FDA одобрило первое пероральное лечение анемии при талассемии

Американская фармацевтическая компания Agios Pharmaceuticals Inc. сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило таблетки Aqvesme (mitapivat) для лечения анемии (низкого уровня эритроцитов) у взрослых с альфа- или бета-талассемией. Это первый вариант перорального лечения для пациентов с бета-талассемией и первое одобрение лекарственного препарата для пациентов с альфа-талассемией.

Aqvesme — первый пероральный препарат, одобренный FDA для лечения анемии у взрослых с альфа- или бета-талассемией, как не требующей, так и требующей переливания крови. Рекомендуемая дозировка составляет 100 мг внутрь два раза в день, независимо от приема пищи.

Талассемия — это наследственное заболевание крови, вызванное мутациями в генах, ответственных за производство альфа- и бета-глобинов. Эти глобины являются компонентами гемоглобина, белка в эритроцитах, который переносит кислород. Аномальное воздействие на производство глобиновых цепей повреждает эритроциты, снижая их выработку и усиливая их разрушение (гемолиз). Некоторые пациенты с талассемией нуждаются в регулярных переливаниях крови для контроля своего состояния, как правило, каждые две-пять недель.

Aqvesme (митапиват) — это пероральный низкомолекулярный препарат, действующий как активатор ПК. Он аллостерически связывается с тетрамером пируваткиназы и повышает её активность. Эффективность и безопасность Aqvesme были оценены в двух многонациональных рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследованиях.

Механизм действия Aqvesme включает активацию фермента пируваткиназы (ПК) в эритроцитах, что улучшает энергетический баланс клеток (увеличивает выработку АТФ) и способствует лучшему развитию эритроцитов, увеличению продолжительности их жизни и повышению эффективности их функционирования. Этот процесс известен как модифицирующий заболевание механизм лечения анемии при талассемии. Aqvesme улучшает энергетический гомеостаз (баланс) эритроцитов и повышает уровень аденозинтрифосфата (АТФ). Это повышение энергии помогает эритроцитам дольше сохранять жизнеспособность и нормально функционировать. Результатом этого механизма является повышение уровня гемоглобина, снижение анемии и усталости, а также уменьшение потребности в регулярных переливаниях крови у пациентов с альфа- или бета-талассемией.

О компании Agios Pharmaceuticals Inc.

Agios Pharmaceuticals Inc. — американская биофармацевтическая компания штата Делавэр со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, акции которой котируются на бирже с 2013 года. Она занимается разработкой методов лечения генетически обусловленных заболеваний, специализируется на клеточном метаболизме для разработки лекарств от редких генетических заболеваний и рака, в ближайшем будущем планирует сосредоточиться на разработке методов терапии гемолитической анемии. Компания была основана в 2008 году.

Научный подход Agios сфокусирован на использовании собственной запатентованной технологии для идентификации ключевых метаболических ферментов в раке или других больных клетках в лаборатории, а затем на их использовании для скрининга и идентификации продуктов-кандидатов, нацеленных на клеточный метаболизм и смежные области биологии. Также усилия компании сосредоточены на метаболической иммуноонкологии — области исследований рака, направленной на изменение метаболического состояния иммунных клеток для усиления иммунного ответа организма на рак.

Все продукты-кандидаты Agios находятся на стадии доклинической и клинической разработки, за исключением нескольких препаратов, которые уже коммерциализируются и имеют значительный рыночный потенциал. Как правило, на разработку одного нового лекарства уходит от 10 до 15 лет с момента его обнаружения до выхода на рынок. То есть разработка фармпрепаратов сопряжена с высоким риском, при этом занимает длительное время и предполагает значительные объемы финансовых ресурсов. Поэтому для разработки и коммерциализации кандидатов в препараты Agios сотрудничает с другими фармкомпаниями. В числе стратегических партнеров – Celgene (Bristol-Myers Squibb) и CStone.

Источник: https://www.fda.gov/

Источник: https://fin-plan.org/

12.01.2026