Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — январь 2026 года
Представляем первый в наступившем году выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за январь. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
Bayer получила статус «прорывной терапии» в США и Китае для sevabertinib в качестве терапии первой линии для пациентов с немелкоклеточным раком легких с мутацией HER2
Компания Bayer объявила, что FDA и Центр оценки лекарственных средств (Center for Drug Evaluation, CDE) в Китае присвоили препарату sevabertinib статус Breakthrough Therapy Designation для ускорения его разработки в качестве терапии первой линии у пациентов с немелкоклеточным раком легких с мутацией HER2.
Sevabertinib разработан в рамках стратегического сотрудничества Bayer с Институтом Броуда при Массачусетском технологическом институте и Гарвардском университете в Кембридже.
Немелкоклеточный рак легких — наиболее распространенный тип рака легких, на него приходится более 85% случаев. Активирующие мутации HER2 обнаруживаются у 2–4% пациентов с запущенным НМРЛ. У 80% людей, которым диагностирован НМРЛ, заболевание уже прогрессирует до запущенных стадий, что затрудняет лечение. Пациенты с НМРЛ с мутацией HER2 в настоящее время сталкиваются с ограниченными возможностями лечения, что подчеркивает острую необходимость в более эффективных методах терапии.
Sevabertinib — это новый пероральный обратимый низкомолекулярный ингибитор тирозин-киназы (TKI), который эффективно ингибирует мутантный человеческий HER2, включая вставки в 20-м экзоне HER2 и точечные мутации HER2, а также рецепторы эпидермального фактора роста (EGFR), обладая высокой селективностью к мутантному EGFR по сравнению с EGFR дикого типа. Препарат действует, блокируя определенные ферменты, называемые тирозин-киназами, которые участвуют в росте раковых клеток. Обратимые ингибиторы тирозин-киназы могут временно блокировать свои мишени, что позволяет более точно контролировать лечение и потенциально снижать долгосрочные побочные эффекты по сравнению с необратимыми ингибиторами тирозин-киназы.
В ноябре 2025 года sevabertinib под торговой маркой Hyrnuo™ получил ускоренное одобрение FDA для пациентов с ранее леченным распространенным немелкоклеточным раком легких с мутацией HER2 на основании данных об объективной частоте ответа (ORR) и длительности ответа (DOR) из исследования SOHO-01 (из когорты D — ранее леченные пациенты, не получавшие таргетную терапию HER2, и когорты E — пациенты, ранее получавшие конъюгаты антител с лекарственными препаратами, направленными против HER2).
Privosegtor получил статус Breakthrough Therapy Designation для лечения оптического неврита
FDA присвоило статус прорывной терапии экспериментальному препарату Privosegtor (OSC-5) компании Oculis, который направлен на защиту зрения людей, страдающих острым оптическим невритом. Это состояние, включающее воспаление зрительного нерва, является распространенным симптомом рассеянного склероза (РС), который может привести к потере зрения.
Экспериментальная терапия направлена на защиту зрения и структуры нерва; ожидается, что вскоре начнется глобальное исследование III фазы. Нейроаксональная потеря — это повреждение аксонов, нервных волокон, обеспечивающих передачу информации между нейронами.
Privosegtor — это новый нейропротекторный пептоидный препарат, представляющий собой малую молекулу, которая действует как активатор сывороточной глюкокортикоидной киназы-2 (SGK-2). Этот механизм запускает ряд путей, поддерживающих развитие, выживание и восстановление нервных клеток, что помогает сохранить нейроны и аксоны в зрительном нерве.
Revolution Medicines объявляет о присвоении препарату Zoldonrasib статуса Breakthrough Therapy Designation
Компания Revolution Medicines, Inc., занимающаяся разработкой таргетных препаратов для лечения пациентов с раком, зависимым от RAS, объявила, что FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation препарату Zoldonrasib, селективному ингибитору RAS(ON) G12D, для лечения взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких с мутацией KRAS G12D, которые ранее получали лечение анти-PD-1/PD-L1 терапией и химиотерапией на основе препаратов платины. Это первый статус «прорывной терапии» для исследуемого препарата, специально нацеленного на мутацию KRAS G12D при НМРЛ.
