Dyne получает статус ускоренного рассмотрения FDA для лечения миотонической дистрофии типа 1 

Американская биотехнологическая компания Dyne Therapeutics Inc. заявила, что получила статус Fast Track Designation для DYNE-101 против миотонической дистрофии типа 1 (myotonic dystrophy type 1, DM1), в настоящее время проходящего клинические испытания фазы 1/2.

Разработчик отметил, что статус Fast Track Designation позволит ее препарату пройти скользящую проверку и подавать разделы заявки на биологическую лицензию на проверку по мере их готовности. Без этого статуса компании приходилось бы завершать все этапы разработки до получения отзывов от FDA.

Dyne ожидает подачи заявки на ускоренное одобрение инновационного лечения в первой половине 2026 года.

«Миотоническая дистрофия 1-го типа — разрушительное заболевание, для которого нет одобренных методов лечения. Получение статуса Fast Track стало следствием надежных клинических данных нашего исследования ACHIEVE, продемонстрировавших существенную функциональную пользу для пациентов по целому ряду клинических показателей и убедительное влияние на ключевой биомаркер заболевания — коррекцию сплайсинга», — сказал Дуг Керр (Doug Kerr), доктор медицины, доктор философии и главный врач Dyne.

О DYNE-101

DYNE-101 — это исследуемое терапевтическое средство, оценивающееся в глобальном клиническом исследовании ACHIEVE фазы 1/2 для людей, живущих с DM1. DYNE-101 состоит из антисмыслового олигонуклеотида (ASO), конъюгированного с фрагментным антителом (Fab), которое связывается с трансферриновым рецептором 1 (TfR1), высоко экспрессированом в мышцах. DYNE-101 разработан для обеспечения целевой доставки в мышечную ткань с целью снижения токсичной РНК DMPK в ядре, высвобождения белков сплайсинга, обеспечения нормальной обработки мРНК и трансляции нормальных белков и потенциальной остановки или обращения вспять прогрессирования заболевания. DYNE-101 ранее уже получил статус Orphan Drug от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения DM1.

О миотонической дистрофии типа 1 (DM1)

DM1 — редкое прогрессирующее генетическое заболевание, которое поражает скелетные, сердечные и гладкие мышцы. Это моногенное аутосомно-доминантное заболевание, вызванное аномальным расширением тринуклеотида в области гена DMPK. Расширение повторов CTG приводит к скоплению токсичной РНК в ядре, образуя ядерные очаги и изменяя сплайсинг нескольких белков, необходимых для нормальной клеточной функции. Этот измененный сплайсинг, или сплайсопатия, приводит к широкому спектру симптомов. Люди, живущие с DM1, обычно испытывают миотонию и прогрессирующую слабость основных групп мышц, что может повлиять на подвижность, дыхание, работу сердца, речь, пищеварение и зрение, а также на когнитивные способности. По оценкам, DM1 поражает более 40 000 человек в США и ​​более 74 000 человек в Европе, но в настоящее время нет одобренных методов лечения, изменяющих течение болезни.

О компании Dyne Therapeutics, Inc.

Dyne Therapeutics сосредоточена на открытии и продвижении инновационных терапевтических средств, преобразующих жизнь людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями. Используя модульность своей платформы FORCE™, Dyne разрабатывает целевые терапевтические средства, предназначенные для преодоления ограничений в доставке в мышечную ткань и центральную нервную систему (ЦНС). Dyne имеет широкий спектр средств для лечения нервно-мышечных заболеваний, включая клинические программы для миотонической дистрофии 1 типа (DM1) и мышечной дистрофии Дюшенна и доклинические программы для лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD) и болезни Помпе.

Штаб-квартира этой весьма успешной компании расположена в Уолтеме, Массачусетс (США), на 1 января 2025 года в ней работало 173 сотрудника. Акции Dyne выросли на 6,2% в понедельник и сейчас стоят $14.55 за штуку.

Источник:https://www.globenewswire.com/

23.01.2025