для снижения активности заболевания путем минимизации обострений у пациентов.

Читать далее: https://www.pharmaceutical—business—review.com/news/fda—amgen—uplizna/

uniQure объявляет о присвоении статуса прорывной терапии препарату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

Ведущая геннотерапевтическая компания uniQure N.V. объявила, что FDA присвоило статус прорывной терапии препарату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона — редкого наследственного нейродегенеративного заболевания, для которого в настоящее время не существует методов лечения, изменяющих течение заболевания. Этот статус является дополнением к ранее присвоенным статусам Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Orphan Drug и Fast Track. Решение регулятора подтверждается клиническими данными текущих испытаний фазы I/II AMT-130.

Читать далее: https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/17/3063262/0/en/uniQure-Announces-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-Granted-to-AMT-130-for-the-Treatment-of-Huntington-s-Disease.html

Препарат BCB-276 для лечения  типа детской опухоли головного мозга получил статус прорывной терапии

FDA предоставило клеточной терапии BCB-276 от Brainchild Bio статус breakthrough therapy как потенциальному лечению диффузной внутренней глиомы моста (DIPG) — агрессивного типа рака мозга, в основном поражающего детей. Это быстрорастущая опухоль головного мозга, образующаяся в области, которая называется мостом и отвечает за жизненно важные функции, включая равновесие, дыхание, контроль мочевого пузыря, частоту сердечных сокращений и кровяное давление.

Читать далее: https://rarecancernews.com/news/bcb-276-dipg-brain-cancer-named-fda-breakthrough-therapy/

5.05.2025