Немелкоклеточный рак легких (НМРЛ) составляет 80–85% всех случаев рака легких, при этом в США ежегодно диагностируется более 197 000 случаев. Несмотря на достижения в лечении, НМРЛ остается одной из ведущих причин смертности от рака во всем мире, главным образом из-за поздней диагностики и ограниченной эффективности традиционных методов лечения. G12D является наиболее распространенным онкогенным фактором развития рака у человека и составляет 4% случаев НМРЛ.
Zoldonrasib — это инновационный ингибитор трикомплекса, который связывается с циклофилином А, образуя комплекс, избирательно распознающий и ингибирующий активный онкогенный мутант RAS G12D(ON). Компания Revolution Medicines оценивает препарат в качестве монотерапии и комбинированного лечения при различных типах опухолей и линиях терапии.
Источник: https://finance.yahoo.com/news/revolution—medicines—announces—fda—breakthrough-130000545.html
FDA присвоило статус прорывной терапии новой генной терапии синдрома Драве
ETX101, экспериментальная однократная генная терапия синдрома Драве от компании Encoded Therapeutics, получила статус Breakthrough Therapy Designation от FDA.
ETX101 — это нереплицирующаяся рекомбинантная аденоассоциированная вирусная векторная терапия серотипа 9 (rAAV9), основанная на генной регуляции. Она предназначена для повышения экспрессии гена SCN1A в ГАМК-эргических ингибиторных нейронах с целью лечения основной причины синдрома Драве. Структура ETX101 включает в себя несколько ключевых элементов, доставляемых с помощью вирусного вектора.
Синдром Драве (СД), ранее известный как тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества (ТМЭМ), является аутосомно-доминантным генетическим заболеванием, вызывающим катастрофическую форму эпилепсии с длительными судорогами, которые часто провоцируются высокими температурами или лихорадкой. Лечение противосудорожными препаратами крайне затруднительно. Зачастую заболевание начинается в возрасте до года.
ETX101 — это генная терапия синдрома Драве, использующая вектор AAV9 для доставки специально разработанного транскрипционного фактора в ГАМК-ергические нейроны с целью увеличения экспрессии гена SCN1A, тем самым усиливая работу натриевых каналов NaV1.1 и восстанавливая функцию ингибиторных нейронов для уменьшения судорог и улучшения развития. Терапия работает за счет введения регуляторного элемента, который избирательно активирует дефектный ген, устраняя первопричину синдрома Драве. Подробный механизм действия: нереплицирующийся аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9) переносит трансген в клетки головного мозга. Целевое воздействие: терапия преимущественно воздействует на ГАМК-ергические интернейроны, которые имеют решающее значение для торможения в головном мозге. Регуляция гена: внутри нейрона доставленный элемент (eTFSCN1A) связывается с регуляторной областью гена SCN1A.
ETX101 вводится однократно в виде инфузии в заполненные жидкостью пространства головного мозга.
Источник: https://dravetsyndromenews.com/news/fda-grants-breakthrough-status-etx101-gene-therapy-dravet/
FDA присвоило Breakthrough Status препарату ICT01 в комбинации с Venetoclax/Azacitidine при остром миелоидном лейкозе (ОМЛ)
Американский регулятор присвоил статус прорывной терапии (BTD) препарату компании Ipsen ICT01 (IPN60340), экспериментальному антителу против BTN3A, в комбинации с венетоклаксом (Venclexta) и азацитидином (ven-aza) для лечения первой линии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).
ICT01 представляет собой гуманизированное моноклональное антитело, нацеленное на рецептор BTN3A, предназначенное для активации специфических иммунных клеток (гамма-дельта Т-клеток или \(\gamma \delta \) Т-клеток) для борьбы с раком. Его трехмерная структура, выявленная с помощью криоэлектронной микроскопии, представляет собой комплексы с белками BTN2A1/BTN3A1/BTN3A2, образующими часть более крупного иммунного сигнального комплекса. Его биологическая структура включает тяжелые и легкие цепи, связывающиеся с бутирофилином 3A (BTN3A) на опухолевых клетках для запуска противоопухолевого иммунитета.
