DEBRA Research и Университетский медицинский центр Гронингена создали специализированный центр клинических исследований для изучения буллезного эпидермолиза

Исследовательская ассоциация дистрофического буллезного эпидермолиза (Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association, DEBRA Research) и Университетский медицинский центр Гронингена (University Medical Center Groningen, UMCG), Нидерланды, объявили о создании специализированного центра клинических исследований в UMCG для изучения буллезного эпидермолиза (epidermolysis bullosa, EB).

Буллёзный эпидермолиз (БЭ) — группа генетически и клинически гетерогенных редких наследственных заболеваний, вызывающих хрупкость кожи и слизистых оболочек, что приводит к образованию пузырей и болезненных эрозий даже от малейшей травмы («механобуллезная болезнь»). Пациентов часто называют «бабочками» из-за метафорического сравнения их нежной, уязвимой кожи с крыльями бабочки. Заболевание обусловлено генетическими мутациями, нарушающими связь между слоями кожи, и не имеет специфического лечения, но требует постоянного ухода и симптоматической терапии. Наследуется БЭ как по аутосомно-доминантному, так и по аутосомно-рецессивному типу. Частота встречаемости различных типов БЭ варьирует от 1:30 000 до 1:100 0000 и также зависит от популяции.

UMCG является признанным лидером в диагностике и лечении БЭ благодаря своему Центру экспертизы буллезных заболеваний. Новое сотрудничество будет способствовать развитию и расширению возможностей для клинических исследований этого заболевания.

Преимущества специализированных центров клинических исследований включают повышение эффективности, увеличение числа участников и пациентоориентированный подход, достигаемый за счет централизации экспертных знаний в одном месте.

Доктор Марике К. Боллинг (Marieke C Bolling), руководитель отделения буллезного эпидермолиза в Центре экспертизы буллезных заболеваний, заявила: «Эта поддержка не только позволяет нам улучшить уход и исследования для пациентов в нашем собственном центре, но и гарантирует, что международное сотрудничество принесет пользу больным в других странах, а также приведет к появлению новых эффективных методов лечения».

Доктор Боллинг назначена главным специалистом на новом исследовательском участке, который теперь будет принимать как спонсируемые компанией, так и инициированные самими исследователями испытания. Здесь же будут развиваться международные инициативы в области буллезного эпидермолиза, включая «Сеть клинических испытаний» и будущий «Реестр буллезного эпидермолиза».

Кроме того, DEBRA Research начала оказывать поддержку инновационному проекту «Основные наборы результатов для буллезного эпидермолиза (COSEB)». Этот проект, инициированный и возглавляемый командой UMCG, направлен на улучшение измерения результатов в исследованиях буллезного эпидермолиза.

Увеличение возможностей проведения специализированных клинических испытаний в сочетании с научным вкладом в исследования буллезного эпидермолиза станет важным шагом в развитии подходов к этому редкому и изнурительному заболеванию.

Кристоф Кох (Christoph Coch), управляющий директор DEBRA Research, сказал: «Укрепляя потенциал проведения клинических испытаний в Гронингене и поддерживая глобальные инициативы, такие как COSEB, мы помогаем создать основу, необходимую исследователям, клиницистам и отраслевым партнерам для достижения значимого терапевтического прогресса для сообщества пациентов с буллезным эпидермолизом».

 О Медицинском центре Университета Гронингена

Медицинский центр Университета Гронингена является домом для Национального экспертного центра Нидерландов по буллезным заболеваниям, включая буллезный эпидермолиз (БЭ). Центр БЭ в Гронингене возглавляет доктор Марике Боллинг, она отвечает за диагностику и лечение всех людей с БЭ в Нидерландах. Боллинг также оказывает помощь пациентам из соседних стран, обслуживая в общей сложности более 500 пациентов всех возрастных групп.

Нидерландский Центр БЭ существует более 30 лет и создал подробный и обширный национальный реестр. За эти годы он внес значительный вклад в улучшение диагностики и лечения, а также в разработку и исследование новых методов лечения БЭ во всем мире. Цели центра — обеспечить каждому пациенту раннюю и точную диагностику, оказывать наилучшую возможную помощь — предпочтительно на дому — и, в конечном итоге, сделать модифицирующие течение заболевания методы лечения доступными для всех пациентов.

О DEBRA Research

DEBRA Research — созданная в 2023 году некоммерческая организация, занимающаяся разработкой методов лечения буллезного эпидермолиза (БЭ). Являясь исследовательским подразделением DEBRA Austria — пациентской организации, с 1995 года поддерживающей людей, живущих с БЭ, — DEBRA сотрудничает по всему миру с академическими учреждениями, биотехнологическими и фармацевтическими компаниями, пациентскими организациями и регулирующими органами для стимулирования инноваций.

Цель DEBRA — ускорить трансляционные исследования и поддержать клинические разработки для удовлетворения неудовлетворенных потребностей людей, живущих с БЭ.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://www.debra-research.org/

20.01.2026