FDA одобрило генную терапию Casgevy компаний Vertex и CRISPR Therapeutics для лечения бета-талассемии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило технологию Casgevy (exagamglogene autotemcel) от биофармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской биотехнологической компании CRISPR Therapeutics AG для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии (transfusion-dependent beta thalassaemia, TDT) у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Это первый продукт для лечения редкого заболевания крови, в котором используется инновационная технология редактирования генов CRISPR.
Бета-талассемия — это наследственное заболевание крови, поражающее эритроциты, необходимые для доставки кислорода ко всем органам и тканям организма.
У пациентов с наиболее тяжелой формой заболевания развивается опасная для жизни анемия, и им приходится на протяжении всей жизни проходить регулярные переливания крови и терапию хелатами железа. Хелат железа – высокоэффективный препарат для борьбы с хлорозом (дефицитом железа), созданный на основе комплексонатов (хелатов).
По оценкам Vertex и CRISPR, около 1000 пациентов в США в настоящее время имеют право на Casgevy — лечение, действующее путем редактирования дефектного гена в собственных стволовых клетках костного мозга пациента, чтобы организм вырабатывал функционирующий гемоглобин.
Решение FDA, принятое на 2 месяца раньше ожидаемой даты (30 марта), подтверждено результатами клинических исследований (КИ), показавших, что технология Casgevy улучшает состояние пациентов, освободившихся от переливания крови в течение, как минимум, 12 месяцев подряд.
Николь Верден (Nicole Verdun), директор отдела терапевтических продуктов Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, назвала это одобрение «важным шагом в продвижении дополнительного варианта лечения людей с бета-талассемией».
Новое одобрение поступило чуть более, чем через месяц после того, как FDA впервые одобрило Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии (sickle cell disease, SCD), в том числе у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Это решение сделало Casgevy первым одобренным в США методом, использующим инструмент редактирования генов CRISPR, за который его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году.
Решма Кевалрамани (Reshma Kewalramani), главный исполнительный директор и президент Vertex, сказал: «После исторического одобрения FDA Casgevy для лечения серповидно-клеточной анемии, очень почетно получить его одобрение и для трансфузионно-зависимой бета-талассемии, причем, задолго до даты принятия Закона о сборах за лекарства, отпускаемых по рецепту (Prescription Drug User Fee Act). Мы с нетерпением ждем возможности предоставить Casgevy пациентам, которые очень его ждут».
Casgevy — это первый продукт, появившийся в результате стратегического партнерства Vertex Therapeutics и CRISPR Therapeutics, о котором первоначально было объявлено в 2015 году.
Как сообщает Vertex, компании открыли 9 авторизованных лечебных центров (authorized treatment centers, ATC) для введения Casgevy пациентам. Каждое из учреждений может предоставить Casgevy по любому одобренному показанию. Дополнительные ATC будут активированы «в ближайшие недели».
Стоимость лечения составляет $2,2 миллиона. По оценкам компаний, сейчас затраты системы здравоохранения США на контроль заболевания в течение всей жизни превышают $5 миллионов.
О Casgevy (exagamglogene autotemcel)
Exagamglogene autotemcel, продаваемый под торговой маркой Casgevy, представляет собой генную терапию, используемую для лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Наиболее распространенные побочные эффекты включают низкий уровень тромбоцитов и лейкоцитов, язвы во рту, тошноту, скелетно-мышечные боли, боли в животе, рвоту, фебрильную нейтропению (лихорадка и низкое количество лейкоцитов), головную боль и зуд. В ноябре 2023 года метод был одобрен в Великобритании для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Он был одобрен в США для лечения серповидноклеточной анемии в декабре 2023 года. Exagamglogene autotemcel — это первый метод клеточной генной терапии с использованием технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
О Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals — основанная в 1989 году американская биофармацевтическая компания, базирующаяся в Бостоне, штат Массачусетс. Это была одна из первых биотехнологических фирм, которая использовала явную стратегию рационального дизайна лекарств, а не комбинаторную химию. Штаб-квартира компании находится в Южном Бостоне, штат Массачусетс, а исследовательские центры – в Сан-Диего, Калифорния, и Милтон-Парке, Оксфордшир, Англия.
Компания имеет в портфеле несколько одобренных лекарств, которые лечат основную причину муковисцидоза (МВ) — редкого, опасного для жизни генетического заболевания — и реализует несколько текущих клинических и исследовательских программ по лечению МВ. Vertex располагает обширной линейкой исследовательских низкомолекулярных препаратов для лечения других серьезных заболеваний, включая боль, дефицит альфа-1-антитрипсина и заболевания почек. Кроме того, Vertex располагает быстро расширяющейся линейкой генетических и клеточных методов лечения таких заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшенна и сахарный диабет 1 типа.
У компании есть центры исследований и разработок, а также коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии и Латинской Америке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 10 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и в пятерку лидеров в списке лучших работодателей по версии Forbes.
О CRISPR Therapeutics AG
CRISPR Therapeutics AG — швейцарско-американская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Цуге, Швейцария. Создана в 2013 году. CRISPR – одна из первых компаний, созданных для использования платформы редактирования генов CRISPR при разработке лекарств для лечения различных редких и распространенных заболеваний. В компании работает около 500 сотрудников, а ее офисы расположены в Цуге (Швейцария), Бостоне (Массачусетс), Сан-Франциско (Калифорния) и Лондоне (Великобритания). Ее производственное предприятие во Фрамингеме, штат Массачусетс, получило награду «Объект года» (FOYA) в 2022 году. Ведущая программа компании, exagamglogene autotemcel или exa-cel (ранее CTX001), получила одобрение регулирующих органов в декабре 2023 года.
Источник: https://www.pmlive.com/
Источник: https://www.thalassemia.org/
Источник: https://www.fiercepharma.com/
18.01.2024