Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — июнь 2025 года

Представляем восьмой выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за июнь. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.

Иопофозин I 131 получил статус Breakthrough Designation для лечения рецидивирующей/рефрактерной макроглобулинемии Вальденстрема

Иопофозин I 131 — это потенциально первый в своем классе новый препарат, который содержит фосфолипидный эфир в качестве радиоконъюгированной монотерапии. Терапия оценивается у пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема в исследовании CLOVER WaM фазы 2 (NCT02952508).
Макроглобулинемия Вальденстрема (МВ) – редкое заболевание, чаще встречается у людей старше 60 лет, особенно у мужчин. Заболеваемость МВ в Европе и США составляет 1 на 123 000 и 1 на 263 000 человек в год, соответственно, по данным Orphanet. Пятилетняя выживаемость при МВ — 78%.

Читать далее: https://www.onclive.com/view/iopofosine-i-131-earns-fda-breakthrough-designation-for-r-r-waldenstr-m-macroglobulinemia

Dyne Therapeutics объявляет о присвоении FDA статуса прорывной терапии для DYNE-101

Dyne Therapeutics, Inc., компания на клинической стадии, сосредоточенная на лечении генетически обусловленных нервно-мышечных заболеваний, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило DYNE-101 статус прорывной терапии для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (DM1).
Компания также объявила об обновленном плане получения ускоренного одобрения для DYNE-101 при DM1 после встречи типа C с регулятором и анализа новых долгосрочных функциональных данных.

Читать далее: https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/17/3100510/0/en/Dyne-Therapeutics-Announces-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-DYNE-101-and-Updated-Plan-for-Accelerated-Approval-in-DM1-Following-Type-C-Meeting.html

Препарат Ultragenyx получает статус прорывной терапии для лечения синдрома Ангельмана

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. объявила о получении статуса прорывной терапии от FDA для GTX-102 (apazunersen) в качестве лечения синдрома Ангельмана.
Решение регулятора основано на предварительных клинических данных, включая положительные данные исследования фазы 1/2 у 74 пациентов (в возрасте от 4 до 17 лет) с полной делецией гена UBE3A у матери. Они показали, что участники достигли последовательных успехов в развитии с быстрыми, устойчивыми и непрерывными улучшениями по нескольким симптоматическим областям при лечении в течение до 3 лет.

Читать далее: https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/27/3106516/20739/en/Ultragenyx-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-for-GTX-102-in-Angelman-Syndrome.html

Daraxonrasib получает статус Breakthrough Therapy Designation для некоторых метастатических форм рака поджелудочной железы

Исследовательский препарат дараксонрасиб (RMC-6236) получил статус прорывной терапии от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения пациентов с ранее леченной метастатической протоковой аденокарциномой поджелудочной железы (PDAC) с мутациями KRAS G12.
Назначение основано на многообещающих результатах исследования фазы 1, в то время как исследование фазы 3 RASolute 302 продолжается.

Читать далее: https://www.curetoday.com/view/daraxonrasib-gains-fda-status-for-certain-metastatic-pancreatic-cancer

30.06.2025