FDA одобрило новый препарат для лечения редкой формы бокового амиотрофического склероза (болезнь Лу Герига)

Во вторник Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новый препарат Qalsody (tofersen) от американской биофармацевтической компании Biogen для лечения редкой формы бокового амиотрофического склероза (БАС), известной также как болезнь Лу Герига. Около 2% пациентов с БАС имеют мутацию, на которую нацелен этот препарат. Ожидается, что Qalsody станет уникальной терапией для людей с очень специфической мутацией SOD1. В заявлении FDA говорится, что, по его оценкам, «в США насчитывается менее 500 пациентов с SOD1-ALS». Препарат получил от FDA статусы Priority Review, Orphan Drug и Fast Track Designation.

Клинические исследования (КИ) показали, что препарат снижает количество нейрофиламентов плазмы (plasma neurofilament light, NfL), биомаркер аксонального (нервного) повреждения и нейродегенерации в крови.

«Пациенты, получавшие Qalsody, имели номинально значительное снижение концентрации NfL в плазме на 28-й неделе сравнительно с группой плацебо», — говорится в заявлении FDA.

Препарат Biogen Qalsody, одобренный FDA для лечения редкой формы болезни Лу Герига (Lou Gehrig’s disease) 25 апреля 2023 года, требует дальнейших исследований, чтобы подтвердить, что он действительно помогает пациентам.

«Генетическая форма БАС, вызванная мутацией SOD1, считается одной из самых агрессивных форм заболевания», — заявил в интервью ABC News доктор Джеймс Берри (James Berry), главный врач отделения БАС и заболеваний двигательных нейронов Массачусетской больницы общего профиля (Massachusetts General Hospital, MGH).

Этот ген был впервые обнаружен в 1990-х годах, и в настоящее время пациенты с БАС в MGH получают это лекарство в рамках клинических исследований.

«Этот факт действительно вселяет надежду на окончательное изменение парадигмы того, как мы лечим людей с БАС», — утверждает Берри.

Препарат вводят через люмбальную пункцию или спинальную инъекцию тремя дозами с 14-дневными интервалами, за которыми следует ежемесячное дозирование.

Исследователи определили, что наиболее распространенными побочными эффектами Qalsody являются боль, усталость, боль в суставах и мышцах и увеличение количества лейкоцитов в спинномозговой жидкости.

Препарат получил от FDA статусы Priority Review, Orphan Drug и Fast Track Designation. Тем не менее, Biogen все равно должна будет провести дополнительные и более масштабные КИ его эффективности.

«У меня нет сомнений в эффективности препарата», — сказал доктор Колин Куинн (Colin Quinn), невролог из Penn Medicine, не участвовавший в исследовании, — «Лечение, основанное на том, чтобы заглушить нежелательную РНК, имеет потенциал для широкого применения при БАС. Поэтому просто доказать, что этот подход работает, действительно важно».

Первый подобный прецедент произошел после того, как FDA одобрило в 2021 году еще один препарат от Biogen, Aduhelm, для лечения болезни Альцгеймера, несмотря на отсутствие доказательств его эффективности.

O Qalsody (tofersen)

Tofersen, продаваемый под торговой маркой Qalsody, представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на выработку супероксиддисмутазы 1, фермента, мутантная форма которого обычно ассоциируется с БАС. Его вводят в виде интратекальной инъекции в спинной мозг.

Tofersen был разработан Ionis Pharmaceuticals по лицензии и совместно разработан с Biogen.

Источник: https://abcnews.go.com/

Источник: https://www.bangkokpattayahospital.com/

27.04.2023