Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — май 2026 года
Представляем очередной выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за май. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation первому в своем классе неопиоидному препарату для лечения хронической боли в пояснице
VER-01 компании VERTANICAL — экспериментальный стандартизированный экстракт полного спектра действия, полученный из сорта Cannabis sativa DKJ127 L. Это уникальное растение, отобранное для обеспечения фитохимического профиля, адаптированного к хронической боли. Его состав включает определенную смесь каннабиноидов, терпенов и других биоактивных соединений.
VER-01 был всесторонне охарактеризован с использованием хроматографических и спектрометрических методов для количественного определения ключевых компонентов и обеспечения фармацевтического качества и стабильности продукта. Такой уровень стандартизации имеет решающее значение, поскольку продукты, полученные из каннабиса, существенно различаются по своему фармакологическому профилю, составу биоактивных компонентов и качеству продукта в зависимости от генетики растения, сырья и производственных процессов. Поэтому результаты, полученные с VER-01, не могут быть экстраполированы на другие экстракты или продукты из каннабиса.
Хроническая боль остается одной из самых больших неудовлетворенных потребностей в здравоохранении, актуальной для более чем миллиарда человек во всем мире. Для многих пациентов опиоиды остаются основным средством лечения боли, несмотря на хорошо известные риски.
VER-01 получил статус «прорывной терапии» от FDA после того, как продемонстрировал значительное снижение боли, благоприятный профиль переносимости и отсутствие признаков зависимости в двух рандомизированных контролируемых исследованиях III фазы. В прямом сравнительном исследовании III фазы препарат также показал превосходное снижение боли и лучшую желудочно-кишечную переносимость по сравнению с опиоидами, что подтверждает его потенциал в качестве дифференцированной неопиоидной альтернативы в лечении хронической боли.
Поскольку компания VERTANICAL ожидает получения разрешения на продажу в первых европейских странах в ближайшие недели, она также начала дополнительное ключевое исследование III фазы в Соединенных Штатах для поддержки будущей заявки в FDA. Исследование призвано подтвердить эффективность и безопасность VER-01 у пациентов с хронической болью в пояснице в соответствии с требованиями регулирующих органов США. Компания ожидает получить первые результаты в 2027 году и, если всё пройдет успешно, планирует подать заявку на регистрацию нового лекарственного препарата в 2028 году.
FDA присвоило препарату Emiltatug Ledadotin статус Breakthrough Therapy Designation для лечения аденокистозной карциномы
Emiltatug ledadotin (также известный как Emi-Le или XMT-1660) компании Servier — конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC), предназначенный для лечения солидных опухолей, таких как трижды негативный рак молочной железы. Он доставляет специфический противораковый препарат в клетки, которые экспрессируют белок B7-H4 в избытке, минимизируя при этом повреждение здоровых тканей.
Emi-Le — это ADC на основе Dolasynthen, направленный против B7-H4, с точным, оптимизированным для мишени соотношением лекарственного препарата к антителу (DAR 6) и запатентованной полезной нагрузкой ауристатина-F HPA с контролируемым эффектом «свидетеля». Этот кандидат находится на стадии оценки в продолжающемся клиническом исследовании I фазы (ранее проводившемся совместно с Mersana Therapeutics).
Аденокистозный рак (аденоидная кистозная карцинома) — это редкая, медленно растущая, но агрессивная злокачественная опухоль, которая развивается из железистого эпителия. Чаще всего она поражает слюнные железы, однако может возникать в дыхательных путях, слезных железах или молочной железе. Во всем мире АКК встречается у более чем 200 000 человек. Ежегодно диагностируется примерно у четырех человек из миллиона, и заболевание не зависит от этнической принадлежности или образа жизни. Сегодня не существует одобренных или предпочтительных системных методов лечения запущенной или метастатической аденокарциномы щитовидной железы; большинство пациентов лечатся хирургическим путем или лучевой терапией, но в 50% случаев заболевание рецидивирует, часто становясь более агрессивным с метастазами в отдаленные участки тела.
Химическая и молекулярная структура Emiltatug Ledadotin состоит из трех основных компонентов: 1. Антитело: моноклональное антитело Emiltatug, специфичное для опухолей, которое нацелено на белок B7-H4, расположенный на поверхности раковых клеток, и связывается с ним. 2. Линкер: специфичный расщепляемый линкер, который присоединяет антитело к токсину. С помощью клик-химии GlycoConnect препарат разработан для достижения точного соотношения лекарственного средства и антитела. 3. Полезная нагрузка: запатентованная полезная нагрузка Ледадотина (ауристатин F-гидроксипропиламид). После проникновения ADC в клетку и расщепления линкера этот ингибитор микротрубочек нарушает деление клеток, что приводит к апоптозу (гибели) опухолевой клетки.
FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation препарату Calderasib от Merck
Компания Merck, известная за пределами США и Канады как MSD, объявила, что calderasib (MK-1084), экспериментальный пероральный специфический ингибитор KRAS G12C, в комбинации с KEYTRUDA® ( пембролизумаб), получил статус «прорывной терапии» от FDA для лечения первой линии пациентов с распространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких (НМРЛ) с мутацией KRAS G12C и экспрессией PD-L1 (показатель доли опухоли [TPS] ≥1%). Это первый случай присвоения calderasib статуса «прорывной терапии», подтвержденный положительными данными исследования 1-й фазы KANDLELIT-001.
KEYTRUDA — это препарат, блокирующий рецептор запрограммированной смерти-1 (PD-1), который повышает способность иммунной системы организма обнаруживать и бороться с опухолевыми клетками. KEYTRUDA — это гуманизированное моноклональное антитело, блокирующее взаимодействие между PD-1 и его лигандами, PD-L1 и PD-L2, тем самым активируя Т-лимфоциты, которые могут поражать как опухолевые, так и здоровые клетки.
Рак легких является основной причиной смерти от рака во всем мире. Только в 2022 году было зарегистрировано около 2,4 миллиона новых случаев и 1,8 миллиона смертей от этого заболевания. Немелкоклеточный рак легких является наиболее распространенным типом рака легких, на него приходится около 80% всех случаев. В 2025 году общая пятилетняя выживаемость пациентов с диагнозом рака легких в США составила почти 30%. Улучшение показателей выживаемости частично обусловлено более ранней диагностикой и скринингом, достижениями в диагностических и хирургических процедурах, а также внедрением новых методов лечения. Ранняя диагностика и скрининг остаются важной нерешенной проблемой, поскольку 43% случаев рака легких обнаруживаются только на поздних стадиях.
Calderasib (MK-1084) — экспериментальный, высокоэффективный и специфический ковалентный ингибитор KRAS G12C следующего поколения. Мутации в гене KRAS являются одними из наиболее распространенных мутаций, обнаруживаемых при раке, и часто встречаются при немелкоклеточном раке легких (НМРЛ), раке поджелудочной железы, мочеполовой системе и колоректальном раке. Мутация KRAS G12C является наиболее часто наблюдаемой мутацией KRAS у пациентов, встречающейся примерно у 14% пациентов с НМРЛ (аденокарциномой). Несмотря на десятилетия исследований и признание терапевтической важности воздействия на KRAS, разработка низкомолекулярных ингибиторов, нацеленных на мутации KRAS, остается сложной задачей.
FDA присвоило статус «прорывного медицинского устройства» тесту на болезнь Альцгеймера на основе анализа мочи
Болезнь Альцгеймера — неизлечимое нейродегенеративное заболевание, являющееся главной причиной деменции. Она характеризуется постепенным отмиранием клеток коры головного мозга. В результате человек теряет кратковременную память, способность ориентироваться в пространстве, связно мыслить и обслуживать себя в быту. По данным Всемирной организации здравоохранения, в мире насчитывается более 55 млн человек с деменцией, а ежегодно регистрируется почти 10 млн новых случаев.
Данный тест компании TOBY Inc. определяет состав летучих органических соединений (ЛОС) в моче с использованием масс-спектроскопии и алгоритмов машинного обучения. Он предназначен для использования у взрослых в возрасте 50 лет и старше, у которых наблюдаются признаки и симптомы когнитивных нарушений и которые проходят обследование на предмет болезни Альцгеймера. Результаты следует интерпретировать в совокупности с другой клинической информацией.
Это признание еще раз подтверждает потенциал анализа летучих органических соединений в моче как совершенно нового диагностического метода. В то время как существующие одобренные и признанные прорывными тесты часто сосредоточены на выявлении амилоидной патологии, связанной с болезнью, тест TOBY призван помочь в диагностике самой болезни Альцгеймера.
Это уже третий продукт TOBY Inc., получающий статус «прорывного медицинского устройства» от FDA. Компания также разрабатывает молекулярные диагностические средства на основе анализа мочи для лечения онкологических заболеваний и заболеваний центральной нервной системы.
Источник: https://clpmag.com/diagnostic-technologies/fda-breakthrough-urine-alzheimers-test/
1.06.2026