FDA одобрило первый препарат для лечения редкого заболевания почек, сопровождающегося рубцеванием, от компании Travere

Travere Therapeutics сообщила, что американский регулятор одобрил ее продукт FILSPARI (Sparsentan) в качестве первого препарата для лечения фокального сегментарного гломерулосклероза (ФСГС). ФСГС — это редкое заболевание почек, при котором фильтрующие единицы поражаются рубцами. Этот процесс, как правило, вызывает отек, потерю белка с мочой и, в конечном итоге, почечную недостаточность. По данным агентства Reuters, что в США этим недугом страдают более 40 000 человек, аналогичные цифры наблюдаются в Европе.

ФСГС – уже второе редкое заболевание почек, для лечения которого будет использоваться FILSPARI. В настоящее время он является наиболее часто назначаемым препаратом, одобренным FDA для лечения IgA-нефропатии (IgAN) ещё в 2023 году.

Препарат воздействует на два специфических рецептора, уменьшая количество белка, теряемого почками. По данным компании, такая компенсация позволяет замедлить прогрессирование заболевания. Travere заявила, что нефрологи могут начать назначать Sparsentan пациентам с ФСГС немедленно.

В инструкции к препарату содержатся предупреждения о риске повреждения печени и вреда для плода при применении у беременных женщин. Прежде чем разрешить применение при ФСГС, FDA в январе отложило сроки рассмотрения, запросив дополнительные доказательства клинической эффективности препарата. По данным Reuters, прейскурантная цена FILSPARI для лечения IgA-нефропатии составляет примерно $9 900 в месяц (около $170 000 в год). Поскольку для лечения ФСГС требуется более высокая доза, аналитик Jefferies Мори Рейкрофт (Maury Raycroft) сообщил Reuters, что цена препарата для этого заболевания может быть примерно вдвое выше, чем для лечения IgA-нефропатии.

За последние 3 месяца текущего года продажи FILSPARI составили $103,3 млн. Travere получила лицензию на препарат от компании Ligand Pharmaceuticals в 2012 году. По условиям соглашения, Ligand Pharmaceuticals ежегодно получает 9% от мировой выручки и поэтапные платежи, сумма которых не раскрывается.

Конкурирующий препарат Atrasentan от швейцарской компании Novartis в настоящее время находится на средней стадии клинических испытаний для той же группы пациентов.

О фокальном сегментарном гломерулосклерозе

Фокальный сегментарный гломерулосклероз (ФСГС) — редкое протеинурическое заболевание почек у детей и взрослых, характеризующееся прогрессирующим рубцеванием почек и часто приводящее к почечной недостаточности. ФСГС характеризуется протеинурией, при которой белок попадает в мочу из-за нарушения нормального механизма фильтрации в почках. Попав в мочу, белок считается токсичным для других частей почки, особенно для канальцев, и, как полагают, способствует дальнейшему прогрессированию заболевания. ФСГС без нефротического синдрома охватывает все категории этого заболевания.

ФСГС — распространенная причина идиопатического нефротического синдрома (до 35–40% случаев у взрослых, ~20% у детей). Заболевание характеризуется прогрессирующим рубцеванием почек, при этом без лечения у 50–70% пациентов за 6–8 лет развивается почечная недостаточность. Мужчины составляют около 60% больных, ФСГС также является причиной около 15% всех случаев хронического гломерулонефрита. В США отмечается около 2,7 новых случаев на 100 000 человек в год. После пересадки почки рецидив ФСГС встречается у 30–50% пациентов.

О компании Travere Therapeutics

Travere Therapeutics, ранее известная как Retrophin, — биофармацевтическая компания из Сан-Диего, основанная в 2008 году, специализирующаяся на разработке методов лечения редких заболеваний почек и обмена веществ. Основным драйвером роста является препарат FILSPARI, предназначенный для лечения IgA-нефропатии.

Специализация: Редкие почечные и метаболические заболевания (в т.ч. болезнь Хантингтона).

Флагманские продукты: FILSPARI, (Sparsentan) — основной препарат, получивший подтверждение одобрения для лечения IgA-нефропатии, Thiola (для цистинурии), Cholbam и Chenodal (для метаболических заболеваний).

Источник: https://qz.com/

Источник: https://www.businesswire.com/

16.04.2026