FDA одобрило Elfabrio для лечения болезни Фабри

FDA одобрило Elfabrio (пегунигалсидаза альфа-iwxj) от Protalix BioTherapeutics, Inc. Препарат представляет собой гидролитический лизосомальный нейтральный гликосфинголипидспецифический фермент, показанный для лечения взрослых с подтвержденной болезнью Фабри.

Болезнь Фабри – это наследственное неврологическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, вызванное дефицитом альфа-галактозидазы-фермента, приводящего к прогрессирующему накоплению аномальных отложений жирового вещества, называемого глоботриаозилцерамидом (Gb3), в лизосомах по всему телу человека. Симптомы варьируются от эпизодов боли и нарушения периферических ощущений до отказа поврежденных органов.

Elfabrio — это заместительная ферментная терапия, которая работает для лечения болезни Фабри, обеспечивая экзогенный источник альфа-галактозидазы А.

Лекарство вводят в виде внутривенной инфузии каждые две недели. Может быть рассмотрено предварительное лечение антигистаминными препаратами, жаропонижающими средствами и / или кортикостероидами.

На этикетке продукта Elfabrio имеется предупреждение о реакциях гиперчувствительности, включая анафилаксию. Предупреждения и меры предосторожности включают реакции, связанные с инфузией, и мембранопролиферативный гломерулонефрит.

Общие побочные реакции включают назофарингит, головную боль, диарею, усталость, тошноту, боли в спине, в конечностях и синусит.

Источник: https://www.fda.gov/

9.05.2023