Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — февраль 2026 года
Представляем очередной выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за февраль. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
Препарат zovegalisib компании Relay Therapeutics получил статус Breakthrough Therapy Designation
Американская компания Relay Therapeutics, специализирующаяся на прецизионной медицине, объявила, что FDA присвоило препарату zovegalisib (RLY-2608) в комбинации с fulvestrant статус Breakthrough Therapy Designation (BTD).
Препарат предназначен для лечения взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим раком молочной железы с мутацией PIK3CA, положительным статусом гормональных рецепторов и отрицательным статусом рецептора эпидермального фактора роста человека 2 (HR+/HER2-) после рецидива или прогрессирования заболевания во время или после лечения ингибитором CDK4/6.
Это специфический молекулярный подтип гормонозависимого рака молочной железы (РМЖ), при котором мутация в гене (PIK3CA) выступает драйвером роста опухоли. Такой тип часто резистентен к стандартной гормонотерапии, требует применения таргетных препаратов.
Zovegalisib (также известный как RLY-2608) — перорально биодоступный, первый в своем классе, панмутантный селективный аллостерический ингибитор альфа-киназы фосфатидилинозитол-4,5-бисфосфат-3-киназы класса I (PI3Kα). Он разработан для специфического воздействия на мутантные формы гена PIK3CA, не затрагивая при этом фермент PI3Kα дикого типа (нормальный).
Препарат от Biogen получил статус Breakthrough Therapy Designation для лечения волчанки
Препарат litifilimab компании Biogen получил статус Breakthrough Therapy Designation от FDA для лечения кожной красной волчанки. Litifilimab (BIIB059) — гуманизированное моноклональное антитело IgG1.
Кожная красная волчанка — аутоиммунное заболевание с преимущественным поражением кожи, частота которого составляет около 2,7–4,4 случаев на 100 000 человек. Заболеваемость: ежегодно фиксируется порядка 4 случаев на 100 000 человек. Распространенность: около 73 случая на 100 000 населения. Заболевание чаще встречается у женщин (соотношение 3:1), обычно в возрасте 20–40 лет. Поражения кожи наблюдаются у 75–90% пациентов с системной формой, при этом самостоятельная ККВ в 5–25% случаев может прогрессировать в системную волчанку. ККВ — хроническое аутоиммунное заболевание кожи, характеризующееся такими симптомами, как сыпь, боль, зуд и фоточувствительность.
Пациенты с ККВ также часто страдают от повреждений кожи, приводящих к образованию рубцов, алопеции и диспигментации, что значительно ухудшает качество жизни. Волчанка непропорционально сильно поражает определенные этнорасовые группы, такие как афроамериканцы, азиаты и латиноамериканцы. В настоящее время лекарства от волчанки не существует. Стандартные методы лечения ККВ включают топические стероиды, противомалярийные препараты и иммуносупрессанты, но эти методы лечения купируют симптомы, а не замедляют или предотвращают прогрессирование заболевания.
Литифилимаб (BIIB059) — экспериментальное гуманизированное моноклональное антитело IgG1, которое лечит системную красную волчанку, связываясь с антигеном 2 дендритных клеток крови (BDCA2) и вызывая его интернализацию на плазмоцитоидных дендритных клетках (pDCs). Это действие ингибирует опосредованную Toll-подобными рецепторами (TLR) продукцию интерферонов I и III типов (IFN), а также других провоспалительных медиаторов. Снижая их уровень, препарат ослабляет воспалительный каскад, вызывающий активность заболевания при системной и кожной красной волчанке (СКВ/ККВ).
Безопасность и эффективность препарата оцениваются в рамках продолжающегося исследования AMETHYST III фазы. Ожидается, что данные этого исследования будут опубликованы в 2027 году.
