Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — октябрь 2026 года
Представляем очередной выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за октябрь. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
Temab-A компании AbbVie получил два статуса «прорывной терапии» от FDA в области лечения рака
Агентство присвоило телисотузумабу адизутекану (Temab-A; ABBV-400) сразу два статуса «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy designations, BTD) — для лечения колоректального рака (КРР) и немелкоклеточного рака легких (НМРЛ). Temab-A изучается как конъюгат антитела с лекарственным средством, направленным против c-Met, с ингибитором топоизомеразы 1 в качестве полезной нагрузки.
Компания AbbVie также проводит оценку эффективности препарата Temab-A при лечении рака головы и шеи, поджелудочной железы, яичников и других видов рака.
Один из вариантов BTD охватывает применение препарата Temab-A в комбинации с бевацизумабом для лечения взрослых пациентов с рефрактерным метастатическим колоректальным раком, ранее получавших лечение фторпиримидином, иринотеканом, оксалиплатином, моноклональными антителами против VEGF и, при необходимости, моноклональными антителами против EGFR.
Вторая заявка на регистрацию препарата касается Temab-A в качестве монотерапии для лечения взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких с диким типом EGFR и экспрессией белка c-Met, которые ранее получали химиотерапию на основе препаратов платины и терапию антителами к PD-(L)1.
Два новых статуса, присвоенных FDA, знаменуют собой первые биологически значимые испытания препарата Temab-A. Оба вышеуказанных обозначения для препарата Temab-A основаны на данных первого исследования на людях M21-404. Temab-A оценивается как ADC, направленный против c-Met, с ингибитором топоизомеразы 1 в качестве полезной нагрузки при лечении нескольких распространенных солидных опухолей, включая колоректальный рак и немелкоклеточный рак легких.
Разработки в ABBV и возможности роста
С начала года акции AbbVie выросли на 21,6%, в то время как отрасль в целом увеличилась на 11,7%.
Помимо колоректального рака и немелкоклеточного рака легких, компания AbbVie проводит оценку эффективности препарата Temab-A при других распространенных солидных опухолях, включая плоскоклеточный рак головы и шеи, гастроэзофагеальную аденокарциному, протоковую аденокарциному поджелудочной железы и рак яичников. Программа разработки включает несколько исследований III фазы и II/III фазы, оценивающих препарат как в качестве монотерапии, так и в комбинации с другими методами лечения.
Наличие перспективного портфеля разработок расширяет возможности роста ABBV. Компания AbbVie может похвастаться мощным портфелем разработок. Недавно компания объявила о положительных предварительных результатах III фазы исследования CERVINO по применению этентамига для лечения множественной миеломы в качестве терапии третьей линии и далее. Исследование достигло обеих своих основных целей, показав, что лечение этентамигом значительно улучшило объективную частоту ответа и выживаемость без прогрессирования заболевания по сравнению со стандартными доступными методами лечения.
FDA присвоило статус «прорывного медицинского устройства» анализу Natera для ранней диагностики множественных видов рака
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус инновационного медицинского устройства анализу Natera для ранней диагностики множественных видов рака (MCED), представляющему собой анализ крови, который позволяет выявлять различные виды рака с помощью скрининга внеклеточной ДНК (cfDNA).
При вынесении решения FDA оценило данные по 12 типам рака и проверило чувствительность, специфичность и эффективность анализа по выявлению источника сигнала рака (CSO). Компания Natera заявила, что анализ показал убедительные результаты по этим показателям, что подтверждает целесообразность вынесения решения. В пресс-релизе не были указаны конкретные показатели чувствительности, специфичности или точности CSO, а также не были названы 12 типов рака или исследуемая популяция, из которой были получены данные.
«Слишком много случаев рака диагностируется уже на стадии прогрессирования, просто потому что существуют ограниченные возможности скрининга», — заявил Алексей Алешин, главный медицинский директор и генеральный менеджер подразделения онкологии и ранней диагностики рака в компании Natera. «Это признание подчеркивает строгость и перспективность нашей программы MCED, и мы с нетерпением ждем сотрудничества с FDA в стремлении выявлять рак на ранних стадиях, когда его легче лечить».
