EMA подтверждает заявку Soleno на лечение синдрома Прадера-Вилли

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency, EMA) подтвердило заявку на получение разрешения на продажу (marketing authorisation application, MAA) таблеток пролонгированного действия диазоксида холина (diazoxide choline, DCCR) американской биофармацевтической компании Soleno Therapeutics.

Препарат предназначен для лечения синдрома Прадера-Вилли (Prader-Willi syndrome) у взрослых и детей в возрасте от четырех лет и старше. Заявка ориентирована на тех, кто страдает гиперфагией — состоянием, вызывающим постоянный сильный голод.

Soleno уже получила статус орфанного препарата (Orphan Drug) в Европейском союзе (ЕС) для diazoxide choline, что может обеспечить ему эксклюзивность на рынке на срок до десяти лет после одобрения, наряду с другими нормативными и финансовыми преимуществами.

В марте этого года FDA одобрило терапию под торговой маркой Vykat XR для лечения сильного голода у пациентов с синдромом Прадера-Вилли. Это произошло после трехмесячной отсрочки со стороны агентства и явилось важной вехой для Soleno Therapeutics, Inc. и, что наиболее важно, для людей с PWS и их семей.

Синдром Прадера-Вилли считается редким генетическим нарушением развития нервной системы, возникающим из-за аномалии экспрессии гена хромосомы 15. По оценкам компании, около 9500 человек в Великобритании, Германии, Италии, Испании и Франции страдают этим синдромом.

Гиперфагия, отличительная черта синдрома, может привести к опасным для жизни ситуациям и долгосрочным проблемам со здоровьем, таким как ожирение, сердечно-сосудистые заболевания и диабет. Неутолимый голод и связанное с ним поведение существенно влияют на качество жизни людей с синдромом Прадера-Вилли и их семей.

Генеральный директор и председатель Soleno Therapeutics Аниш Бхатнагар (Anish Bhatnagar) сказал: «Валидация нашего MAA представляет собой следующую важную веху в нашей миссии по предоставлению этой важной терапии широкому сообществу людей с синдромом Прадера-Вилли, включая тех, кто находится в ЕС. На основании полученных данных DCCR имеет потенциал для лечения гиперфагии, которая является наиболее ограничивающим продолжительность жизни аспектом синдрома Прадера-Вилли. Мы с нетерпением ждем тесного сотрудничества с европейскими регулирующими органами в процессе рассмотрения и намерены сделать diazoxide choline доступным для пациентов в ЕС как можно скорее, если он будет одобрен».

О diazoxide и diazoxide choline

Diazoxide, продаваемый под торговой маркой Proglycem, среди прочего, является лекарственным средством, используемым для лечения низкого уровня сахара в крови из-за ряда конкретных причин. К ним относятся опухоли островковых клеток, которые невозможно удалить, и чувствительность к лейцину. Препарат также можно использовать в рефрактерных случаях токсичности сульфонилмочевины. Его принимают внутрь. Diazoxide, используемый в виде соли diazoxide choline, продается под брендом Vykat XR и используется для лечения гиперфагии у людей с синдромом Прадера-Вилли. Он был одобрен для этого показания в США  в марте 2025 года.

Распространенные побочные эффекты включают высокий уровень сахара в крови, задержку жидкости, низкий уровень тромбоцитов в крови, учащенное сердцебиение, усиленный рост волос и тошноту. Другие серьезные побочные эффекты включают легочную гипертензию и сердечную недостаточность. Препарат химически похож на тиазидные диуретики и работает за счет снижения высвобождения инсулина из поджелудочной железы и увеличения высвобождения глюкозы печенью. Собственно Diazoxide был одобрен для медицинского применения в США в 1973 году. Он включен в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения и  доступен как дженерик.

О компании Soleno Therapeutics, Inc.

Soleno Therapeutics — биофармацевтическая компания, занимается разработкой и коммерциализацией методов лечения редких заболеваний, в частности, метаболических и нейроповеденческих расстройств. Ее основной продукт Vykat XR (таблетки diazoxide choline с пролонгированным высвобождением) — первый препарат, одобренный для лечения гиперфагии (чрезмерного переедания) при синдроме Прадера-Вилли – по данным BioSpace. Soleno зарегистрирована в 1999 году, ее штаб-квартира находится в Редвуд-Сити, Калифорния.

  Источник: https://www.geneonline.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

29.05.2025