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) — это агрессивный рак крови и костного мозга, при котором незрелые миелоидные клетки (бласты) начинают неконтролируемо размножаться, вытесняя нормальные клетки крови, что приводит к анемии, инфекциям и кровотечениям, и требует срочного лечения, часто включающего химиотерапию и трансплантацию стволовых клеток для достижения ремиссии.
ICT01, антитело против BTN3A, активирует γ9δ2 Т-клетки, усиливая иммуноопосредованную цитотоксичность при ОЛМ без действия в качестве ингибитора контрольных точек. Этот препарат отличается от других иммунотерапевтических средств против ОМЛ тем, что не действует как ингибитор контрольных точек, а напрямую активирует Т-клетки. Комбинация ICT01 с венетоклаксом и азацитидином продемонстрировала синергическую противолейкемическую активность, улучшая соотношение эффекторных и целевых клеток.
В случае с ICT01, вместо того чтобы быть ингибитором контрольных точек, он активирует γ9δ2 Т-клетки, связываясь с BTN3A и обходя физиологический механизм активации. Это приводит к активации γ9δ2 Т-клеток и прямой цитотоксичности против лейкемии. В сочетании с венетоклаксом ICT01 продемонстрировал синергическую противолейкемическую активность, усиливая иммуноопосредованную цитотоксичность и используя циторедуктивные эффекты стандартной терапии. Между ICT01 и азацитидином и венетоклаксом существует многоуровневая синергия. Синергия наблюдается между азацитидином и ICT01, венетоклаксом и ICT01, а также между самим азацитидином и венетоклаксом. Кроме того, азацитидин и венетоклакс приводят к циторедукции и эрадикации лейкемии, улучшая соотношение эффекторных и целевых клеток.
Препарат ianalumab получил статус Breakthrough Therapy designation для лечения болезни Шегрена
Компания Novartis объявила, что FDA присвоило препарату ianalumab статус Breakthrough Therapy designation для лечения болезни Шегрена, второго по распространенности ревматического аутоиммунного заболевания.
Разработка имеет потенциал стать первым таргетным препаратом для лечения этого недуга со значительной неудовлетворенной потребностью.
Ianalumab — это полностью человеческое моноклональное антитело с новым двойным механизмом действия, которое истощает B-клетки и подавляет их активацию и выживание посредством блокады BAFF-R3.
Болезнь Шегрена — это серьезное, прогрессирующее аутоиммунное заболевание, поражающее множество органов и вызывающее широкий спектр симптомов, таких как сухость, усталость, боль и повышенный риск развития лимфомы, что может существенно ухудшить качество жизни. Гетерогенный характер заболевания часто приводит к тому, что оно остается нераспознанным или неправильно диагностируется. Болезнь Шегрена поражает примерно 0,25% населения, и, по оценкам, 50% людей с болезнью Шегрена остаются недиагностированными.
О клинических исследованиях NEPTUNUS-1 и NEPTUNUS-2
Клинические исследования III фазы ианалумаба, NEPTUNUS-1 и NEPTUNUS-2, представляют собой глобальные многоцентровые ключевые исследования, оценивающие эффективность и безопасность ианалумаба у пациентов с синдромом Шегрена. В обоих исследованиях ианалумаб продемонстрировал клинически значимую пользу, показав улучшение активности заболевания и снижение нагрузки на пациентов. Ианалумаб продемонстрировал благоприятный профиль безопасности с общей частотой нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, сопоставимой с плацебо в обоих исследованиях.
Pemvidutide получил статус прорывной терапии для лечения MASH
FDA присвоило Pemvidutide от Altimmune статус Breakthrough Therapy Designation (BTD) для лечения стеатогепатита, связанного с метаболической дисфункцией (MASH).
