Eli Lilly получает права на терапию нейродегенеративных заболеваний в сделке на сумму более $620 млн

Eli Lilly заключила эксклюзивное лицензионное соглашение на сумму более $620 млн, чтобы получить права на исследовательскую прецизионную терапию биотехнологической компании QurAlis для лечения нейродегенеративных заболеваний, включая боковой амиотрофический склероз (БАС) и лобно-височную деменцию (ЛВД).

Сделка дает Lilly глобальные права на разработку и коммерциализацию QRL-204, антисмыслового олигонуклеотида с переключением сплайсинга (antisense oligonucleotide, ASO), предназначенного для восстановления функции гена UNC13A, и других соединений, нацеленных на UNC13A.

Взамен QurAlis получит авансовый платеж в размере $45 млн и будет иметь право на будущие поэтапные выплаты в размере до $577 млн, а также поэтапные роялти от чистых продаж. UNC13A является важным регулятором высвобождения нейромедиаторов в синапсах и участвует примерно в 63% случаев БАС и 33% случаев ЛВД.

По оценкам, 30 000 человек в только в США страдают БАС, также известным как боковой амиотрофический склероз, прогрессирующим и смертельным заболеванием, не поддающимся лечению. Несмотря на то, что существует несколько доступных лекарств, приносящих некоторую пользу, ни одно из них не может остановить или обратить вспять течение болезни, и многие потенциальные лекарства не прошли клинических испытаний. Препарат Relyvrio от Amylyx Pharmaceuticals, который все же вышел на рынок в прошлом году, был отозван после провала подтверждающего исследования.

Lilly и QurAlis надеются на большую удачу с QRL-204. Препарат предназначен для исправления неправильной обработки РНК гена UNC13A, который часто мутирует у людей с БАС и лобно-височной деменцией. Предотвращение этих ошибок с помощью антисмыслового препарата, утверждает QurAlis, может восстановить нормальное производство белка и функционирование соединений нервных клеток.

Эндрю Адамс (Andrew Adams), старший вице-президент по исследованиям нейродегенерации и директор Института генетической медицины Lilly, заявил: «Прецизионные генетические лекарства, такие как QRL-204, нацеленные на конкретные причинные компоненты патологии заболевания, открывают большие перспективы для достижения значительных успехов в борьбе с рядом нейродегенеративных заболеваний, таких как БАС и ЛВД».

Доклинические данные, недавно представленные на Международной конференции по болезням Альцгеймера и Паркинсона и связанным с ними неврологическим расстройствам в этом году, продемонстрировали, что ASO, переключающие сплайсинг UNC13A, модулируют сплайсинг UNC13A и восстанавливают нормальную синаптическую активность при БАС и ЛВД.

Соглашение также предусматривает сотрудничество компаний в целях выявления и разработки дополнительных кандидатов, нацеленных на UNC13A, с использованием собственной платформы модулятора сращивания FlexASO компании QurAlis.

Каспер Роэт (Kasper Roet), генеральный директор и соучредитель QurAlis, сказал: «Это партнерство позволяет QRL-204 быстро продвигаться к клинике, в то время как мы продолжаем продвигать другие наши ведущие программы. Мы с нетерпением ждем возможности объединить наши взаимодополняющие силы, чтобы выявить дополнительных кандидатов, нацеленных на UNC13A, которые могут изменить лечение нейродегенеративных заболеваний, таких как БАС, ЛВД и других».

В QurAlis разрабатываются еще три программы по лечению БАС, лобно-височной деменции и первичного бокового склероза, медленно развивающегося неврологического заболевания, поражающего верхнюю часть тела. Два из них сейчас проходят клинические испытания, в том числе терапия на основе РНК, нацеленная на другой ген, связанный с БАС.

Сделка между QurAlis и Lilly — это своего рода отход от альянса, который они заключили еще в 2020 году. В рамках этого партнерства QurAlis приобрела группу перспективных малых молекул для лечения БАС и других заболеваний головного мозга, одно из которых находится на ранних стадиях испытаний на людях. Теперь QurAlis передает Lilly права на антисмысловую олигонуклеотидную или основанную на РНК терапию для лечения БАС.

По словам Роэта, средства от сделки с Lilly, а также $88 млн в рамках раунда серии B, привлеченные QurAlis в 2023 году, используются для поддержки клинических испытаний двух других программ и набора персонала.

Сделка заключена всего через две недели после того, как Lilly подписала с Aktis Oncology стратегическое соглашение на сумму более $1 млрд о многоцелевом сотрудничестве в области разработки новых радиофармпрепаратов.

Об QurAlis Corporation

QurAlis специализируется на разработке эффективных прецизионных лекарств, которые изменят траекторию развития бокового амиотрофического склероза (БАС), лобно-височной деменции (ЛВД) и других нейродегенеративных заболеваний.

Основанная всемирно признанной командой нейродегенеративных биологов из Гарвардской медицинской школы и Гарвардского университета, QurAlis продвигает линию кандидатов в терапевтические средства, которые нацелены на конкретные компоненты патологии БАС и ЛВД, и определяет популяции пациентов на основе как вызывающих заболевание генетических мутаций, так и с помощью клинических биомаркеров.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://www.prnewswire.com/

6.06.2024