Препарат JSKN003 получил статус Breakthrough Therapy Designation для лечения HER2+ платинорезистентного рака яичников
Anbenitamab repodatecan (JSKN003) от компании Alphamab Oncology, бипаратопический конъюгат антитела с лекарственным препаратом, нацеленный на HER2, получил от FDA статус Breakthrough Therapy Designation для лечения взрослых пациентов с распространенным или метастатическим, платинорезистентным, рецидивирующим эпителиальным раком яичников, первичным перитонеальным раком или раком фаллопиевых труб с экспрессией HER2 1+, 2+ и 3+ по данным иммуногистохимии, которые ранее получали лечение бевацизумабом (Авастин).
Рак, не поддающийся лечению противоопухолевыми препаратами, содержащими платину, такими как цисплатин и карбоплатин. HER2 — это Human Epidermal Growth Factor Receptor 2, а в переводе — рецептор человеческого эпидермального фактора роста. Это название белка, который находится на поверхности клеток и отвечает за их рост и деление. Иногда происходит сбой, скажем, из-за определенной генетической мутации. И белка производится очень много. Соответственно, клетки делятся и растут значительно быстрее, чем обычно. Чаще HER2+ (HER2-положительные) опухоли встречаются при раке груди, раке желудка, колоректальном раке.
Anbenitamab repodatecan (JSKN003) представляет собой бипаратопический конъюгат антитела и лекарственного препарата (ADC), нацеленный на HER2 (состоящий из антитела KN026, линкера и ингибитора топоизомеразы I), который связывается с двумя различными эпитопами HER2 (доменами II и IV). Он вызывает эффективную интернализацию рецептора, высвобождая лекарственный препарат в лизосомах, что приводит к повреждению ДНК и апоптозу в опухолевых клетках, даже в случаях резистентности к трастузумабу.
JSKN003 продемонстрировал значительную эффективность при платинорезистентном раке яичников, с общей частотой ответа 63% и частотой контроля заболевания 93,5%. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 7,7 месяцев, а общая выживаемость за 9 месяцев — 89,9%.
Авторы объединенного анализа отметили, что в настоящее время проводится набор пациентов для подтверждающего исследования 3-й фазы (NCT06751485) независимо от экспрессии HER2 с целью подтверждения эффективности JSKN003 в качестве варианта лечения в этой популяции пациентов.
Препарат Sanofi для лечения редких заболеваний получил статус Breakthrough Therapy Designation
Фармацевтический гигант объявил, что FDA присвоило препарату Wayrilz (rilzabrutinib), новому пероральному обратимому ингибитору тирозин-киназы Брутона (BTK), статус Breakthrough Therapy designation для лечения пациентов с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA). Одновременно Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare) присвоило препарату статус Orphan Drug designation для того же показания.
Тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия (w-AIHA) — наиболее распространенный тип АИГА (70-80% случаев у взрослых), характеризующийся разрушением эритроцитов тепловыми антителами IgG. Это редкое заболевание с частотой 1–3 случая на 100 000 человек в год, чаще поражающее женщин, с увеличением заболеваемости в пожилом возрасте.
В большинстве случаев (более 90%) антитела обладают специфичностью к антигенам систем групп крови Rh, редко — Kell или Duffy. Прогноз в целом благоприятный, но исследования указывают на возможную преждевременную смертность, особенно у пациентов с тяжелым течением.
Механизм действия: rilzabrutinib — это пероральный, высокоселективный, обратимый ковалентный ингибитор тирозин-киназы Брутона (БТК), который лечит иммунную тромбоцитопению (ИТП) посредством двойного механизма. Он снижает разрушение тромбоцитов, ингибируя фагоцитоз, опосредованный Fc-рецепторами, в макрофагах, и уменьшает выработку аутоантител, ингибируя активацию В-клеток.
Rilzabrutinib уже одобрен под торговой маркой Wayrilz в США, Европейском Союзе и ОAЭ для лечения персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопении (immune thrombocytopenia, ITP) у взрослых пациентов, у которых наблюдался недостаточный ответ на предыдущее лечение. Таким образом, Wayrilz становится первым ингибитором BTK, одобренным для лечения ITP. В настоящее время Wayrilz находится на стадии рассмотрения регулирующими органами в Японии.
