FDA одобрило первый препарат для лечения редкого заболевания почек

В понедельник Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Oxlumo для лечения редкого генетического заболевания, поражающего, помимо других органов, почки.

«Утверждение Oxlumo представляет собой большой триумф участия сообщества в борьбе с редким заболеванием», – сказал в пресс-релизе доктор Норман Стокбридж, директор отделения кардиологии и нефрологии Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA.

Это состояние называется «первичной гипероксалурией 1 типа» (PH1) и возникает в результате избыточного производства химического оксалата. FDA заявило, что одобрение Oxlumo знаменует собой первое лечение PH1.

«Гипероксалурия может быть вызвана наследственными (генетическими) нарушениями, кишечным заболеванием или употреблением слишком большого количества продуктов, богатых оксалатами. По данным клиники Майо, долгосрочное здоровье ваших почек зависит от ранней диагностики и своевременного лечения гипероксалурии.

Согласно клинике Мэйо, первым признаком заболевания часто является камень в почках, который является результатом сочетания кальция и избыточного производства оксалатов. FDA добавило, что повреждение оксалатом может распространяться не только на почки, но и на сердце, кости и глаза.

Препарат, одобренный в понедельник, снижает выработку оксалатов. Небольшие клинические исследования показали, что ежемесячная инъекция Oxlumo с последующим введением поддерживающих доз снизила уровень оксалата в моче на 65% по сравнению с 12% -ным снижением в группе плацебо.

Кроме того, через шесть месяцев более половины из 26 участников испытания достигли нормального уровня химического вещества в моче, тогда как ни один из 13 пациентов, принимавших плацебо, не увидел такого же результата. Второе исследование с участием 16 детей показало большее падение оксалата – 71% через шесть месяцев.

FDA заявило, что наиболее частыми побочными эффектами Oxlumo являются боль в животе и реакция в месте инъекции.

Источник: https://angel-solo.com

26.11.2020