Эксперты по клиническим испытаниям обсудили ускоренные пути одобрения FDA для онкологических препаратов

Дэвид Ларвуд (David Larwood), генеральный директор Valley Fever Solutions, выразил сомнение в том, что в ближайшее время у FDA появятся новые руководящие документы из-за недавних сокращений персонала и административной реорганизации.

Руководство FDA — это важный документ, который отражает ожидания регулятора в отношении дизайна испытаний, конечных точек и путей разработки новых продуктов. Ларвуд подчеркнул, что последний вариант, выпущенный в 2018 году и сосредоточенный на традиционных и суррогатных конечных точках клинических испытаний, по-прежнему важен для спонсоров, особенно в области разработки противораковых препаратов.

Ларвуд выступил на 15-й ежегодной конференции клинических испытаний в онкологии Западного побережья (15th Annual Clinical Trial in Oncology West Coast conference, CTO), на которой собрались клиницисты, эксперты по клиническим испытаниям и технологиям в области онкологии, чтобы обсудить последние проблемы и задачи в этой области.

В начале своего выступления Ларвуд прокомментировал неопределенность, связанную с потенциальными изменениями в регулировании, особенно с новым руководством. Он повторил слова комиссара FDA Марти Макари (Marty Makary), сказанные им, когда он объявил о назначении Виная Прасада (Vinay Prasad) главой Центра оценки и исследований биологических препаратов (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER), заявив, что Прасад привнесет «научную строгость, независимость и прозрачность». Тем не менее, есть и некоторая неопределенность. С одной стороны, это надежда на политику, основанную на данных, но и опасения из-за критики Прасадом мер по борьбе с COVID-19 и политики FDA.

Ускоренное одобрение дает преимущества пациентам и инвесторам

Ларвуд подчеркнул важность ускоренного одобрения лекарств, особенно в области онкологии, из-за высокой финансовой мотивации для инвесторов и потенциала скорейшего появления новых методов лечения для пациентов.

Различные ускоренные схемы и их уникальные требования

Рак остается основной причиной смерти во всем мире и в США, на него приходится около 17% смертей в США, что подчеркивает срочность ускоренного одобрения эффективных методов лечения, подчеркнул Ларвуд.

FDA предлагает ускоренные пути рассмотрения, однако даже после одобрения могут потребоваться меры пострегистрационного контроля и подтверждающие исследования для оценки долгосрочных преимуществ и безопасности препарата.

Чтобы лекарственная программа соответствовала таким схемам, как Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval и Priority Review, пакет клинических данных может быть основан на нетрадиционных или суррогатных конечных точках, таких как уменьшение опухоли или изменения биомаркеров. Ларвуд сказал, что, согласно руководящим принципам, FDA предпочитает рандомизированные контролируемые испытания (РКИ) и хорошо структурированные данные, но по-прежнему открыто для новых конечных точек. Для ускоренного одобрения необходимы надежные данные и подтверждающие испытания, и если последующие данные не подтверждают клиническую пользу актива, то одобрение может быть отозвано, подчеркнул Ларвуд.

Статус Fast Track ускоряет разработку и рассмотрение препаратов, демонстрирующих потенциал для лечения серьезных состояний, предоставляя такие преимущества, как более частое взаимодействие с FDA и последовательные подачи заявок на новые препараты (NDA).

Статус Breakthrough Therapy применяется к препаратам, демонстрирующим существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения, особенно со значимыми клиническими конечными точками, такими как снижение смертности или улучшение симптомов. Обозначение Breakthrough Therapy включает все преимущества ускоренного пути в дополнение к специальному руководству от высшего руководства FDA. Путь Accelerated Approval позволяет получить более раннее одобрение на основе суррогатных конечных точек, которые, вероятно, предскажут клиническую пользу, в то время как программа Priority Review обязывает FDA действовать в сокращенные сроки.

Обозначения Fast Track или Breakthrough therapy designations вносят существенные изменения в сферу онкологии. При таких показаниях, как рак легких, показатели смертности снизились, вероятно, из-за доступности эффективных методов лечения.

Обозначение Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation (RMAT), особенно для клеточной и тканевой терапии, является ключевым в некоторых новых методах лечения онкологии. Хотя оно имеет много преимуществ с другими ускоренными путями, Ларвуд отметил, что RMAT также позволяет использовать реальные доказательства, добавляя гибкости и релевантности нормативным заявкам. Хотя эти развивающиеся пути являются многообещающими, высокие затраты остаются серьезной проблемой и могут создавать определенные барьеры, сказал Ларвуд.

«Навигация по ускоренным процедурам одобрения FDA онкологических препаратов» была первоначально создана и опубликована Clinical Trials Arena, брендом, принадлежащим GlobalData.

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://www.reuters.com/

27.05.2025