FDA присвоило подкожному амивантамабу статус Breakthrough Therapy Designation для лечения распространенного рака головы и шеи
FDA присвоило статус прорывной терапии амивантамабу и гиалуронидазе-lpuj (Рибревант Фаспро; подкожный амивантамаб) в качестве монотерапии для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или метастатической плоскоклеточной карциномой головы и шеи (HNSCC), не связанной с вирусом папилломы человека (ВПЧ), после прогрессирования заболевания на фоне или после химиотерапии на основе препаратов платины и ингибитора PD-L1 или PD-1.
Rybrevant (Amivantamab/hyaluronidase) представляет собой биспецифическое антитело, направленное на рецептор EGFR и рецептор мезенхимально-эпителиального перехода (MET). Разработчик: Janssen Biotech, Inc., входящая в Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.
Рак головы и шеи составляет около 6% всех онкопатологий (около 800-900 тыс. случаев в год в мире) и занимает третье место по распространенности среди раковых заболеваний. В 85-90% случаев это плоскоклеточный рак, чаще поражающий мужчин. Основные локализации — гортань, ротовая полость и глотка, а 5-летняя выживаемость превышает 60% при раннем обнаружении. Наиболее распространенным видом рака головы и шеи (около 90% случаев) является плоскоклеточная карцинома, развивающаяся из эпителия слизистых оболочек. Основные локализации — полость рта (язык, десны), гортань, глотка (ротоглотка, миндалины). Главные факторы риска — курение и употребление алкоголя, а также ВПЧ.
Rybrevant — это первое в своем классе полностью человеческое биспецифическое антитело к EGFR-MET, которое лечит немелкоклеточный рак легких (НМРЛ), одновременно блокируя связывание лиганда, вызывая деградацию рецептора и привлекая иммунные клетки. Препарат нацелен как на EGFR (включая вставки в экзоне 20), так и на MET, преодолевая резистентность к традиционным ингибиторам тирозин-киназы (ИТК).
FDA присвоило препарату компании Reunion Neuroscience статус Breakthrough Therapy Designation для лечения послеродовой депрессии
Лувесилоцин — это запатентованный, потенциально лучший в своем классе пролекарственный препарат 4-OH-DiPT, который вводится подкожно. Компания Reunion разработала лувесилоцин для обеспечения быстрого эффекта и кратковременного психоактивного воздействия, что делает его более удобным, чем традиционные психоделики, такие как псилоцибин или ЛСД.
Послеродовой депрессией (ПРД) страдают от 10% до 20% женщин в течение первого года после родов. В среднем каждая 7-10 женщина сталкивается с ПРД. Симптомы чаще проявляются между 3-м и 9-м месяцами, при этом лишь около 3% получают официальный диагноз и лечение. Риск суицида при ПРД в 3 раза выше.
ПРД обычно развивается в течение 6 недель, но может возникнуть в течение первого года. 20% женщин страдают депрессией спустя год. Большинство случаев — легкая степень (94,2%), требующая психологической поддержки. Причины – низкий доход, одиночество, первые роды, осложнения, тяжелые отношения.
Послеродовой психоз встречается редко — 1–2 случая на 1000 родов. Отцы также подвержены риску: до 5% случаев (до 36% при преждевременных родах). Около 80% женщин испытывают «бэби-блюз» (легкая хандра), который проходит самостоятельно за 2-3 недели, тогда как ПРД требует медицинского вмешательства.
Larimar Therapeutics объявляет о присвоении препарату Nomlabofusp Nomlabofusp статуса Breakthrough Therapy Designation для лечения атаксии Фридрейха
Биотехнологическая компания Larimar Therapeutics, Inc. объявила, что FDA присвоило препарату nomlabofusp, заместительной терапии белком фратаксина (FXN) с потенциалом модификации течения заболевания, статус «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation, BTD) для лечения взрослых и детей с атаксией Фридрейха (FA).