Программа FDA по прорывным медицинским устройствам — это добровольная программа для медицинских устройств, которые обеспечивают более эффективное лечение или диагностику опасных для жизни или необратимо ослабляющих заболеваний и которые соответствуют как минимум одному дополнительному критерию, например, представляют собой прорывную технологию, не имеют одобренных или разрешенных альтернатив или предлагают значительные преимущества перед существующими одобренными или разрешенными альтернативами.
Указанные устройства имеют право на интерактивное взаимодействие с экспертами FDA на этапе разработки и на приоритетное рассмотрение заявок на вывод на рынок, включая заявки на предварительное одобрение (PMA), разрешения 510(k) и запросы на разработку новых устройств. Указание не означает одобрения или утверждения анализа со стороны FDA.
Как работает анализ MCED?
Данный анализ предназначен для обнаружения сигнала, указывающего на наличие рака, в циркулирующей в крови циркулирующей внеклеточной ДНК (cfDNA) и, при обнаружении сигнала, для прогнозирования ткани или органа, в котором, вероятно, возник рак, посредством анализа CSO. В тестировании MCED прогнозирование CSO призвано помочь в определении направления диагностического обследования после положительного результата. Компания Natera разрабатывает тесты на основе cfDNA в области онкологии, женского здоровья и здоровья органов, и анализ MCED разрабатывается в рамках программы компании по раннему выявлению рака.
Какова позиция FDA в отношении тестирования MCED?
На момент объявления о присвоении статуса ни один тест MCED не получил одобрения FDA. 23 сентября 2026 года группа молекулярной и клинической генетики Консультативного комитета по медицинским устройствам FDA проголосовала за поддержку заявки на одобрение PMA для теста Galleri MCED компании GRAIL для взрослых в возрасте 50 лет и старше. 4 члена группы единогласно проголосовали за безопасность теста (7 голосов «за», 2 «против», 1 воздержался), поскольку его преимущества перевешивают риски, и 6 голосов «за», 4 «против», в поддержку его эффективности. Голосование консультативного комитета не является обязательным для FDA, и заявка Galleri на одобрение PMA оставалась на рассмотрении агентства.
Препарат CINAINU® компании Legacy Healthcare получил от FDA статус «прорывной терапии» для лечения очаговой алопеции у взрослых, подростков и детей в возрасте от 2 лет и старше. Препарат CINAINU® компании Legacy Healthcare получил от FDA статус «прорывной терапии» для лечения очаговой алопеции у взрослых, подростков и детей в возрасте от 2 лет и старше.
Препарат CINAINU® компании Legacy Healthcare получил статус «прорывной терапии» для лечения очаговой алопеции у взрослых, подростков и детей в возрасте от 2 лет
Компания Legacy Healthcare, биофармацевтическая компания, разрабатывающая инновационные рецептурные препараты на основе растительных экстрактов, объявила, что FDA присвоило препарату CINAINU® (LH-8), экспериментальному раствору для наружного применения, предназначенному для лечения умеренной и тяжелой формы очаговой алопеции у взрослых, подростков и детей в возрасте двух лет и старше, статус «прорывной терапии».
Это решение было подтверждено результатами исследования RAAINBOW Phase 2/3, рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с участием 107 детей и подростков в возрасте от 2 до 17 лет.
Сегодня пероральные ингибиторы янус-киназы (JAK) являются единственным одобренным методом лечения очаговой алопеции. Однако их применение ограничено взрослыми и подростками с тяжелыми формами заболевания. Для пациентов со средними формами, которые составляют большинство больных очаговой алопецией, одобренного лечения нет. Для детей также нет одобренного лечения. Важно отметить, что прекращение приема пероральных ингибиторов JAK вызывает быстрое выпадение волос, и эти препараты имеют предупреждения FDA о серьезных рисках для безопасности, включая инфекции, злокачественные новообразования, сердечно-сосудистые заболевания и тромбоз.
Препарат CINAINU® разрабатывается для лечения как умеренной, так и тяжелой очаговой алопеции, а также для всех возрастных групп. В ходе первого этапа клинических испытаний (фаза 2/3) препарат продемонстрировал значительный рост волос в сочетании с благоприятным профилем переносимости и устойчивым эффектом. Такой профиль может сделать его вариантом первой линии для лечения умеренной и тяжелой очаговой алопеции. При условии проведения дальнейших клинических исследований, CINAINU® также может быть использован в качестве поддерживающей терапии после приема пероральных ингибиторов JAK.
