Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — октябрь 2025 года
Представляем новый выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за октябрь. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
FDA присвоило статус BTD препарату компании Taysha Gene Therapies при синдроме Ретта
Биотехнологическая компания Taysha Gene Therapies, Inc. сообщает что FDA присвоило препарату TSHA-102 статус Breakthrough Therapy Designation – интратекально вводимому генному препарату на основе AAV9 с потенциалом модифицировать заболевание для лечения синдрома Ретта. Кроме того, компания объявила о завершении согласования с FDA протокола основного исследования REVEAL и плана статистического анализа (SAP), которые предназначены для поддержки запланированной подачи заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) для TSHA-102 после решения оставшихся клинических и статистических вопросов.
FDA присвоило NPI-001 компании Nacuity статус BTD при пигментном ретините
NPI-001 — это экспериментальный препарат компании Nacuity для лечения пациентов с пигментным ретинитом. Это препарат N-ацетилцистеинамида, соответствующий требованиям GMP и разработанный для борьбы с окислительным стрессом. Доклинические результаты показывают, что NPI-001 «повышает уровень глутатиона, предотвращая повреждение клеток сетчатки химически агрессивными молекулами кислорода».
Компания Spruce Biosciences получила от FDA статус BTD для ферментозаместительной терапии тралезинидазой альфа (TA-ERT) при синдроме Санфилиппо типа B (MPS IIIB)
Тралезинидаза альфа — потенциальный препарат для заместительной ферментной терапии при мукополисахаридозе типа IIIB (МПС IIIB), также известном как синдром Санфилиппо типа B, представляющем собой летальное генетическое заболевание, вызывающее накопление гепарансульфата в лизосомах. Это гибридный белок, который объединяет дефицитный фермент NAGLU с инсулиноподобным фактором роста 2 (IGF2) для улучшения его доставки в мозг посредством интрацеребровентрикулярной инфузии.
Cidara Therapeutics получила от FDA статус BTD для препарата CD388 в профилактике сезонного гриппа
Cidara Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания, использующая свою запатентованную платформу Cloudbreak® для разработки терапевтических препаратов на основе конъюгатов лекарственного препарата с Fc (DFC), объявила, что FDA присвоило препарату CD388 статус Breakthrough Therapy Designation для профилактики гриппа A и B у взрослых и подростков, подверженных повышенному риску осложнений гриппа из-за иммунодефицита, повышенному риску развития тяжелой формы гриппа, несмотря на вакцинацию против гриппа, или тем, кому вакцинация противопоказана.
FDA присвоило препарату Ficerafusp Alfa статус BTD при ВПЧ—отрицательном, рецидивирующем/метастатическом плоскоклеточном раке головы и шеи
FDA присвоило препарату Ficerafusp Alfa от Bicara Therapeutics в сочетании с пембролизумабом статус «прорывной терапии» при метастатическом/рецидивирующем плоскоклеточном раке головы и шеи. Комбинация Ficerafusp Alfa с пембролизумабом демонстрирует 54% подтвержденную общую частоту ответов (ОЧО) у пациентов с ВПЧ-отрицательным, PD-L1-положительным рецидивирующим/метастатическим плоскоклеточным раком головы и шеи. Комбинированная терапия позволила достичь медианы ВБП 9,9 месяца и медианы общей выживаемости 21,3 месяца в исследовании фазы 1/1b.
FDA присвоило Sonrotoclax статус BTD при рецидивирующей/рефрактерной мантийноклеточной лимфоме
Данные исследований фазы 1/2 продемонстрировали многообещающие общие показатели ответа и управляемую токсичность, что подтверждает потенциал сонротоклакса в качестве нового стандарта лечения. Sonrotoclax получил статус «прорывной терапии» и был включен в проект Orbis для лечения рецидивирующей/рефрактерной мантийноклеточной лимфомы с целью ускорения взаимодействия с регуляторными органами и обеспечения доступа к препарату для пациентов.
Читать далее: https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-sonrotoclax-for-r-r-mantle-cell-lymphoma
FDA присвоило Bezuclastinib статус BTD при нераспространенном системном мастоцитозе
FDA присвоило Bezuclastinib (CGT9486, PLX-9486) статус прорывной терапии для лечения пациентов с нераспространённым системным мастоцитозом, ранее получавших авапритиниб (Айвакит), а также пациентов с вялотекущим системным мастоцитозом. Исследование SUMMIT 2 фазы показало значительную эффективность безукластиниба по сравнению с плацебо в улучшении симптомов и биомаркеров.
Препарат Electra Therapeutics получил статус BTD от FDA для препарата ELA026 при вторичном гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе (sHLH)
Препарат также получил статус Priority Medicines Designations (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения вторичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (sHLH). ELA026 стал первым экспериментальным препаратом, получившим статусы BTD и PRIME для лечения sHLH, что подчеркивает его потенциал в лечении этого опасного для жизни состояния.
FDA присвоило препарату Zenocutuzumab-zbco статус BTD при лечении NRG1—положительной холангиокарциномы
FDA присвоило препарату Zenocutuzumab-zbco от компании Partner Therapeutics статус «прорывной терапии» (BTD) для лечения взрослых пациентов с распространенной неоперабельной или метастатической холангиокарциномой, содержащей ген нейрегулина-1 (NRG1). Решение регулятора подкрепляется многообещающими данными исследования фазы 2 eNRGy, в котором сообщалось об общем показателе ответа (ЧОО) 37% и медианной продолжительности ответа 7,4 месяца.
Читать далее: https://oncodaily.com/oncolibrary/397377
Augurex Life Sciences получила статус BTD для SPINEstat®, первого в своем классе диагностического теста для аксиального спондилоартрита
Augurex Life Sciences Corp., лидер в разработке аутоиммунных диагностических тестов, объявила, что FDA присвоило статус Breakthrough Designation мультиплексному иммуноферментному тесту на аутоантитела SPINEstat® 14-3-3eta (одобренному как SPINEstat® в Канаде и Великобритании) для диагностики пациентов с аксиальным спондилоартритом (аксСпА). Этот статус подтверждает потенциал этого first-in-class диагностического теста для удовлетворения потребности в ранней и точной дифференциации аксСпА среди более широкой популяции пациентов с хронической болью в спине.
1.11.2025