Pemvidutide — это сбалансированный агонист двойного рецептора глюкагоноподобного пептида-1/глюкагона в соотношении 1:1. FDA присвоило терапии статус BTD на основании данных 24-недельного исследования IMPACT фазы 2b, которые продемонстрировали статистически значимое разрешение MASH без ухудшения фиброза и ранние и существенные улучшения показателей жировой ткани печени, а также неинвазивных тестов (НИТ) на фиброз и воспаление печени.
В декабре 2025 года, Altimmune опубликовала данные за 48 недель, которые продемонстрировали, что лечение пемвидутидом привело к статистически значимым улучшениям во всех группах лечения по ключевым показателям NIT (неинвазивная терапия), включая усиление фиброза печени (ELF) и измерение жесткости печени (LSM), по сравнению с плацебо. Следует отметить, что эти данные продемонстрировали продолжающееся снижение показателей начиная с 24-й недели и свидетельствуют о дальнейшем улучшении антифибротической активности при обеих дозах лечения.
В исследовании IMPACT приняли участие 212 человек с подтвержденным биопсией мезотелиоматозом печени (MASH) и стадиями фиброза F2 или F3, с диабетом или без него. Участники были рандомизированы в соотношении 1:2:2 для получения еженедельного подкожного введения пемвидутида в дозах 1,2 мг или 1,8 мг, или плацебо в течение 48 недель. Первичными конечными точками эффективности, оцениваемыми на 24-й неделе, были разрешение MASH без ухудшения фиброза или улучшение фиброза без ухудшения MASH, в то время как вторичные конечные точки включали неинвазивные тесты фиброза и снижение веса, оцениваемые как на 24, так и на 48-й неделе.
На 24-й неделе лечение пемвидутидом привело к статистически значимым улучшениям ключевых неинвазивных маркеров фиброза. Дополнительный анализ показал существенное улучшение метаболических и печеночных показателей при применении пемвидутида. Среднее содержание жира в печени снизилось на 45,2% при дозе 1,2 мг и на 54,7% при дозе 1,8 мг, по сравнению с 8,2% при дозе плацебо (P < 0,0001). Снижение веса достигло 4,5% и 7,5% при приеме пемвидутида в дозах 1,2 мг и 1,8 мг соответственно, по сравнению с 0,2% при приеме плацебо (P < 0,0001), при этом плато через 48 недель для дозы 1,8 мг не наблюдалось. Нежелательные явления, приведшие к прекращению лечения, наблюдались у 0% и 1,2% пациентов, получавших пемвидутид в дозах 1,2 мг и 1,8 мг соответственно, по сравнению с 3,5% в группе плацебо, при этом серьезных или тяжелых нежелательных явлений, связанных с лечением, зарегистрировано не было.
Компания Altimmune согласовала с FDA параметры запланированного регистрационного исследования 3-й фазы пемвидутида для пациентов с умеренным и выраженным фиброзом печени, оценивающего несколько доз пемвидутида в течение 52-недельного периода лечения и включающего конечные точки на основе биопсии для поддержки потенциального ускоренного одобрения и использования AIM-MASH AI Assist, первого инструмента ИИ для патологических исследований, одобренного FDA для использования в клинических исследованиях MASH.
Источник: https://www.ajmc.com/view/pemvidutide-for-mash-earns-fda-breakthrough-therapy-designation
FDA присвоило агонисту орексина Alixorexton статус Breakthrough Therapy Designation для лечения нарколепсии 1 типа
FDA присвоило статус прорывной терапии препарату Alixorexton компании Alkermes, экспериментальному пероральному селективному агонисту рецептора орексина 2 (OX2R), для лечения нарколепсии 1 типа (NT1), используя положительные данные фазы 1 и фазы 2, включая исследование VIBRANCE-1 фазы 2 (NCT06358950), в качестве обоснования решения. Компания отметила, что планирует начать глобальную программу 3-й фазы клинических исследований препарата для лечения нарколепсии в первом квартале 2026 года.
Основной механизм действия Alixorexton заключается в имитации функции эндогенного нейропептида орексина в головном мозге, тем самым стимулируя пути, способствующие бодрствованию, и устраняя первопричину нарколепсии 1 типа (NT1), которая заключается в дефиците орексиновой сигнализации.
