FDA одобрило первый препарат для лечения нейрофиброматоза 1-го типа
Американский регулятор одобрил Gomekli (mirdametinib) американской биотехнологической компании SpringWorks Therapeutics для лечения нейрофиброматоза 1-го типа (neurofibromatosis type 1, NF1), редкого генетического заболевания, поражающего около 100 000 человек в США.
Препарат был специально одобрен для лечения взрослых и детей в возрасте от двух лет с симптоматическими плексиформными нейрофибромами (plexiform neurofibromas, PN), которые невозможно удалить хирургическим путем. NF1 вызывает различные симптомы со стороны многих систем органов, включая аномальную пигментацию, деформации скелета, рост опухолей и неврологические осложнения.
Около 40 000 пациентов с NF1 в США имеют PN, представляющие собой опухоли, растущие вдоль оболочки периферического нерва и вызывающие серьезные уродства, боль и функциональные нарушения. Ген NF1 кодирует нейрофибромин — белок, подавляющий рост опухолей. Пациенты с этим генетическим заболеванием имеют 30–50%-ный риск развития PN в течение жизни. PN также могут перерасти в злокачественные опухоли оболочки периферического нерва.
Gomekli от SpringWorks — это пероральный ингибитор MEK с малыми молекулами и первая и единственная одобренная FDA терапия как для взрослых, так и для детей с NF1-PN. Решение FDA о препарате было поддержано результатами фазированного исследования 2b ReNeu, которое продемонстрировало объективную частоту ответа 41% и 52% у взрослых и детей с NF1-PN соответственно.
SpringWorks сообщает, что уменьшение объема опухоли было глубоким и длительным, при этом 50% взрослых и 48% детей реагировали на лечение в течение как минимум 24 месяцев, а пациенты в обеих когортах также отметили раннее и устойчивое улучшение боли и качества жизни. Среди тех, кто отреагировал на лечение, 88% взрослых и 90% детей имели устойчивые положительные эффекты через год. Профиль безопасности и переносимости препарата Gomekli описывается как «управляемый», наиболее распространенными побочными эффектами у взрослых и детей являются рвота, сыпь и диарея.
Генеральный директор SpringWorks Сакиб Ислам (Saqib Islam) сказал: «Сообщество пациентов с NF1-PN испытывает острую потребность в большем количестве вариантов лечения. Получив одобрение регулятора, мы гордимся тем, что можем обслуживать как взрослых, так и детей с NF1-PN и предоставлять им терапию, способную уменьшить их опухоли и существенно облегчить симптомы».
Ведущий исследователь доктор Кристофер Мертель (Christopher) Moertel отметил: «В ходе исследования ReNeu было очень обнадеживающе увидеть, что препарат Gomekli обеспечивает глубокие и стойкие ответы с управляемым профилем безопасности, что позволяет пациентам продолжать терапию. Это одобрение является важным шагом вперед, особенно для взрослых, у которых ранее не было одобренных вариантов лечения».
Наряду с одобрением FDA выдало SpringWorks стимулирующий ваучер на приоритетное рассмотрение (priority review voucher, PRV). В рамках программы PRV, созданной для поощрения разработки новых лекарственных средств и биологических продуктов для профилактики и лечения некоторых редких детских заболеваний, SpringWorks также может продать или передать ваучер другой компании.
Препарат Gomekli доступен в форме капсул или пероральной суспензии. SpringWorks рассчитывает начать продажи в США в течение двух недель. В настоящее время препарат находится на рассмотрении у европейского регулятора, решение ожидается в конце этого года.
Препарат Koselugo (selumetinib) компании AstraZeneca стал первым препаратом, одобренным для лечения NF1-PN в США в 2020 году, хотя он показан только для детей в возрасте от двух лет и старше. По оценкам SpringWorks, около 40 000 человек в США, как детей, так и взрослых, живут именно с NF1-PN. И Gomekli, и Koselugo являются ингибиторами киназы, которые нацелены на митоген-активируемые протеинкиназы киназы 1 и 2. Эти ферменты отвечают за рост клеток и проявляют повышенную активность у пациентов с NF1.
О перспективах компании SpringWorks Therapeutics, Inc.
Перспективы роста SpringWorks кажутся блестящими, поскольку решение FDA принято по его исследуемому блокатору MEK мирдаметинибу. Он стал первой терапией, одобренной как для детей, так и для взрослых с этим заболеванием.
Известно, что о приобретении SpringWorks подумывает Merck KGaA, которая в последние два года переживала полосу неудач. Например, в декабре 2023 года исследуемый ингибитор BTK немецкой фармацевтической компании евобрутиниб не прошел исследование фазы III при рецидивирующем рассеянном склерозе. Ранее в том же году, в апреле, FDA частично заморозило клинические испытания евобрутиниба после обнаружения признаков поражения печени. В конечном итоге, в марте 2024 года Merck KGaA объявила, что больше не будет разрабатывать евобрутиниб для лечения рассеянного склероза. В июне 2024 года фармкомпания потерпела еще один провал фазы III, на этот раз с ксевинапантом при местнораспространенном раке головы и шеи.
Если покупка SpringWorks состоится, Merck KGaA получит право собственности на десмоидную терапию опухолей Ogsiveo компании, которая в 2024 году принесла $172 млн, согласно предварительному обзору ее финансовых результатов за полный год, представленному на 43-й конференции J.P. Morgan Healthcare (JPM25) в прошлом месяце. На конец года у биотехнологической компании из Коннектикута было около $462 млн.
Приобретение Merck KGaA SpringWorks, если оно состоится, продолжит серию сделок, стартовавших в этом году. Ранее на этой неделе Bain Capital купила японскую компанию Mitsubishi Tanabe за $3,3 млрд, в то время как GSK и Johnson & Johnson открыли JPM25 с покупками на сумму $1 млрд и $14,6 млрд соответственно.
SpringWorks Therapeutics, Inc. создана в 2017 году, ее штаб-квартира расположена в Стэмфорде, штат Коннектикут.
Источник: https://www.prnewswire.com/
Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/
Источник: https://finance.yahoo.com/
17.02.2025