FDA исследует потенциальные риски рака крови, связанные с генной терапией Skysona от Bluebird Bio

FDA выразило обеспокоенность по поводу опасных для жизни гематологических злокачественных новообразований у пациентов, получавших лечение препаратом Skysona (elivaldogene autotemcel) от Bluebird Bio Inc., генной терапией для ранней активной церебральной адренолейкодистрофии (cerebral adrenoleukodystrophy, CALD).

В сентябре 2022 года FDA одобрило препарат Skysona от Bluebird Bio, также известный как eli-cel, для замедления прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков в возрасте от 4 до 17 лет с CALD.

Агентство получило сообщения о миелодиспластическом синдроме и остром миелоидном лейкозе, связанных со Skysona, причем случаи возникали через 14–92 месяца после лечения в ходе клинических испытаний. Согласно новым данным, опубликованным в октябре, у семи из 67 детей, получавших генную терапию Bluebird Bio для лечения тяжелого неврологического расстройства в ходе клинических испытаний, развился рак крови.

FDA изучает эти риски, в том числе госпитализацию, необходимость аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и летальные исходы. Поставщикам медицинских услуг настоятельно рекомендуется рассмотреть альтернативные методы лечения, такие как аллогенная трансплантация стволовых клеток, для пациентов с подходящими, совместимыми донорами, прежде чем выбирать лечение Skysona.

Пациентам и участникам клинических испытаний, получавшим лечение Skysona, рекомендуется проходить пожизненное наблюдение на предмет злокачественных новообразований. Для раннего выявления потенциальных злокачественных новообразований FDA рекомендует проводить регулярные полные анализы крови каждые три месяца и дважды в течение первого года после лечения проводить оценку клональной экспансии. Также рекомендуются ежегодные последующие осмотры и оценки костного мозга, если это клинически необходимо.

В сентябре компания Bluebird Bio объявила о проведении реструктуризации с целью оптимизации структуры затрат и обеспечения квартальной безубыточности денежного потока во второй половине 2025 года. Ожидается, что реструктуризация приведет к сокращению денежных операционных расходов на 20% после полной реализации в третьем квартале 2025 года по сравнению с предыдущим отчетным периодом.

Ценовое движение: акции BLUE выросли на 1,64% до $0,3840 в ходе предпродажной сессии по последней проверке в пятницу.

О компании Bluebird Bio Inc.

Основанная в 1992 году Bluebird Bio Inc. базирующаяся в Сомервилле, штат Массачусетс (США), является биотехнологической компанией, которая разрабатывает генную терапию для тяжелых генетических заболеваний. В сентябре 2024 года в Bluebird работал 231 сотрудник. Единственным одобренным препаратом компании в Европейском союзе (ЕС) является betibeglogene autotemcel (Zynteglo), который лечит зависимую от переливания крови бета-талассемию (TDT), редкое генетическое заболевание крови, и был одобрен для использования Европейским агентством по лекарственным средствам. 

Компанию критиковали за стоимость Zynteglo в $1,8 млн, что является вторым по стоимости препаратом в мире. Bluebird разрабатывает генную терапию LentiGlobin для лечения серповидноклеточной анемии и церебральной адренолейкодистрофии. Компания также разрабатывает кандидаты на продукты Т-клеток для лечения острого миелоидного лейкоза, карциномы Меркеля, диффузной В-крупноклеточной лимфомы и солидных опухолей MAGEA4.

Источник: https://finance.yahoo.com/

4.12.2024