Nomlabofusp Nomlabofusp (CTI-1601) — экспериментальный рекомбинантный белок, направленный на восполнение дефицита фратаксина в митохондриях. Разрабатывается компанией Larimar Therapeutics как терапия первого класса, доставляющая белок через клеточные мембраны.
Атаксия Фридрейха — наиболее распространенная наследственная атаксия, встречающаяся с частотой 1 на 22 000–50 000 человек. Болезнь с аутосомно-рецессивным типом наследования одинаково поражает мужчин и женщин, обычно проявляясь в возрасте 8–15 лет. Средняя продолжительность жизни составляет 40–50 лет, при этом, половина пациентов не доживает до 35 лет.
Распространенность: В мире — 2–10 случаев на 100 000 населения. В США поражает примерно 1 из 50 000 человек. Заболевание прогрессирующее, приводящее к инвалидизации. Основная причина смерти — сердечная недостаточность (более 50% случаев). Женщины имеют более благоприятный прогноз: 100% женщин живут более 20 лет с момента начала болезни, среди мужчин этот показатель — 63%. При отсутствии тяжелых сердечных осложнений и диабета пациенты могут доживать до 70-80 лет.
Номлабофусп (CTI-1601) — это рекомбинантный гибридный белок, разработанный в качестве заместительной терапии фратаксина (FXN) при атаксии Фридрейха. Он действует, используя клеточно-проникающий пептид (CPP) для проникновения в клетки и митохондриальную целевую последовательность (MTS) для проникновения в митохондрии, где он перерабатывается с высвобождением зрелого, функционального FXN. Это восстанавливает функцию митохондриальных железо-серных кластеров и производство энергии.
Планируемая подача заявки на регистрацию препарата с целью ускоренного одобрения запланирована на июнь 2026 года. Запуск в США запланирован на первое полугодие 2027 года.
Компания Neurogene объявила о присвоении статуса Breakthrough Therapy Designation генной терапии NGN-401 для лечения синдрома Ретта
Компания Neurogene объявляет о присвоении FDA статуса «прорывной терапии» генной терапии NGN-401 для лечения синдрома Ретта. Статус присвоен на основании промежуточных данных фазы 1/2 исследования NGN-401, демонстрирующих клинически значимые, устойчивые и многодоменные функциональные улучшения.
NGN-401 — это экспериментальная генная терапия на основе AAV9, находящаяся на поздней стадии клинических исследований, как потенциально лучшее в своем классе однократное лечение синдрома Ретта. Это единственный клинический кандидат, обеспечивающий доставку полноразмерного человеческого гена MECP2 и включающий технологию регуляции трансгена EXACT™ от Neurogene, разработанный для обеспечения стабильной, строго контролируемой экспрессии белка MeCP2 на клеточном уровне.
Синдром Ретта — это редкое наследственное психоневрологическое заболевание, поражающее почти исключительно девочек (1:10 000 — 1:15 000) и характеризующееся прогрессирующей утратой речевых и двигательных навыков стереотипными движениями рук («помывка», «заламывание»), задержкой психомоторного развития, аутизмом и тяжелой умственной отсталостью после 6–18 месяцев нормальной жизни.
NGN-401 оценивается как однократное лечение синдрома Ретта и предназначен для доставки полноразмерного человеческого гена MECP2 под контролем запатентованной компанией Neurogene технологии регуляции трансгенов EXACT™. Препарат вводится внутрижелудочково для достижения максимально широкого воздействия непосредственно на головной мозг и нервную систему на основе доклинических данных о биораспределении. В настоящее время NGN-401 проходит оценку в рамках регистрационного клинического исследования Embolden™, завершение ожидается во втором квартале 2026 года.
2.03.2026