Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — декабрь 2025 года  

Представляем новый выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за декабрь. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.

Arrowhead Pharmaceuticals получила статус Breakthrough Therapy Designation для препарата против тяжелой гипертриглицеридемии

FDA присвоило препарату REDEMPLO® (plozasiran) статус Breakthrough Therapy Designation в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов (ТГ) у взрослых с тяжелой гипертриглицеридемией (ГТГ) (уровень ТГ 500 мг/дл или более). Arrowhead планирует завершить клинические исследования плозасирана фазы 3 SHASTA-3, SHASTA-4 и MUIR-3 в середине 2026 года и намерена подать дополнительную заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (sNDA) в FDA к концу 2026 года.

Читать далее: https://www.prnewswire.com/news-releases/hope-medicine-incs-hmi-115-received-us-fda-fast-track-designation-accelerating-global-development-302632958.htmlhttps://www.prnewswire.com/news-releases/hope-medicine-incs-hmi-115-received-us-fda-fast-track-designation-accelerating-global-development-302632958.html

Препарат компании Ionis против болезни Александера получил статус Breakthrough Therapy Designation

FDA присвоило препарату Zilganersen (ION373) статус Breakthrough Therapy Designation для лечения болезни Александера (БАЛ) – редкого, прогрессирующего и часто фатального неврологического заболевания. Со временем оно может приводить к потере подвижности, а также к трудностям при глотании и дыхании. В настоящее время не существует одобренных препаратов, модифицирующих течение заболевания.

Читать далее: https://www.businesswire.com/news/home/20251202774475/en/Ionis-receives-U.S.-FDA-Breakthrough-Therapy-designation-for-zilganersen-for-Alexander-disease-AxD

FDA присвоило препарату INCA-33989 статус Breakthrough Designation при эссенциальной тромбоцитемии

Это первое в своем классе моноклональное антитело, нацеленное на мутантный калретикулин (mutCALR) и предназначенное для лечения пациентов с эссенциальной тромбоцитемией (ЭТ) с мутацией CALR 1-го типа, которые резистентны или не переносят по меньшей мере одну циторедуктивную терапию.

Читать далее: https://www.curetoday.com/view/fda-grants-breakthrough-designation-to-inca-33989-in-essential-thrombocythemia

Препарат JSKN003 получил от FDA статус Breakthrough Therapy Designation для лечения PROC, экспрессирующих HER2

JSKN003 (аnbenitamab repodatecan) – это бипаратопический конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC), нацеленный на HER2. Аnbenitamab repodatecan (JSKN003) разработан путем сайт-специфической конъюгации с Fc-гликозидами anbenitamab (KN026), что приводит к образованию гомогенного и стабильного ADC с соотношением лекарственного средства к антителу (DAR). JSKN003 связывается с двумя эпитопами HER2 на опухолевых клетках и высвобождает ингибиторы топоизомеразы I посредством клеточного эндоцитоза, оказывая противоопухолевое действие.

Читать далее: https://www.cancernetwork.com/view/jskn003-earns-fda-breakthrough-therapy-designation-for-her2-expressing-proc

FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation препарату T—DXd, применяемому после неоадъювантной терапии при раннем раке молочной железы с положительным статусом HER2

T-DXd — это конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC), состоящий из трех компонентов. Это гуманизированное моноклональное антитело IgG1 против HER2 с той же аминокислотной последовательностью, что и трастузумаб, связанное с ингибитором топоизомеразы I (производное эксатекана; DXd) посредством расщепляемого линкера на основе тетрапептида, обладающего селективным действием на опухоли. Ингибитор имеет короткий системный период полувыведения, является мембранопроницаемым, высокоэффективным и стабильным.

Читать далее: https://www.onclive.com/view/fda-gives-breakthrough-therapy-designation-to-post-neoadjuvant-t-dxd-for-her2-early-breast-cancer

29.12.2025