Клинические испытания фазы 2 VIBRANCE-1 показали значительное снижение чрезмерной дневной сонливости, при этом препарат обладает хорошим профилем безопасности. Эти данные подтверждают целесообразность дальнейшей разработки аликсорекстона и подчеркивают потенциал агонистов рецепторов орексина 2 для лечения NT1.
Нарколепсия (1 и 2 типа) и идиопатическая гиперсомния — это хронические неврологические расстройства, характеризующиеся избыточной дневной сонливостью (ИДС), но различающиеся причинами и симптомами. Нарколепсия 1 типа (с катаплексией) вызвана дефицитом орексина, тогда как 2 тип и идиопатическая форма протекают без потери мышечного тонуса и с нормальным уровнем орексина, при этом идиопатическая гиперсомния отличается длительным, но «неосвежающим» сном.
FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation препарату Sofetabart Mipitecan при некоторых гинекологических онкологических заболеваниях
Sofetabart Mipitecan получил от FDA статус прорывной терапии для лечения платинорезистентного рака яичников после предшествующего лечения бевацизумабом и мирветуксимабом соравтансином.
Платинорезистентный рак яичников — это рецидив, возникающий в течение 6 месяцев после завершения платиносодержащей химиотерапии, характеризующийся низкой чувствительностью к повторному лечению платиной. Лечение включает неплатиновые химиопрепараты (паклитаксел, доцетаксел, гемцитабин, пегилированный липосомальный доксорубицин), антиангиогенную терапию (бевацизумаб) и PARP-ингибиторы. Прогноз: Сложный, требует индивидуального подхода, часто носит паллиативный характер для контроля симптомов и увеличения продолжительности жизни.
Sofetabart Mipitecan (ранее известный как LY4170156) — это конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC) нового поколения, разработанный компанией Eli Lilly and Company для воздействия на альфа-рецептор фолата (FRα) в солидных опухолях. Структурные компоненты — Sofetabart Mipitecan состоит из трех ключевых элементов: Антитело: Гуманизированное моноклональное антитело, не связывающееся с Fc-фрагментом и специфичное для альфа-рецептора фолата (FRα).
Полезная нагрузка (боевая часть): Эксатекан, мощный ингибитор топоизомеразы I. Линкер: запатентованный расщепляемый полисаркозиновый линкер (PSARlink™).
FRα — это клеточный поверхностный гликопротеин, кодируемый геном FOLR1, который играет роль в транспорте фолата, поддерживающего рост и деление клеток. Он гиперэкспрессируется в нескольких солидных опухолях, включая рак яичников, что делает его привлекательной терапевтической мишенью. Sofetabart Mipitecan был разработан для воздействия на FRα на всех уровнях экспрессии с целью обеспечения более широкого и стабильного терапевтического эффекта.
Присвоение статуса прорывной терапии было основано на предварительных результатах исследования фазы 1a/b софетабарт мипитекан. Первоначальные данные были представлены на ежегодной конференции ASCO 2025 в июне, а обновленные результаты были представлены на конгрессе ESMO 2025 в октябре.
По данным компании Lilly, предварительные результаты показали ответ опухоли на всех изученных уровнях дозировки и при всех уровнях экспрессии альфа-рецептора фолата. Ответ также наблюдался у пациентов, у которых рак прогрессировал после предшествующего лечения препаратом Elahere (мирветуксимаб соравансин).
Исследователи сообщили, что первоначальные данные указывают на многообещающий профиль переносимости. Наблюдались низкие показатели интерстициального заболевания легких, периферической нейропатии и алопеции. В исследуемой популяции не было зарегистрировано значительной офтальмотоксичности.
