FDA одобрило препарат Geron Corporation для лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска

Geron Corporation сообщила, что FDA одобрило ее препарат Rytelo (imetelstat) для лечения взрослых с миелодиспластическим синдромом (myelodysplastic syndromes, MDS) низкого риска и трансфузионно-зависимой анемией. Rytelo – олигонуклеотидный ингибитор теломеразы, вводится внутривенно каждые 4 недели.

Geron Corporation — биотехнологическая компания, расположенная в Фостер-Сити, штат Калифорния, специализирующаяся на разработке и коммерциализации терапевтических продуктов для лечения рака, ингибирующих теломеразу.

Пациенты, подходящие для приема олигонуклеотидного ингибитора теломеразы, будут иметь MDS от низкого до среднего риска, а также иметь анемию, требующую четырех или более единиц эритроцитов в течение восьми недель.

MDS низкого риска — группа раковых заболеваний крови, которые часто прогрессируют и требуют более интенсивного лечения ключевых симптомов, таких как анемия.

Пациенты с симптомами часто становятся зависимыми от переливания эритроцитов, что связано с краткосрочными и долгосрочными клиническими последствиями, снижающими качество жизни и сокращающими ее продолжительность.

Решение FDA в отношении Rytelo, вводимого в виде внутривенной инфузии каждые 4 недели, было подтверждено положительными результатами позднего клинического исследования (КИ) IMerge, где инновационная терапия продемонстрировала значительно более высокие показатели независимости от переливания эритроцитов (red blood cell transfusion independence, RBC-TI) по сравнению с плацебо для восьми недель подряд (Rytelo 39,8%; плацебо 15,0%) и как минимум 24 недель (Rytelo 28,0%; плацебо 3,3%). Исследование IMerge достигло своих первичных и ключевых вторичных конечных точек.

В предварительном анализе пациентов, получавших Rytelo, у которых наблюдался RBC-TI в течение ≥8 недель, медианное увеличение гемоглобина составило 3,6 г/дл для Rytelo и 0,8 г/дл для плацебо.  Таким образом, RBC-TI был длительным и устойчивым в группе пациентов, получавшей Rytelo, со средней продолжительностью RBC-TI для 8-недельных и 24-недельных ответивших пациентов, примерно 1 год и 1,5 года, соответственно.

По сообщению Geron, исследовательский анализ также показал улучшение уровня гемоглобина при приеме Rytelo сравненительно с плацебо. Особо отмечено, что клинически значимые результаты КИ наблюдались в ключевых подгруппах с MDS, независимо от статуса кольцевых сидеробластов, исходной трансфузионной нагрузки и категории риска IPSS.

Участник КИ IMerge, Рами Комрокджи (Rami Komrokji), из Онкологического Центра Моффитта (Moffitt Cancer Center), отметил: «Для пациентов с MDS низкого риска и анемией, зависящих от переливания крови, у медицины сегодня очень мало вариантов, и мы часто циклически перебираем доступные методы лечения, поэтому одобрение Rytelo изменит нашу практику. Целью новой терапии пациентов с MDS и анемией низкого риска является независимость от переливания крови, что до сегодняшнего дня это было невозможно для многих из них».

Также, комментируя решение FDA, Джон Скарлетт (John Scarlett), председатель и главный исполнительный директор Geron, сказал: «Благодаря одобрению Rytelo пациенты потенциально могут получить значительную клиническую пользу, особенно потенциал более чем 24 недели свободы от бремени переливания эритроцитов и симптоматической анемии».

О препарате Imetelstat

Imetelstat – это первый коммерческий препарат Geron на рынке. Он конкурирует с препаратом Reblozyl (luspatercept-aamt) от Bristol Myers Squibb Co, который в прошлом году получил расширение маркировки FDA по тому же показанию к заболеванию. В связи с произошедшими событиями акции Geron выросли на 25,4% — до $4,88 по итогам последних данных в пятницу.

О компании Geron Corporation

Компания Geron основана геронтологом Мэри К. Уэст и Майклом Д. Уэстом, ныне генеральным директором AgeX Therapeutics. Они обеспечили первоначальные венчурные инвестиции в компанию от Kleiner Perkins Caufield & Byers и Venrock. Geron была зарегистрирована в 1990 году и начала свою деятельность в 1992 году. Джон А. Скарлетт был назначен генеральным директором в 2011 году.

В состав научно-клинического консультативного совета компании вошли лауреаты Нобелевской премии Джеймс Уотсон, Гюнтер Блобель, Кэрол Грейдер и Леонард Хейфлик, известные открытием, что человеческие клетки делятся ограниченное количество раз in vitro (так называемый предел Хейфлика).

В 2017 году сотрудники Geron получили самую высокую среднюю зарплату в Калифорнии — 500 250 долларов США. В январе прошлого года генеральный директор Geron Джон Скарлетт сообщил Reuters, что компания ожидает, что пиковый рыночный потенциал компании в США и некоторых ключевых странах ЕС к 2030 году достигнет $1,2 млрд.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://www.geron.com/

10.06.2024