Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — июль 2025 года
Представляем новый выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за июль. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
FDA присвоило препарату TSND-201 статус прорывной терапии при ПТСР
TSND-201 (methylone) — быстродействующий нейропатоген, воздействующий на переносчики моноаминов и не обладающий галлюциногенным эффектом, что потенциально может изменить подход к лечению посттравматического стрессового расстройства (ПТСР). Существующие методы лечения ПТСР, в основном СИОЗС, действуют медленно и часто неэффективны.
Читать далее: https://www.hcplive.com/view/fda-grants-tsnd-201-breakthrough-therapy-designation-for-ptsd
FDA присваивает статус прорывной терапии препарату Lexeo для лечения FA
Lexeo Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания с рыночной капитализацией $240 млн объявила, что LX2006 — её исследуемый препарат для лечения атаксии Фридрейха (FA) получил статус прорывной терапии. Промежуточные клинические данные испытаний фазы I/II показали клинически значимые улучшения в сердечных биомаркерах и функциональных показателях при этом повышенная экспрессия фратаксина наблюдалась у всех участников с биопсией сердца через три месяца после лечения.
Читать далее: https://www.investing.com/news/company-news/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-lexeos-fa-treatment-93CH-4124456
FDA присвоило T—DXd статус Breakthrough Therapy Designation при HER2+ раке молочной железы
Американский регулятор предоставил препарату фам-трастузумаб дерукстекан-nxki (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki, T-DXd; Enhertu) статус прорывной терапии первой линии для взрослых пациентов с неоперабельным или метастатическим HER2-положительным раком молочной железы, сообщается в пресс-релизе компании-разработчика — Daiichi-Sankyo.
Читать далее: https://www.cancernetwork.com/view/t-dxd-granted-breakthrough-therapy-designation-by-fda-in-her2-breast-cancer
Компания Praxis сообщает, что FDA присвоило Relutrigine статус «прорывной терапии» для лечения редких детских эпилепсий
Релутригин — это модулятор функционального состояния натриевых каналов для применения в педиатрии для лечения пациентов с эпилептическими энцефалопатиями (ЭЭ) SCN2A и SCN8A. BTD был присвоен на основании положительных данных, полученных в когорте 1 исследования 2 фазы EMBOLD, а также данных за 11 месяцев открытого продленного периода исследования (OLE).
Читать далее: https://www.nasdaq.com/articles/praxis-says-fda-grants-breakthrough-therapy-designation-relutrigine-rare-pediatric
Компания Egetis получила статус BTD для тиратрикола при дефиците MCT8
Egetis Therapeutics AB объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус прорывной терапии препарату tiratricol для лечения дефицита монокарбоксилатного транспортера 8 (MCT8).
Читать далее: https://www.egetis.com/mfn_news/egetis-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-tiratricol-for-mct8-deficiency/
Elironrasib получил статус «прорыва» от FDA при немелкоклеточном раке легких с мутацией гена KRAS G12C
Решение регулятора основано на результатах клинического исследования I фазы RMC-6291-001, посвященного оценке монотерапии элиронразибом у пациентов с солидными опухолями. Препарат продемонстрировал конкурентную противоопухолевую активность, что включало убедительные данные по объективной частоте ответа и выживаемости без прогрессирования, а также дифференцированные результаты по безопасности и переносимости.
Читать далее: https://www.cancernetwork.com/view/elironrasib-earns-fda-breakthrough-designation-for-kras-g12c-mutant-nsclc
FDA присвоило статус BTD препарату Delpacibart Zotadirsen (del-zota) компании Avidity Biosciences для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44
В настоящее время del-zota проходит оценку в рамках расширенного открытого исследования фазы 2 EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE™) у пациентов с МДД44 и является первым из нескольких AOC, разрабатываемых компанией для лечения МДД. В завершённом исследовании EXPLORE44 фазы 1/2 препарат продемонстрировал статистически значимое увеличение пропуска экзонов, существенное увеличение продукции дистрофина, значительное и устойчивое снижение уровня креатинкиназы практически до нормы, а также стойкую благоприятную безопасность и переносимость.
FDA предоставило препарату Imfinzi (Durvalumab) компании AstraZeneca статус Breakthrough Therapy Designation
Решение было принято на основании результатов исследования III фазы MATTERHORN (NCT04592913), которое показало, что периоперационная схема лечения препаратом Imfinzi (Durvalumab), применяемая до и после операции в сочетании с химиотерапией, снижала риск прогрессирования заболевания, рецидива или смерти на 29% у пациентов с раком желудка и гастроэзофагеального перехода на ранней стадии.
4.08.2025