FDA изменило правила предоставления препаратам статуса «прорывной терапии»

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США выпустило новую инструкцию, касающуюся присвоения статуса «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation), сообщает PharmaLive.

Статус «прорывной терапии» является важным регуляторным инструментом, который ускоряет разработку и рассмотрение кандидатных препаратов. Предполагается, что такие лекарства должны существенно улучшать состояние пациентов по сравнению с уже одобренными вариантами.

FDA отмечает, что некоторые препараты, получившие этот статус на ранних стадиях разработки, на более поздних стадиях могут показывать другие результаты. Теперь в случае, если новые данные не подтверждают эффективность и безопасность препарата, FDA может отозвать статус. Также агентство может аннулировать его, если против той же «неудовлетворенной потребности» будет одобрен другой препарат.

Еще одним поводом отзыва статуса «прорывной терапии» может стать ситуация, когда компания-производитель прекращает разрабатывать препарат по изначально оговоренным показаниям.

«При оценке того, продолжают ли выполняться критерии, FDA обычно придает больший вес испытаниям, которые проводятся на больших популяциях, используют… хорошо проработанные клинические конечные точки и включают определенные особенности дизайна, например, рандомизация, ослепление. Таким образом, качество имеющихся доказательств может повлиять на принятие решений FDA», – сообщает агентство.

Регулятор отмечает, что оставляет за собой право не отменять статус «прорывной терапии», даже если новые клинические данные не показывают хороших результатов. По данным FDA, в некоторых случаях более поздним испытаниям может придаваться меньший вес, если они все еще соответствуют первоначальным критериям выдачи статуса.

Прорывная терапия предназначена для препарата, который лечит серьезное или опасное для жизни состояние, и предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение клинически значимой конечной точки (конечных точек) по сравнению с доступными методами лечения.

Источник: https://gxpnews.net/

29.06.2022