Препарат Sofi—Cel получил статус Breakthrough Therapy Designation для лечения рецидивирующего/рефрактерного Т-клеточного острого лимфобластного лейкоза (Т-ОЛЛ) и Т-клеточной лимфобластной лейкемии (Т-ЛБЛ) у пациентов, прошедших интенсивное предварительное лечение
Рецидивирующий/рефрактерный (р/р) Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз (Т-ОЛЛ) и лимфома (Т-ЛБЛ) — агрессивные опухоли с плохим прогнозом при стандартной терапии, требующие интенсивных методов. Рецидивы возникают у 15–20% детей, а прогноз для взрослых часто менее благоприятен. Основными стратегиями являются «спасительная» химиотерапия, аллогенная трансплантация (алло-ТГСК), а также инновационные методы, включая CAR-T.
Sofi-Cel — аллогенная, готовая к применению CAR T-клеточная терапия, нацеленная на CD7. Благодаря использованию технологии редактирования генов CRISPR/Cas9 для удаления генов CD7 и TRAC, новая терапия может предотвратить братоубийство CAR T-клеток и снизить риск развития реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).
Данные клинических испытаний фазы 1/2 показали общую частоту ответа 90,9% и совокупную частоту полной ремиссии 72,7% у пациентов, прошедших интенсивное предварительное лечение. Sofi-cel получил статус прорывной терапии FDA для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным Т-ОЛЛ и Т-ЛБЛ у пациентов, прошедших интенсивное предварительное лечение.
Immix Biopharma получила статус Breakthrough Therapy Designation для препарата NXC-201
Компания Immix Biopharma, Inc., мировой лидер в лечении рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза, объявила, что FDA присвоило препарату NXC-201 статус «прорывной терапии» для лечения рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза.
NXC-201 — это стереооптимизированная терапия на основе химерных антигенных рецепторов Т-лимфоцитов (CAR-T), нацеленных на BCMA, с «цифровым фильтром», предназначенным для отсеивания неспецифической активации.
Рецидивирующий/рефрактерный AL-амилоидоз — агрессивное заболевание, характеризующееся возвратом симптомов после ремиссии или отсутствием ответа на терапию. Основная стратегия включает переключение на другие схемы химиотерапии, аналогичные применяемым при миеломе, или использование моноклональных антител (даратумумаб). Лечение направлено на уничтожение аномальных плазматических клеток. Прогноз без лечения крайне неблагоприятен, продолжительность жизни варьирует от 6 месяцев до 4 лет. Однако современная терапия значительно улучшила выживаемость, позволяя достичь стойких ремиссий.
Решение о лечении принимает консилиум гематологов, кардиологов и нефрологов, учитывая поражение органов. Ежегодно в США диагностируется около 4500 новых случаев AL-амилоидоза. Для пациентов с рецидивом часто требуются инновационные методы лечения, такие как CAR-T терапия. AL-амилоидоз — это тяжелое заболевание, при котором иммунная система, призванная защищать, вместо этого постоянно производит токсичные легкие цепи, закупоривая сердце, почки и печень, вызывая отказ органов и смерть.
По оценкам Blood Cancer Journal, число пациентов в США с рецидивирующим/рефрактерным AL-амилоидозом будет расти на 12% в год и достигнет примерно 38 500 человек к 2026 году. По данным Grand View Research, рынок амилоидоза в 2017 году составил 3,6 миллиарда долларов, а к 2025 году, как ожидается, достигнет 6 миллиардов долларов.
NXC-201 обучает иммунную систему распознавать и устранять источник токсичных легких цепей. NXC-201 получил статус «Прорывной терапии» (BTD) и статус «Передовой терапии регенеративной медицины» (RMAT) от FDA, а также статус «Орфанного препарата» (ODD) от FDA США и от EMA в ЕС.
Препарат Biogen для лечения аутоиммунных заболеваний получил статус Breakthrough Therapy Designation
Литифилимаб (BIIB059) — гуманизированное моноклональное антитело IgG1, являющееся первым в своем классе препаратом, нацеленным на антиген 2 дендритных клеток крови (BDCA2), для лечения системной красной волчанки и кожной красной волчанки. Связываясь с BDCA2 на плазмоцитоидных дендритных клетках (pDCs), он индуцирует интернализацию рецептора, подавляя выработку интерферонов I и III типов (ИФН), провоспалительных цитокинов и хемокинов, что снижает аутоиммунное воспаление.
