Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — апрель 2026 года
Представляем очередной выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за апрель. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
FDA присвоило препарату Plixorafenib статус Breakthrough Therapy Designation для лечения глиомы с мутацией BRAF V600E
Американский регулятор присвоил препарату Plixorafenib (также, PLX-8394, FORE8394) от компании Fore Biotherapeutics статус Breakthrough Therapy Designation для взрослых пациентов с высокозлокачественной глиомой с мутацией BRAF V600E на основании данных завершенного исследования фазы 1/2a и продолжающегося исследования фазы 2 FORTE.
Высокозлокачественные глиомы (HGG) с мутацией — редкие, агрессивные опухоли, чаще встречающиеся у детей и молодых взрослых. Применение ингибиторов BRAF/MEK значительно улучшает результаты лечения, повышая выживаемость по сравнению со стандартной химиолучевой терапией.
Глиоциты высокой степени злокачественности (ГВЗ) включают агрессивные первичные опухоли головного мозга, в том числе глиобластому и анапластическую астроцитому, которые связаны с плохим прогнозом, несмотря на мультимодальные подходы к лечению. Изменения BRAF представляют собой потенциально эффективный молекулярный фактор в парадигме лечения ГВЗ, однако одобренные в настоящее время методы лечения имеют существенные ограничения в эффективности, переносимости и безопасности.
Уникальная фармакология Plixorafenib, как разрушителя димеров и парадоксов направлена на устранение ограничений более ранних ингибиторов BRAF, с селективностью, охватывающей мутации V600 класса 1 и класса 2. Механизм действия препарата отличает его от ингибиторов BRAF предыдущего поколения.
Инновационная терапия на основе CAR—T-клеток получила статус Breakthrough Therapy designation от FDA
Клеточная иммунотерапия, разработанная для лечения редких и агрессивных типов рака крови, получила статус Breakthrough Therapy designation от FDA. Разработка исследователей из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе лицензирована стартапом в области биотехнологий Wugen.
WU-CART-007 — готовая к применению аллогенная (полученная от здорового донора) CAR-T-клеточная терапия, нацеленная на злокачественные новообразования CD7+, такие как Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз/лимфобластома. В ней используется CRISPR-Cas9 для удаления гена CD7 (предотвращение братоубийства) и TRAC (предотвращение реакции «трансплантат против хозяина»), а также CAR второго поколения 4-1BB-CD3.
Ключевые аспекты механизма действия включают: Аллогенная (готовая к применению) конструкция: Т-клетки получают от здоровых доноров, а не от пациента, что обеспечивает немедленную доступность лечения. Инженерия CRISPR-Cas9: ген CD7 удаляется из CAR-T-клеток, чтобы предотвратить их взаимное уничтожение (братоубийство). Удаление Т-клеточного рецептора (TCR): Ген TRAC (константа альфа-цепи Т-клеточного рецептора) удаляется для минимизации риска развития реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), что делает клетки пригодными для аллогенного применения. Таргетирование CD7: CAR-T-клетки трансдуцируются для экспрессии химерного антигенного рецептора (CAR) второго поколения, предназначенного для распознавания и таргетирования CD7 на злокачественных новообразованиях Т-клеток. Костимуляция 4-1BB: Конструкция CAR второго поколения включает 4-1BB, который обеспечивает костимулирующие сигналы для усиления персистенции и экспансии CAR-T-клеток in vivo.
WU-CART-007 продемонстрировал мощную противолейкемическую активность, и в клинических исследованиях его оценивали у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым лимфобластным лейкозом/лимфобластной лимфомой CD7+ Т-клеток.
FDA присвоило препарату от Star Therapeutics статус Breakthrough Therapy Designations для профилактики болезни фон Виллебранда
VGA039 — это экспериментальный препарат на основе моноклональных антител с новым механизмом действия для подкожного введения 1 раз в месяц. Он предназначен для лечения нарушений свертываемости крови и первоначально оценивался для лечения болезни фон Виллебранда. VGA039 получил статусы Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease и Breakthrough Therapy Designations от FDA.
Болезнь фон Виллебранда (БВВ) — наиболее распространенное наследственное нарушение свертываемости крови, при котором кровь не свертывается должным образом из-за низкого или дефектного уровня фактора фон Виллебранда (ФВВ). Современные методы профилактики БВВ включают заместительную терапию факторами свертывания крови, требующую многократных внутривенных (ВВ) инфузий каждую неделю.
VGA039 — это экспериментальная терапия на основе моноклональных антител с новым механизмом действия, направленным на белок S. Обладает двойным действием: способствует прикреплению тромбоцитов и усиливает отложение фибрина для восстановления гемостаза. VGA039 с удобным режимом дозирования потенциально может стать универсальной гемостатической терапией, способной лечить многочисленные нарушения свертываемости крови, начиная со всех типов болезни фон Виллебранда (БВВ).
В настоящее время проводится набор пациентов для ключевого исследования III фазы VGA039 у подростков и взрослых с БВВ.
