FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения пациентов с диабетом 1 типа

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Лантидру, первую аллогенную (донорскую) клеточную терапию, изготовленную из клеток поджелудочной железы умерших доноров, для лечения диабета 1 типа. 

Лантидра одобрена для лечения взрослых с диабетом 1 типа, которые не могут достичь целевого уровня гликированного гемоглобина (средний уровень глюкозы в крови) из-за текущих повторных эпизодов тяжелой гипогликемии (низкий уровень сахара в крови), несмотря на интенсивное лечение диабета.

Сахарный диабет 1 типа — это хроническое аутоиммунное заболевание, которое требует пожизненного лечения, в том числе введения инсулина либо посредством многократных ежедневных инъекций, либо путем непрерывной инфузии с использованием помпы. Люди с диабетом 1 типа также вынуждены несколько раз в день проверять уровень глюкозы в крови, чтобы контролировать свой диабет. 

Основным механизмом действия Лантидры является секреция инсулина инфузированными аллогенными островковыми бета-клетками. У некоторых пациентов с диабетом 1 типа эти введенные клетки могут вырабатывать достаточное количество инсулина, поэтому пациенту больше не нужно принимать инсулин (в виде инъекций или помпы) для контроля уровня сахара в крови. Лантидра вводится в виде однократной инфузии в печеночную воротную вену. В зависимости от реакции пациента на начальную дозу может быть проведена дополнительная инфузия Лантидры. 

Безопасность и эффективность Лантидры оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой, в которых в общей сложности 30 участников с сахарным диабетом 1 типа и гипогликемическим синдромом получили от одной до трех инфузий. В итоге 21 участник не нуждался в инсулине в течение года и более, 11 участников — от одного года до пяти лет и 10 участников — более пяти лет. Пять участников не достигли ни одного дня независимости от инсулина.

Побочные реакции были индивидуальными и зависели от количества полученных инфузий и продолжительности наблюдения. Наиболее распространенные побочные реакции включали тошноту, утомляемость, анемию, диарею и боль в животе. Большинство участников испытали по крайней мере одну серьезную побочную реакцию, связанную с процедурой инфузии Лантидры в портальную вену печени и использованием иммунодепрессантов, необходимых для поддержания жизнеспособности островковых клеток. 

Некоторые серьезные побочные реакции требовали отмены иммунодепрессантов, что приводило к потере функции островковых клеток и независимости от инсулина. Эти нежелательные явления следует учитывать при оценке преимуществ и рисков применения Лантидры для каждого пациента. 

Источник: https://www.fda.gov/

30.06.2023