Энзомениб (DSP-5336) получил статус «прорывной терапии» для лечения рецидивирующего/рефрактерного острого лейкоза с перестройкой гена KMT2A
Компания Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату энзомениб (DSP-5336) статус «прорывной терапии» для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым лейкозом с перестройкой гена KMT2A (R/R KMT2Ar). Энзомениб — это исследуемый пероральный низкомолекулярный ингибитор взаимодействия белков менина и лизин-специфической метилтрансферазы 2A (KMT2A), ключевого взаимодействия при остром лейкозе, участвующего в пролиферации и росте опухолевых клеток.
«Пациенты с рецидивирующим/рефрактерным острым лейкозом с перестройкой гена KMT2A по-прежнему сталкиваются с неблагоприятными прогнозами», — заявил Цутому Накагава, президент и генеральный директор Sumitomo Pharma America (SMPA). «Решение FDA присвоить препарату статус «прорывной терапии» подчеркивает потенциал энзомениба и позволяет ускорить рассмотрение заявки FDA, что потенциально может дать возможность быстрее предоставить это экспериментальное лечение пациентам. Мы рассчитываем на продолжение сотрудничества с FDA для продвижения клинических исследований энзомениба с целью максимально эффективного предоставления его пациентам».
В июне 2024 года FDA присвоило энзоменибу статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) для лечения рецидивирующего/рефрактерного острого миелоидного лейкоза с мутациями в генах KMT2Ar или NPM1m. В настоящее время безопасность и эффективность энзомениба клинически оцениваются в регистрационном исследовании у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным лейкозом с мутациями в генах KMT2Ar и у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным лейкозом с мутациями в генах NPM1m ( NCT04988555 ), в рамках исследования Horizen-1.
Рецидивирующий/рефрактерный острый лейкоз, ассоциированный с мутацией гена KMT2Ar, — это агрессивное, быстрорастущее заболевание крови, рецидивировавшее или не отвечающее на стандартную химиотерапию. Острый лейкоз, ассоциированный с мутацией гена KMT2Ar, характеризуется быстрым началом, агрессивным прогрессированием и значительно худшим прогнозом по сравнению с острыми лейкозами, не ассоциированными с мутацией гена KMT2Ar. Даже при современных методах химиотерапии и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у пациентов с острым лейкозом, ассоциированным с мутацией гена KMT2Ar, обычно наблюдаются плохие результаты лечения и ограниченная эффективность этих методов.
О препарате Энзомениб (DSP-5336)
Энзомениб — это исследуемый пероральный низкомолекулярный ингибитор взаимодействия белка менина и лизин-специфической метилтрансферазы 2A (KMT2A), ключевого взаимодействия при пролиферации и росте клеток острого лейкоза и других опухолей. Менин — это ядерный белок-скелет, играющий ключевую роль в экспрессии генов и белковых взаимодействиях, участвующих во многих биологических процессах, включая рост клеток, клеточный цикл, геномную стабильность и гемопоэз. В доклинических исследованиях энзомениб продемонстрировал селективное ингибирование роста в линиях клеток острого лейкоза человека с перестройками KMT2A или мутациями NPM1. Энзомениб снизил экспрессию ассоциированных с лейкемией генов HOXA9 и MEIS1 и увеличил экспрессию гена дифференцировки CD11b в линиях клеток острого лейкоза человека с перестройками KMT2A или мутациями NPM1. В настоящее время безопасность и эффективность энзомениба клинически оцениваются в рамках исследования фазы 1/2 с повышением/расширением дозы у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым лейкозом (NCT04988555) и регистрационного исследования фазы 2 Horizen-1 R/R mono AML/ALL (KMT2Ar + NPM1m).
О компании Sumitomo Pharma
Sumitomo Pharma Co., Ltd. — глобальная фармацевтическая компания со штаб-квартирой в Японии и ключевыми операциями в США (Sumitomo Pharma America, Inc.), специализирующаяся на разработке и поставке инновационных фармацевтических и регенеративных препаратов для удовлетворения потребностей пациентов в области онкологии, урологии, женского здоровья, редких заболеваний и заболеваний центральной нервной системы.
2.11.2026