Экспериментальный препарат для лечения адренокортикальной карциномы получил статус редкого детского заболевания FDA

FDA присвоило статус редкого детского заболевания (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) OR-449, экспериментальному препарату фармацевтической компании Orphagen Pharmaceuticals, хорошо известной в медицине «малых молекул», для лечения детской адренокортикальной карциномы (pediatric adrenocortical carcinoma, ACC). OR-449 разрабатывается как для взрослых, так и для детей с адренокортикальной карциномой, а также другими видами рака, о которых известно, что они экспрессируют высокий уровень стероидогенного фактора-1.

OR-449 представляет собой селективный, первый в своем классе, сильнодействующий и перорально биодоступный низкомолекулярный антагонист стероидогенного фактора-1 (steroidogenic factor-1, SF-1), который представляет собой орфанный ядерный рецептор и фактор транскрипции, необходимый для роста и развития надпочечников. OR-449 разрабатывается как для взрослых, так и для детей с ACC.

«Мы рады, что OR-449 заслуженно получил RPDD от FDA», — сказал Скотт Тэчер (Scott Thacher), Ph.D., генеральный директор Orphagen, — «В настоящее время мы планируем подать заявку на исследование нового препарата в FDA в конце этого года, чтобы поддержать начало клинического исследования (КИ) фазы 1».

ACC является редким и агрессивным раком надпочечников. Если опухоль не метастазировала, хирургическое удаление может быть эффективным методом лечения. Тем не менее, опухоли ACC становятся метастатическими для большинства пациентов, что затрудняет их контроль, а 5-летняя выживаемость составляет от 10% до 20% как у взрослых, так и у детей.

В клинической практике SF-1 широко используется в качестве маркера ACC и является потенциальной терапевтической мишенью как для взрослых, так и для детей. Он обычно амплифицируется на генном уровне у педиатрических пациентов с ACC и признан маркером клеточной линии в Целевом списке FDA для лечения рака у детей.

В соответствии с RPDD, FDA определяет редкое детское заболевание как серьезное или опасное для жизни заболевание, в первую очередь поражающее лиц в возрасте от рождения до 18 лет, от которого страдает менее 200 000 пациентов в США.

Чтобы решить проблемы разработки лекарств для этих уникальных групп населения, Конгресс повторно утвердил закон (Creating Hope Act), в соответствии с которым компании могут получить ваучер приоритетного обзора после утверждения продукта с RPDD. Компании имеют право на это, если маркетинговая заявка получит одобрение FDA до 30 сентября 2026 года в соответствии с действующим законодательством или позднее, если действие закона будет продлено Конгрессом.

Orphagen Pharmaceuticals

Orphagen обнаруживает и разрабатывает «малые молекулы» для лекарственных целей, обладающие значительным нереализованным потенциалом в областях высокой клинической необходимости. 

Компания Orphagen идентифицировала небольшие молекулы, подобные лекарственным препаратам, к нескольким орфанным ядерным рецепторам и описала эффективность на животных моделях заболеваний. Ранний успех привел к партнерству с Japan Tobacco (JT) Pharma для открытия и разработки пероральных препаратов для лечения псориаза и других аутоиммунных заболеваний. Это партнерство стало первым в отрасли для ядерного рецептора РОР-гамма. JTE-451, продукт партнерства с JT Pharma, начал испытания фазы 2 в 2019 году.

Orphagen имеет две основные внутренние программы. Одной из них является разработка антагонистов орфанного ядерного рецептора стероидогенного фактора-1 (SF-1) для лечения рака надпочечников (ACC) и других эндокринных заболеваний. Вторая фокусируется на воспалительных заболеваниях. Orphagen также предоставляет услуги анализа и скрининга семейства ядерных рецепторов.

Источник: https://www.pharmacytimes.com/

24.01.2023