FDA одобрило первый препарат от распространенной формы воспаления печени

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Rezdiffra биотехнологической компании Madrigal Pharmaceuticals Inc – первое лекарство от распространенной формы воспаления печени, называемой неалкогольным стеатогепатитом (nonalcoholic steatohepatitis, NASH). 

Заболевание связано с метаболической дисфункцией (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, MASH) и возникает из-за избытка жировых клеток в печени, что приводит к воспалению и рубцеванию. Недуг тесно связан с гипертонией, ожирением, диабетом 2 типа и множеством других метаболических заболеваний.

По данным FDA, около 6–8 миллионов человек в США страдают NASH с умеренным либо выраженным фиброзом печени или рубцами. Другие осложнения, связанные с этим заболеванием, включают цирроз печени, печеночную недостаточность и рак печени. NASH похож на заболевание печени, вызванное длительным употреблением алкоголя, но болезнь встречается у людей, им не злоупотребляющих.

До сих пор не существовало препаратов для лечения этого заболевания. Имеющиеся схемы лечения нацелены на снижение веса за счет изменения образа жизни, в частности контроля уровня сахара в крови, здорового питания и регулярных физических нагрузок.

Новый инновационный препарат, Resmetirom от биотехнологической компании Madrigal Pharmaceuticals Inc., из Пенсильвании, будет продаваться под торговой маркой Rezdiffra. В апреле он получил статус Breakthrough Therapy Designation.

Лекарство, активирующее рецептор гормона щитовидной железы в печени, помогая уменьшить накопление жира, предназначено для ежедневного приема внутрь в сочетании с регулярными физическими нагрузками и здоровым питанием. Препарат Rezdiffra одобрен для людей с NASH с фиброзом средней и тяжелой степени.

Результаты клинических исследований (КИ), опубликованные в феврале, показали, что более 25% участников, принимавших 80 мг ресметирома, достигли разрешения NASH без ухудшения фиброза, как и почти 30% участников, принимавших 100 мг, и менее 10% участников, получавших плацебо. Rezdiffra также помог снизить уровни «плохого» холестерина и ферментов печени. Пока неясно, как долго пациентам придется принимать препарат. Необходимы дополнительные исследования.

Большинство нежелательных явлений, о которых сообщалось в КИ, были легкими или умеренными; диарея и тошнота оказались наиболее распространенными. FDA отметило, что Rezdiffra может иметь «потенциально значимое» взаимодействие с некоторыми другими препаратами, особенно со статинами – для снижения уровня холестерина.

Rezdiffra также получил так называемое ускоренное одобрение (Accelerated Approval), и Madrigal Pharmaceuticals должна завершить пострегистрационное КИ, чтобы подтвердить клиническую пользу препарата.

Madrigal Pharmaceuticals сообщает, что Rezdiffra появится в продаже в следующем месяце. Компания создала программу помощи, чтобы обеспечить доступ к препарату людям, у которых нет страховки.

«Это одобрение определенно меняет правила игры, поскольку мы уже более 15 лет пытаемся найти работающий препарат, который FDA одобрило бы в широкой категории стеатоза печени или жировой болезни печени. Но до сих пор все лекарства, когда-либо разработанные с этой целью, в конечном итоге не получали одобрение регулятора. Так что это очень большой успех и шаг вперед», — сказал доктор Пьер Голам (Pierre Gholam), гепатолог больницы Университета Кливленда.

О Resmetirom

Resmetirom, продаваемый под торговой маркой Rezdiffra, используется для лечения нецирротического неалкогольного стеатогепатита. Это агонист бета-рецептора гормона щитовидной железы (THR-бета). Наиболее распространенные побочные эффекты включают диарею и тошноту. Resmetirom показан в сочетании с диетой и физическими упражнениями для лечения взрослых с нецирротическим неалкогольным стеатогепатитом с фиброзом печени от умеренной до выраженной стадии (соответствует стадиям фиброза от F2 до F3).

О компании Madrigal Pharmaceuticals Inc.

Madrigal Pharmaceuticals Inc. (ранее Synta Pharmaceuticals Corp) — созданная в 2011 году биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых препаратов для лечения заболеваний печени, сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний. Ее главный кандидат, Resmetirom (MGL-3196), представляет собой запатентованный, селективный агонист бета-рецептора гормона щитовидной железы (thyroid hormone receptor beta, THR-бета), воздействующий на печень и потенциально способный помочь в лечении ряда заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями.

Компания разрабатывает Resmetirom для лечения неалкогольного стеатогепатита (NASH), неалкогольной жировой болезни печени (non-alcoholic fatty liver disease, NAFLD), сопутствующих дислипидемий и семейной гиперхолестеринемии (familial hypercholesterolemia, FH).

Компания также разрабатывает MGL-3745 (бета-агонист THR), доклиническое соединение, обладающее селективностью к рецепторам щитовидной железы, аналогичной MGL-3196. Штаб-квартира Madrigal находится в Вест-Коншохокене, штат Пенсильвания, США.

Источник: https://edition.cnn.com/

Источник: https://www.globaldata.com/

Источник: https://www.madrigalpharma.com/

18.03.2024