Bepirovirsen от GSK получил статус Breakthrough Therapy Designation для лечения взрослых с хроническим гепатитом B
Статус Breakthrough Therapy Designation добавлен к статусу Fast Track, что подтверждает потенциал существенного улучшения существующих методов лечения. Экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид Bepirovirsen ингибирует репликацию вирусного генома в организме, подавляет уровень поверхностного антигена гепатита В в крови и стимулирует иммунную систему, повышая шансы на устойчивый ответ.
Компания GSK также объявила, что FDA приняло к рассмотрению в приоритетном порядке заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) для Bepirovirsen, (ASO), для лечения взрослых с хроническим гепатитом B (ХГБ).
Регуляторная заявка подкреплена результатами III фазы клинических испытаний B-Well, демонстрирующих статистически значимые и клинически важные показатели функционального излечения при хроническом гепатите B.
Хронический гепатит B является одной из ведущих причин рака печени во всем мире. Текущий стандарт лечения – как правило, нуклеозидные аналоги – часто требует пожизненной терапии, а показатели функционального излечения остаются низкими, обычно около 1%. Функциональное излечение наступает, когда ДНК вируса гепатита B и вирусный белок – поверхностный антиген гепатита B (HBsAg) – не обнаруживаются в крови в течение как минимум 24 недель после прекращения всего лечения, что указывает на то, что заболевание контролируется иммунной системой без лекарств.
FDA присвоило препарату TERN-701 статус Breakthrough Therapy Designation при Ph+ ХМЛ в хронической фазе
Экспериментальный аллостерический ингибитор малых молекул TERN-701 получил статус прорывной терапии для лечения взрослых пациентов с хронической фазой хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ) с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+). Это решение распространяется на пациентов, у которых отсутствует мутация T315I и которые ранее получали лечение двумя или более ингибиторами тирозинкиназы (ИТК).
Хронический миелоидный лейкоз с положительной филадельфийской хромосомой в хронической фазе (Ph+ CP-CML) — это тип рака крови, характеризующийся наличием филадельфийской хромосомы — генетической транслокации (t(9;22)) — и медленным, контролируемым прогрессированием на ранней стадии. Филадельфийская хромосома создает аномальный ген BCR::ABL1, который производит белок, вызывающий неконтролируемый рост белых кровяных клеток.
Препарат TERN-701 разработан компанией Terns Pharmaceuticals, Inc., занимающейся клиническими исследованиями в области онкологии. В марте 2026 года Merck (известная как MSD за пределами США и Канады) заключила окончательное соглашение о приобретении Terns Pharmaceuticals, в результате чего TERN-701 пополнит её портфель препаратов для лечения гематологических заболеваний.
С точки зрения механизма действия, TERN-701 нацелен на миристоильный карман BCR::ABL1 в качестве высокоселективного аллостерического ингибитора, потенциально улучшая переносимость по сравнению с более широким ингибированием киназ. FDA присвоило препарату TERN-701 статус прорывной терапии для пациентов с Ph+ ХМЛ в хронической фазе, прошедших интенсивное предварительное лечение, поскольку аллостерический ингибитор BCR-ABL демонстрирует быстрые глубокие молекулярные ответы и приемлемую безопасность.
Статус Breakthrough Therapy Designation распространяется на Ph+ ХМЛ в хронической фазе, у которой отсутствует мутация T315I после неэффективности/непереносимости как минимум двух предшествующих ингибиторов тирозинкиназы, что позволяет решить проблему ограниченного выбора терапии, помимо последовательного применения АТФ-конкурентных ингибиторов.
Препарат PP-007 для лечения острого ишемического инсульта получил от FDA статус Breakthrough Therapy Designation
Биофармацевтическая компания Prolong Pharmaceuticals объявила, что её экспериментальный препарат PP-007 (карбоксигемоглобин, бычий), получил статус «прорывной терапии» от FDA для лечения острого ишемического инсульта (ОИИ) с окклюзией крупных передних сосудов (A-LVO).
PP-007 — это препарат на основе ПЭГилированного бычьего карбоксигемоглобина (ПЭГ-COHb), предназначенный для лечения гипоксии и воспаления, со структурой, оптимизированной для переноса кислорода и доставки монооксида углерода (CO). Он имеет молекулярную массу 120 000 Дальтон (приблизительно 80% от IgG), разработан для более эффективной навигации по микрососудам, чем более ранние кислородные носители на основе гемоглобина, предлагая мощный терапевтический вариант для лечения нарушенной оксигенации тканей. Состоит из бычьего гемоглобина, модифицированного полиэтиленгликолем (ПЭГ), который затем насыщается монооксидом углерода.
Статус «прорывной терапии» присвоен PP-007 в дополнение к статусу «ускоренного рассмотрения» (Fast Track Designation), что демонстрирует признание FDA потенциальной клинической пользы PP-007 по сравнению с существующими методами лечения.
Острый ишемический инсульт — ведущая причина смертности и инвалидности: на него приходится около 87% всех инсультов. В РФ регистрируется более 400 000 случаев ежегодно, где до 35% случаев летальны. 70–80% выживших пациентов становятся инвалидами, а 20–30% из них нуждаются в постоянном уходе.
4.05.2026