Cистемная красная волчанка — хроническое аутоиммунное заболевание кожи, которое может возникать с системной красной волчанкой или без нее, вызывая сыпь, боль, зуд, фоточувствительность и прогрессирующее повреждение кожи, которое может привести к образованию постоянных рубцов, выпадению волос и изменению цвета кожи. Волчанка поражает в основном женщин, часто начинаясь в возрасте от 15 до 40 лет, и непропорционально затрагивает несколько этнорасовых групп. В настоящее время лекарства от этого заболевания нет.
Кожная красная волчанка — группа хронических аутоиммунных заболеваний, поражающих кожу, часто фоточувствительных, проявляющихся пятнами, бляшками (часто в форме бабочки) и рубцеванием. Встречается у 70% пациентов с системной красной волчанкой, но может протекать и без поражения внутренних органов. Лечение включает защиту от солнца, местные глюкокортикоиды и противомалярийные препараты.
Решение FDA было подкреплено всеми доказательствами эффективности литифилимаба компании Biogen, включая результаты исследования II фазы LILAC, которые продемонстрировали, что литифилимаб значительно снижает активность кожного заболевания у пациентов с системной красной волчанкой по сравнению с плацебо. Ее современные стандартные методы лечения, такие как топические стероиды, противомалярийные препараты и иммуносупрессанты, в основном купируют симптомы, но не замедляют и не изменяют прогрессирование заболевания.
FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation препарату Bezuclastinib Combo при лечении пациентов с гастроинтестинальными стромальными опухолями
FDA присвоило препарату Bezuclastinib компании Cogent Biosciences, применяемому в комбинации с препаратом Sutent (sunitinib), статус прорывного для пациентов с гастроинтестинальными стромальными опухолями (ГИСО), у которых заболевание перестало реагировать на стандартную терапию и которые ранее получали лечение препаратом Gleevec (imatinib).
Гастроинтестинальные стромальные опухоли (ГИСО/GIST) — редкие, преимущественно желудочные (60%) или тонкокишечные (30%) новообразования, составляющие <1% раков ЖКТ. Частота — 10–20 случаев на 1 млн человек, чаще выявляются в 50–70 лет (средний возраст 65 лет). Мужчины и женщины болеют одинаково часто, рецидивы возможны в 80% случаев.
Выживаемость: из-за поздней диагностики 5-летняя выживаемость составляет около 48%. При размерах опухоли >10 см выживаемость снижается до 20%.
ГИСО — это тот редкий тип рака, который начинается в пищеварительном тракте и часто связан с мутациями в генах KIT или PDGFRA. Gleevec обычно используется в качестве терапии первой линии и может быть эффективен для многих пациентов. Однако со временем часто развивается резистентность, оставляя пациентам меньше эффективных вариантов лечения. Sutent часто используется после того, как Gleevec перестает действовать, но ответ может быть умеренным и временным. В результате существует острая необходимость в терапии, которая может обеспечить более длительный контроль заболевания без значительного ухудшения качества жизни.
Bezuclastinib (CGT9486) — пероральный, высокоселективный, мощный ингибитор тирозин-киназы 1-го типа (TKI), разработанный для воздействия на мутантные формы рецептора KIT, в частности на мутацию KIT D816V. Он связывается с активной конформацией рецептора, ингибируя аномальные сигнальные пути (MAPK, PI3K/AKT), которые стимулируют рост опухолей при системном мастоцитозе (СМ) и гастроинтестинальных стромальных опухолях (ГИСО).
Фаза 3 исследования PEAK показала, что комбинация снижает риск прогрессирования заболевания на 50% по сравнению с монотерапией сутентом, при этом медиана выживаемости без прогрессирования составила 16,5 месяцев. По данным Cogent, эта комбинация может представлять собой первую новую возможность лечения за более чем 20 лет для пациентов с резистентностью к Gleevec.
Источник: https://www.curetoday.com/view/fda-grants-designation-to-bezuclastinib-combo-in-advanced-gist
6.02.2026